正大天晴1类新药申报上市，针对胆道癌丨产业新闻

7月10日，正大天晴宣布，其自主研发的IDH1抑制剂TQB3454的上市申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，拟用于治疗伴IDH1突变的晚期胆道癌（BTC）。TQB3454已于2023年4月被CDE纳入突破性治疗品种，并于2026年5月纳入优先审评。

胆道癌主要包括胆管癌（肝内胆管癌、肝门部胆管癌、远端胆管癌）及胆囊癌，约占全部消化系统肿瘤的3%，以腺癌为主，侵袭性强，预后极差，5年生存率不足5%。在胆道恶性肿瘤中，IDH1突变主要发生于肝内胆管癌，突变率约为4.9%-20.0%。

IDH1抑制剂是胆道癌靶向治疗的重要组成部分。TQB3454是正大天晴自主研发的一款IDH1抑制剂，能够特异性抑制IDH1突变酶活性，降低其下游致癌代谢物2-HG水平，逆转由2-HG异常升高所致的DNA及组蛋白高甲基化状态，恢复染色质正常结构，从而诱导突变细胞恢复正常分化和发育进程，发挥抗肿瘤效应。

本次上市申请基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究（TQB3454-III-01），旨在评估TQB3454在既往接受过含吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变晚期胆道癌患者中的有效性与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，TQB3454可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 均获得显著延长，安全性谱与已知风险一致，未发现新的安全性信号。

参考资料：
[1]正大天晴两款1类创新药接连申报上市，TQB3454冲刺IDH1突变胆道癌精准治疗.From

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