抗癌药，怎样才算有效？

发布时间：2026-07-07来源：药事纵横

1、引言

生老病死，是每个人都绕不开的人生课题。而癌症，长久以来都是现代医学中严重威胁人类生命健康的重大难题。为攻克癌症，各大药企、顶尖高校与科研机构持续投入海量的人力、时间与资金开展研发攻关，但客观来讲，人类距离彻底攻克癌症，依旧前路漫长。然而，一个令人困惑的现象是，许多临床数据"效果一般"的抗癌药物却能在市场上大获成功。数据上看它们无法彻底治愈癌症，为何患者仍会选择使用？药企为何投入巨资研发这类"不完美"的药物？

首先要意识到，癌症的特殊性导致抗癌药和平时吃的感冒药、抗炎药、止痛药之类的不同，很难药到病除。因此在现代医学中形成了一套针对癌症的科学评估标准，药物的市场表现，往往跟这些表征密切相关。了解了这些，才能正确看待抗癌药的效果。

2、癌症的特殊性

2000年，Douglas Hanahan和Robert Weinberg在Cell期刊发表综述论文，首次提出了癌症的六大特征，2022年Douglas Hanahan又将这一框架理论扩展为九大特征，在今年1月29日，在Cell上的最新综述，他又癌症复杂性分为四个维度，使这一复杂疾病更易于理解和研究。为研究和治疗癌症提供了更为全面的路线图。

图1：肿瘤九大特征

这九大特征分别是：维持增殖信号、失活生长抑制因子、抵抗程序性细胞死亡、建立复制永生性、诱导或获取血管生成、激活侵袭和转移、解除细胞代谢调控、逃逸免疫摧毁、解锁表型可塑性。

四大维度分别是：①第一个维度是九大特征本身，即癌细胞获得的功能能力，这些是癌细胞赖以生存和发展的核心技能。②第二个维度是五大使能表型特征，包括基因组不稳定性、促肿瘤炎症、神经系统调控、多态性微生物组和非突变表观遗传重编程。这些特征本身不是核心功能，而是促使癌细胞获得九大特征的关键因素。③第三个维度是肿瘤微环境中的各种细胞——癌细胞、衰老细胞、癌相关成纤维细胞、神经元及其轴突投射、内皮细胞和周细胞、巨噬细胞和中性细胞，以及促进其他癌症特征形成的免疫细胞，它们像犯罪同谋一样，帮助癌细胞获得必要的特征。④第四个维度是全身性相互作用，癌症作为全身性疾病与机体其他部分的复杂互动。

图2：肿瘤四大维度

通过肿瘤的九大特征和四大维度可以看出，癌症不单单是一种细胞的生长失控，更是全身性的控制失调，这些特征导致了肿瘤难以通过简单的治疗彻底根除。

3、抗癌药疗效的科学评估标准

由于难以判断癌细胞是否被彻底清除，抗癌药的疗效评估并非简单地看是否"杀死"了所有癌细胞，美国癌症协会（ACS）认为，“治愈”意味着证据显示没有癌症，不需要进一步治疗，并且预计癌症不会复发。然而，医生永远无法100%确定癌症不会复发。美国国家癌症研究所（NCI）指出，如果患者完全缓解（即癌症消失）持续5年或更长时间，可能会认为患者已经“治愈”，这叫做临床治愈。除此之外，临床上采用一套科学、系统的指标体系，以客观反映药物对肿瘤的控制效果。

主要疗效的评估指标主要有三种：

①客观缓解率(ORR)：指肿瘤显著缩小的患者比例，通常基于实体瘤反应评估标准(RECIST 1.1)。ORR包括完全缓解率(CR)和部分缓解率(PR)，其中PR定义为所有可测量目标病灶的直径总和较基线减少≥30%且<100%。例如ORR为50%，这意味着近半数患者肿瘤有明显缩小。

②疾病控制率(DCR)：包括CR、PR和疾病稳定(SD)患者，是评估药物对疾病整体控制效果的重要指标。SD定义为肿瘤缩小<30%且增大<20%，或出现新病灶。DCR通常比ORR高，反映了药物在延长疾病稳定期方面的价值。例如，DCR为90%，表明90%的患者肿瘤得到了有效控制。

③无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)：分别指患者从开始治疗到疾病进展或死亡的时间，以及从治疗开始到死亡的时间。PFS和OS是评价药物长期疗效的关键指标，其中OS被视为"金标准"。

