周末文摘 | 临床价值导向下的AI制药范式转型：从FIC到FID的二元模型协同路径

发布时间：2026-07-11来源：中国食品药品监管杂志

引用本文

赵宇,江旻,丛斌*,王刚*,张春明*,张静,连云波,张堃.临床价值导向下的AI制药范式转型：从FIC到FID的二元模型协同路径[J].中国食品药品监管,2026(6):16-27.

临床价值导向下的AI制药范式转型：从FIC到FID的二元模型协同路径

Paradigm Shift in AI-Driven Drug Discovery under Clinical Value Orientation: A Synergistic Path of the Dual Model from FIC to FID

赵宇

图灵- 达尔文实验室

中科计算技术西部研究院

ZHAO Yu

Turing-Darwin Laboratory

West Institute of Computing Technology, Chinese Academy of Sciences

江旻

北京大学肿瘤医院暨北京市肿瘤防治研究所国家药物临床试验机构，消化系肿瘤整合防治全国重点实验室

JIANG Min

National Drug Clinical Trial Institute, Peking University Cancer Hospital & Institute; State Key Laboratory of Holistic Integrative Management of Gastrointestinal Cancers

丛斌*

河北医科大学

CONG Bin*

Hebei Medical University

王刚*

首都医科大学附属北京安定医院

WANG Gang*

Beijing Anding Hospital, Capital Medical University

张春明*

中国科学院计算技术研究所

ZHANG Chun-ming*

Institute of Computing Technology, Chinese Academy of Sciences

张静

北京哲源科技有限责任公司

ZHANG Jing

Phil Rivers Technology Co.,Ltd.

连云波

中国信息通信研究院

LIAN Yun-bo

China Academy of Information and Communications Technology (CAICT)

张堃

中国科技产业投资管理有限公司

ZHANG Kun

CAS Investment Management Co., Ltd.

摘要 / Abstract

创新药产业是我国战略性支柱产业，《中华人民共和国药品管理法实施条例》明确以“临床价值为导向”。以未满足临床需求为起点、患者获益为终点已成国际共识，但受限于疾病机制解析瓶颈，该理念长期未转化为可执行范式。本文整合人工智能（AI）技术体系，提出从“同类首创（FIC）”向“疾病领域治疗价值首创（FID）”的范式重构，核心在于将首创性判据由分子结构新颖性迁移至疾病治疗价值，论证AI 与多组学如何使疾病机制解析及疾病优先逻辑走向可执行，并将其置于我国产业高质量发展语境中系统整合。本文沿“精准制造”与“科学决策”维度，将AI 技术归并为侧重分子设计的化学模型与侧重机制解析的生物模型，此分类系契合研发全链条的功能性抽象。在此基础上，本文提出“二元模型携动是落实临床价值导向的关键路径”，剖析因携动不足导致的研发与临床脱节痛点并提出多维建议，为产业高质量发展提供支撑。

The innovative drug industry is a strategic pillar industry in China. The Regulations for the Implementation of the Drug Administration Law explicitly emphasize a "clinical value-oriented" approach. Taking unmet clinical needs as the starting point and patient benefit as the endpoint has become an international consensus; however, constrained by bottlenecks in the elucidation of disease pathogenesis, this concept has long failed to be translated into an actionable paradigm. By integrating AI technologies, this paper proposes a paradigm shift from first-in-class (FIC) to first-in-disease (FID). The core of this reconstruction is to shift the criterion of pioneering status from molecular structural novelty to therapeutic value in disease treatment. It demonstrates how AI and multi-omics enable systematic dissection of disease pathogenesis and operationalize a disease-driven R&D logic and embed this new paradigm within China’s framework for high-quality innovative drug industrial development. From the dimensions of "precision manufacturing" and "scientific decision-making," this paper categorize AIdriven computational tools into two modules: chemistry models, which focus on molecular design, and biological models, which focus on the dissection of disease pathogenesis. This classification constitutes a functional abstraction aligned with the entire R&D chain. On this basis, the paper proposes that "the synergistic advancement of the dual models is the critical pathway to implementing the clinical value-oriented approach." It then analyzes the pain points of the R&D–clinical disconnect arising from insufficient synergy, and offers multidimensional recommendations to support the high-quality development of the industry.

关键词 / Key words

人工智能制药；临床价值导向；FIC ； FID ；二元模型；化学模型；生物模型

artificial intelligence for drug discovery ; clinical value orientation; first-in-class (FIC); first-in-disease (FID); dual model; chemical model; biological model

基金项目

中国工程院院地合作项目（2025-DFZD-22）；北京市科技计划项目（Z231100004623006）；北京市自然科学基金- 海淀原始创新联合基金（L232032）

创新药产业是我国战略性支柱产业，其高质量发展直接关系到国家生物医药安全与健康中国建设。《中华人民共和国药品管理法实施条例》明确强调以临床价值为导向^[1]，为人工智能（artificial intelligence，AI）制药指明了发展方向。近年来，AI 技术向制药领域的深度渗透，为以临床价值为核心的新药创新提供了前所未有的技术支撑。摩根士丹利2026 年报告以“化学/ 生物”二分法概括AI 制药格局并引发热议，其背后反映的正是技术爆发式增长与临床价值导向之间的结构性错位。传统新药创新主要遵循同类首创（first-in-class，FIC）范式，以靶点与分子结构的新颖性为主要方向，对未满足临床需求的深入挖掘及疾病机制的充分解析相较偏薄弱，导致药物在临床Ⅱ期至Ⅲ期的转化成功率偏低^[2]。针对这一困境，新药创新应从FIC向疾病领域治疗价值首创（ first-in-disease，FID）范式演进已成为重要发展方向。本文的核心贡献是构建了“AI 制药+FID”的耦合机制，即新药创新需以临床需求为起点、以患者获益为核心的范式升级。本文沿“精准制造”与“科学决策”厘清二元模型的内在关联，剖析因携动不足导致的协同痛点，并提出相应发展建议，以期为AI 制药的落地应用及创新药产业的高质量发展提供理论与实践指引。

临床价值导向下创新药产业发展逻辑与FIC-FID 范式转型

1.1 创新药支柱产业发展要求与临床价值导向内在契合

创新药产业是我国生物医药这一战略性新兴产业的核心赛道，其高质量发展直接关系到国家医药安全与健康中国建设。在这一定位下，“高质量发展、临床价值导向与可持续源头创新”构成产业演进的核心要求与基本约束。

围绕上述目标，我国监管部门持续推动创新药由“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”转型，其内在主线在于以临床价值为核心重塑创新标准，遏制低水平重复与“为创新而创新”的路径依赖，确保产业发展始终锚定未满足临床需求与健康中国战略目标。

2021 年《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》发布，率先在行业研发领域确立临床价值导向^[3]。2026 年第四次修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，首次进行全面修订，将“以临床价值为导向”明确写入行政法规，完成制度层面的固化。随着配套产业指导原则的持续细化与落地，逐步形成以“临床价值”为起点、过程约束与最终评价标准的完整体系。

由此可见，临床价值不仅是创新药研发的出发点与归宿，更是衡量产业高质量发展的关键标尺。对于AI 制药而言，只有以真实未满足临床需求为核心锚点，AI 技术才能从工具性效率提升走向对创新质量的实质性贡献，进而真正嵌入创新药产业体系，成为驱动产业升级与提升全球竞争力的关键引擎。

1.2 新药创新亟待转型：从FIC 到FID的范式跃迁

在创新药支柱产业定位与临床价值导向的双重约束下，传统以FIC 为核心的新药创新范式，逐渐显现出与产业高质量发展目标之间的结构性不匹配。法国国家卫生管理局（Haute Autorité de Santé，HAS）对2008~2018 年上市的135 个FIC 药物的评估显示，超过55% 未产生额外临床获益^[4]。这意味着，以首创性为标尺的创新，在过半情形下并未兑现为真实的临床价值。这暴露出FIC 范式存在3 方面的结构性局限。其一，研发起点错位。FIC 模式往往以“新靶点”为出发点，而非以“未满足临床需求”为核心驱动，靶点与疾病之间多停留在相关性层面，缺乏充分的因果验证，导致研发方向存在结构性偏差。其二，临床转化风险较高。全球FIC 药物在Ⅱ期向Ⅲ期推进过程中的转化率持续偏低，BIO 联合Biomedtracker统计显示，新分子实体（New Molecular Entity，NME）的Ⅱ期通过率仅25.6%^[5]。其深层原因在于对疾病机制理解的不充分，难以支撑临床阶段的有效验证。其三，价值导向偏离。在部分项目中，“为新而新”的倾向依然存在，创新未能有效转化为患者临床获益，进而造成研发资源的低效配置，资源浪费严重。