了解了药物疗效的评估标准，我们可以通过披露的临床数据，更清楚的知道某些药物的治疗效果到底是怎么样的。

4、热门抗癌药物的临床数据

除手术治疗、放疗外，在药物治疗肿瘤的领域，历经了化疗、靶向治疗和免疫治疗三次革命。选取各个阶段代表性的药物，简单分析其临床效果。

4.1紫杉醇

紫杉醇是肿瘤化疗领域常青树，其剂型经历了传统注射剂、白蛋白结合型紫杉醇、紫杉醇聚合物胶束、口服紫杉醇的迭代更新，降低了毒副作用增强了针对性。柏瑞素（紫杉醇口服溶液）是韩国大化制药股份有限公司开发的口服紫杉醇制剂，主要用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者。柏瑞素在中国开展了Ⅲ期临床研究（RMX3001/DHP107C2301），旨在比较紫杉醇口服溶液与紫杉醇注射液（泰素®）二线治疗晚期胃癌患者的疗效和安全性。研究中纳入了经病理学（包括组织学和/或细胞学）确诊的，经过一线含氟尿嘧啶类方案治疗失败或发生不可耐受的毒性，且不可手术切除的或复发的或转移的胃癌患者。具体结果如下：

表1：RMX3001/DHP107C2301 疗效数据总结

图3：总生存期（OS） Kaplan-Meier 曲线

图4：BIRC 评估的无进展生存期（PFS） Kaplan-Meier 曲线

从临床数据可以看出，基于BIRC评估的PFS，紫杉醇口服溶液组为3.02个月，紫杉醇注射液组为2.89个月；紫杉醇口服溶液组OS中位时间为9.13个月，紫杉醇注射液组 OS 中位时间为6.54个月。单从数据来看，不论是紫杉醇注射液还是紫杉醇口服溶液，似乎都不太有效，接受治疗的患者，生产的中位数甚至不能超过1年。但是要注意的是，入组的患者是一线治疗后出现进展的胃癌晚期患者，对于这种情况，紫杉醇已经是治疗效果高的药物了。

4.2伊马替尼

伊马替尼（Imatinib，商品名Gleevec）：2001年获批的第一代酪氨酸激酶抑制剂，针对“费城染色体”异常，将慢性粒细胞白血病（CML）从致命性疾病转变为可控的慢性病，被誉为“靶向治疗的开山鼻祖”，标志着肿瘤精准靶向治疗时代的开启。它的商品名更是耳熟能详，也就是《我不是药神》中的原型药物格列卫。2026年有2篇文献，分别统计了2项使用伊马替尼治疗的长期随访数据。

文献一是发表在《British Journal of Haematology》上的文章[3]，报道了意大利210例慢性期CML患者中位12.4年随访（最长25年）的结果，目的是评估一线接受伊马替尼治疗或在干扰素-α治疗失败后转为伊马替尼治疗的成年慢性髓性白血病慢性期患者的长期结局、反应率和安全性。根据此次统计结果显示：

①总生存率为25年总生存率为71%(10年总生存率88%，20年总生存率76%)。

②无事件生存率（EFS）:25年无事件生存率为 53%。

③无进展生存率:25年无进展生存率为88%(10年无进展生存率92%)。

结果显示，伊马替尼在慢性髓性白血病慢性期患者中显示出持续25年的卓越疗效，32例患者(15.2%)尝试停药，停药后5年分子学无复发生存率为86%，4例复发患者重新使用伊马替尼后均在3个月内重新获得主要分子学反应。

图5：25年PFS、OS与EFS曲线

文献二[4]的STIM1研究是探索伊马替尼停药可行性的临床研究，文献纳入了100例患者，这些患者均在达到了持续深度分子缓解后停药，主要有分子无复发生存率（MRFS）与OS两个指标：分子无复发生存率（MRFS）呈现长期稳定趋势：停药后6个月为43%，18个月为40%，10年（120个月）为37%，13年仍维持在35%；总生存率（OS）表现优异：10年OS率为97%，20年OS率达88%，整个随访期间，无任何患者发生CML疾病进展，所有死亡均与CML无关：15例死亡患者中，3例在分子复发前死亡（死于心血管疾病等），12例在复发后或无复发状态下死亡（包括1例意外、4例继发性肿瘤、3例心血管疾病及4例其他疾病）。

STIM1研究长达12.8年的长期随访结果，为CML患者伊马替尼停药后的无治疗缓解提供了迄今为止最长周期的循证医学证据。与紫杉醇治疗晚期胃癌相比，伊马替尼给CML患者带来了更大的希望。