基于上述产业痛点与临床价值导向的内在要求，FID 作为新一代创新范式应当被予以高度重视。“疾病治疗价值优先”作为研发导向并非新理念，已散见于以患者为中心的药物开发、突破性疗法认定、优先药物计划等监管框架及相关学术论述中。在此基础上，本文提出FID 作为整合性范式标签，旨在将分散共识凝练为可与FIC 范式并列对标的统一概念，并依托AI 制药二元模型使其从价值倡导走向全链条可执行。

FID 范式以疾病未满足临床需求为起点，以疾病机制的完整与精准解析为基础，并以患者临床获益提升作为最终评判标准，从根本上实现由“分子结构首创”向“疾病治疗价值首创”的逻辑跃迁。

在 FID 范式中，疾病机制解析向研发决策系统转化，形成可结构化、可对接的研发决策输入。其一，反映靶点干预与疾病表型间因果关系强度的证据维度，用于支撑立项优先级与资源配置的排序。其二，刻画机制扰动选择性与作用边界的结构维度，用于约束化学模型的设计空间与脱靶风险阈值。其三，表征疾病人群响应分布特征的异质性维度，用于界定临床适应症范围与早期分层策略。由此，疾病机制解析从研发流程后端的知识积累环节前移，直接构成立项与设计阶段的前端决策输入，从而形成“基于因果认知的研发决策”链条。在此链条下，“未满足临床需求”不再仅作为定性价值判断进入立项讨论，而是可被生物模型系统刻画为因果证据、选择性边界与人群响应特征，进而转化为可操作的立项约束与研发路径规划依据。

FID 范式与Bender 等^[6]所提出的“药物发现中决策质量比速度和成本更重要”的观点形成内在呼应。通过强化疾病机制解析与临床需求锚定，FID 有助于在研发早期即提升决策质量，从源头提高进入临床阶段候选化合物的有效性与成功概率。

相较于FIC，FID 范式主要体现为3 个层面的系统性升级。首先，研发起点由“靶点创新”转向“临床需求锚定”，从源头与监管体系的核心目标形成一致性。其次，研发逻辑由“基于靶点找疾病”转向“基于疾病找靶点”，基于机制解析强化因果验证以提升确定性。最后，价值评判由“分子结构首创性”转向“患者临床获益的实质性提升”，以临床价值作为统一评价标尺，使创新回归“治病救人”的根本目标。

1.3 面向高质量发展的原始创新：FID 范式重塑创新药研发逻辑的路径探索

以未满足临床需求为核心、以疾病机制理解为基础、以患者获益为目标的研发理念，已成为全球新药研发的共识，更是我国药品监管改革的内在要求。本文提出的FID 范式，正是在这一共识基础上，结合AI 等前沿技术趋势，对创新药研发逻辑的系统性整合与升级。厘清FID 与现有研发体系的关系，对于推动我国创新药从“跟随式创新”向“原始创新”跨越具有重要的理论与实践意义。FID 与主要既有概念的对比，见表1。

FID 与“疾病优先的药物发现”及“基于机制的药物发现”等既有提法之间是承继而非替代的关系。上述提法多停留于倡导层面，侧重呼吁研发方向回归疾病需求；FID 的增量在于将其整合为具有技术承载和全链条可操作性的结构化范式，并以“疾病治疗价值首创”提供可与FIC 对标的明确判据。

在药物发现环节，业界长期存在“表型筛选”与“靶点导向”两种策略。历史数据显示，表型筛选在FIC 药物发现中曾占据主导地位，其优势在于直接关注“是否有效”；而近年来靶点导向策略的回升，则反映了机制研究的重要性^[7-8]。FID 范式融合了二者的优点，既坚持疾病导向的临床起点，又利用新技术实现了对疾病机制的完整解析，从而超越了传统表型药物发现（phenotypic drug discovery，PDD）“知其然不知其所以然”的局限。

在临床开发环节，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）推出的“以患者为中心的药物开发（patient-focused drug development，PFDD）”框架主要解决了下游评价中纳入患者体验的方法学问题^[9]。FID 范式则进一步将这一理念前移至研发源头，确立了从疾病机制出发的研发起点，实现了全链条的患者获益导向。

在监管激励环节，“未满足临床需求”是加速审批的核心依据。我国现有的突破性治疗药物程序等侧重于对优质候选资源的“优先评价”^[10-11]，而FID 范式则致力于从源头重塑发现逻辑，通过精准的机制解析提高研发成功率，为监管审批提供更高质量的候选药物。

此外，FID 需与产业界的管线价值概念同类最佳（best-in-class，BIC）及首发适应症（first-in-indication，FII）区分：BIC 遵循“已知靶点优化”逻辑，FII 仅为监管维度的“时间首发”，二者均无需深层机制解析。FID 则不论靶点新旧，强制要求以疾病机制完整解析与因果验证为前提，真正将“疾病价值”而非“靶点或时间”置于研发绝对核心。

基于对现有研发体系演进的分析，FID 范式在承继共识的基础上，于3 个关键维度实现了研发逻辑的深化与升级，构成了推动我国创新药高质量发展的核心增量。

第一，重塑创新评价体系，回归医学本质。针对当前行业存在的过度关注分子结构新颖性而忽视临床实际价值的倾向，FID 将创新的首要评价基准从“分子层面的首创”重锚为“疾病层面的治疗获益”。这一转变旨在引导研发资源真正流向解决患者临床痛点的领域，提升创新药的临床含金量。

第二，赋能技术路径落地，发展新质生产力。传统疾病导向研发长期受限于机制解析的技术瓶颈，多停留在理念倡导层面。FID 范式依托AI 与多组学技术的深度融合，推动药物研发从静态描述向动态预测建模跨越，使基于完整机制解析的疾病优先研发具备了工程化可操作性。这不仅是技术方法的进步，更是研发范式的根本性变革。

第三，构建本土实践框架，服务国家战略。本文将国际前沿的研发范式与我国创新药支柱产业的发展定位及国家科技政策相结合，探索构建一套面向我国产业实践、符合国情的统一框架。这一工作旨在为监管决策制定和产业转型升级提供可操作的范式参照，助力我国从制药大国向制药强国迈进。

AI 制药二元模型的核心定位：赋能FID 范式落地的双轮驱动体系

当前，AI 制药技术体系正经历算法细分与底层融合的交织演进。从靶点机制的解析到先导化合物的生成，各类专用模型在微观尺度上不断拓展方法论的边界，形成了高度复杂化的技术图谱^[12]。2026 年2 月，摩根士丹利发布行业研究报告《跨越分子：2026 年是人工智能药物发现的成败之年》（Crossing the Molecule: Why 2026 is the Make-or-Break Year for AI in Drug Discovery），尝试以“化学模型”与“生物模型”二分法对AI 制药技术格局进行概括，引发产业界广泛讨论^[13]。需要前置说明的是，该“化学/ 生物”二分为服务于产业与政策分析的功能性抽象，而非对学术分类的替代，其价值在于与“疾病理解、靶点验证、分子设计、临床转化”全链条的功能结构相吻合。学界正处于技术路径高度分化与快速融合的交织阶段，而资本市场试图以简洁的功能类别框架把握AI 制药的技术版图。学术维度的纵深细分固然驱动了技术演进，但面对以临床价值为导向的产业实践，过度碎片化的技术分类反而割裂了药物发现的完整价值链^[12]。化学模型与生物模型是构成AI 制药体系的两大核心基础性模型。二者基于不同的底层科学逻辑，分别聚焦新药研发不同阶段的关键问题，在功能上相互区分、在路径上彼此衔接，共同构成支撑FID 创新与落实临床价值导向的“双轮驱动”体系。二者唯有协同发力，才能推动AI 制药技术从实验室走向产业化。

2.1 化学模型：FID 落地的“精准制造”载体，提升研发转化效率

化学模型以结构生物学为底层支撑，以物理化学规律为核心约束，并深度融合AI 技术，主要作用于分子设计、合成与优化等研发环节，是AI 制药体系中的“精准制造”模块。其核心功能在于解决FID 创新中“药物分子如何实现成药”的关键落地问题，从而成为提升我国创新药研发效率、支撑产业规模化发展的重要技术基础。

目前，全球范围内化学模型的商业化落地已形成“生成式分子设计”与“高精度物理计算”两大主流范式。以生成式架构为代表的平台，如英矽智能，实现了从靶点发现到先导化合物的端到端输出，其设计的原创小分子已成功推进至临床Ⅱ期阶段，初步跑通了“干湿实验闭环”的工程化流程；而以量子物理与分子力学为基础的计算平台，如Schrödinger、晶泰科技，则凭借自由能微扰（free energy perturbation，FEP）等高精度算法，开始嵌入跨国药企的早期研发流程。