图6：伊马替尼停药后的随访（中位数12.8[0.8-15]年）。（A）MRFS:120个月时为37%（95%CI，28-48），156个月时则为35%（95%CI，26-46）。（B）MRec的累积发病率。在90个月的随访中，又出现了一例MRec。（C）10年时OS率为97%（95%CI，94-100），20年时为88%（95%CI81-96）。

4.3、帕博利珠单抗

帕博利珠单抗（Pembrolizumab，Keytruda，K药）是现代肿瘤免疫治疗时代的里程碑是药物，是全球首个获批的PD-1抑制剂，从2014年首次获批至今，已覆盖超过25个瘤种，重塑了肺癌、黑色素瘤、头颈鳞癌、三阴性乳腺癌、MSI-H/dMMR泛实体瘤等多瘤种的治疗格局。

表2：K药关键临床实验结果统计

作为全球首个获批的PD-1抑制剂，帕博利珠单抗依托数百项KEYNOTE系列全球III期临床数据，实现三大历史性突破：生存突破、范式突破、治疗阶段突破，特别是生存突破，实现了晚期肺癌五年生存率翻倍、晚期黑色素瘤近半数患者活过5年，多种既往无药可治的难治肿瘤获得显著OS获益，同时也把免疫治疗从晚期后线推进至术前新辅助、术后辅助，将肿瘤治疗目标从延长生存推向临床治愈。

5、普通人如何科学认识抗癌药

从前述药物效果介绍，应当注意到，每种抗癌药都有使用人群，也需要结合病理分期、基因检测等科学选药，癌症的种类和分期不同，效果也有巨大的差异，早中期的肿瘤，通过手术和术前术后的辅助治疗，更有机会实现临床治愈，例如局部的甲状腺癌和前列腺癌，目前已经可以实现接近100%的5年生存率。因此早发现早治疗，是实现临床治愈的“捷径”。而大多数的晚期肿瘤，现有的药物很难彻底清除全身的癌细胞，往往只能压制肿瘤的生长，通常这些药物的临床数据并不耀眼，实现OS和PFS的较大提升，已经是目前药学届令人鼓舞的成绩了。

6、总结

抗癌药的“有效”，并非传统意义上“药到病除”的立竿见影，而是一场关于生存时间与生活质量的科学博弈。从紫杉醇为晚期胃癌患者争取的数月生存获益，到伊马替尼让慢性粒细胞白血病成为可控的“慢性病”，再到帕博利珠单抗实现部分晚期肿瘤的生存突破，这些药物的临床数据揭示了一个核心事实：抗癌药的价值，在于为患者赢得“带瘤生存”的时间与尊严。

面对癌症这一具备“九大特征”与“四个维度”复杂性的全身性疾病，医学界早已摒弃“一刀切”的治愈幻想，转而追求基于客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）的精准评估。对于早中期肿瘤，科学规范的治疗仍是最可靠的“临床治愈”路径；而对于晚期肿瘤，能够长期稳定控制病情、让患者回归正常生活，本身就是医学对抗绝症的胜利。

未来，随着靶向治疗、免疫治疗等技术的持续突破，抗癌药将不再仅仅是延长生命的“救命稻草”，更会成为人类与癌症长期共存的“科学盾牌”。当下的每一次治疗选择，都是在为最终的“临床治愈”积累可能性——这不仅是医学的进步，更是对生命最深刻的尊重。

参考文献

1、Hanahan D. Hallmarks of cancer-Then and now, and beyond. Cell. 2026 Jan 29:S0092-8674(25)01498-9.

2、柏瑞素（紫杉醇口服溶液）说明书

3、Costa A, Scalzulli E, Carmosino I, Bisegna ML, Laganà A, Ielo C, et al. Very long-term outcomes of chronic-phase chronic myeloid leukaemia patients treated with imatinib: A 25-year real-world cohort study. Br J Haematol. 2026;00:1–10.

4、Mahon F X, Dulucq S, Réa D, et al. Extended long-term follow-up and the survival of Stop Imatinib study[J]. Blood Neoplasia, 2026, 3(1): 100177.

5、Ⅲ期KEYNOTE-006研究的10年随访：帕博利珠单抗与伊匹木单抗治疗晚期黑色素瘤的比较

6、Tahara M, Greil R, Rischin D, et al. Pembrolizumab with or without chemotherapy in recurrent or metastatic head and neck squamous cell carcinoma: 5-year follow-up from the randomized phase III KEYNOTE-048 study. Eur J Cancer. 2025;221:115395.

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