摩根士丹利研究报告也认为，化学模型侧重执行效率，已具备较高商业化成熟度，是药企研发体系中的“加速器”^[13]。

从研发逻辑来看，化学模型遵循“从结构解析功能”的基本路径，科研人员可通过AI 技术精准预测药物分子的结构、理化属性及成药性^[14]，能够快速将研发思路转化为具体的药物分子成果。作为当前AI 制药领域中商业化程度最成熟的技术体系，其工具价值已在产业实践中得到了充分验证，能够直接对接药企研发需求，通过缩短研发周期与降低研发成本，为我国创新药产业实现效率提升提供关键支撑。

在FID 创新范式下，化学模型的核心价值在于承接生物模型所锚定的临床需求、所解析的疾病机制以及所验证的有效靶点，实现从“疾病治疗路径”向“符合成药性要求的药物分子”的转化。因此，化学模型本质上是创新范式落地的效率载体。然而需要强调的是，其效率优势的有效发挥，依赖于科研人员明确且科学的研发方向：若缺乏对疾病机制与有效靶点的清晰认知，即便具备高效的分子设计与合成能力，也难以推动FID 创新的实现，更无法真正契合临床价值导向与产业发展需求。

2.2 生物模型：FID 创新的“科学决策”核心，锚定研发正确方向

相较于化学模型聚焦“如何实现”，生物模型则聚焦“应当做什么”。其核心关注疾病的发生发展机制、靶点与疾病之间的因果关系等新药研发前端问题，是AI 制药体系中的“科学决策”模块。其根本作用在于解决FID 创新中的方向性问题，即“新药研发该往哪走”，从源头上保障研发活动与临床价值导向的一致性。在理论探索层面，有研究从系统生物学视角探索了数字孪生技术的整合应用，构建全息数字人体模型以重建微观至宏观的网络化动态生命信息，为疾病机制解析提供了跨尺度研究范式^[15]。产业实践中，该领域已衍生出多种技术架构：以Recursion Pharmaceuticals为代表，通过高通量表型筛选与自动化实验闭环构建端到端的发现体系；以Noetik 为代表的“虚拟细胞”路线，依托空间转录组等大规模数据训练基础模型，模拟真实组织语境下的细胞行为与微环境，其近期获跨国药企授权合作印证了该路径的工业界认可度；Turbine 等平台则采用可解释的细胞仿真机制驱动靶点验证；我国如哲源科技，正探索“数字孪生”路径以递呈新靶点并预测患者响应。尽管生物模型驱动的管线多处于早期阶段，但其从源头定义了研发方向的科学性，确立了其在AI 制药二元体系中“科学决策”的根本定位。

摩根士丹利研究报告指出，生物模型主要面向靶点发现与疾病机制研究，侧重研发决策，目前整体仍处于临床验证阶段，但其发展水平将决定AI制药行业的价值上限^[13]。

从方法路径来看，生物模型核心价值体现在：以揭示生命与疾病本质规律为目标，通过AI 技术整合多组学数据与真实世界数据，对疾病分子机制进行系统解析，进而筛选并验证具备临床价值的有效靶点^[16]。这一过程不仅提升了疾病认知的深度，也为新药研发提供了具有因果基础的科学依据。

在产业层面，生物模型的核心价值体现在优化研发资源配置与提升成功率：通过在研发早期确立具备明确临床价值的方向，能够有效避免资源投入于低价值或高不确定性项目，从而提升整体研发效率与成功概率。同时，其研究成果为化学模型提供了明确的目标与核心载体，使分子设计与合成不再依赖经验试探，而是建立在清晰的机制认知之上，进而实现“科学决策”与“精准制造”的有效衔接，推动创新药研发形成“原创方向+ 高效转化”的全链条体系和系统性能力。

2.3 二元模型的协同逻辑：独立并行、协同携动支撑研发全流程创新

需要明确的是，“独立并行”强调的是两种模型在科学逻辑与功能定位上的相对独立——生物模型遵循疾病机制解析的因果推断逻辑，化学模型遵循分子成药的物理化学约束逻辑，二者可分别建立假设、独立迭代、分阶段验证；“协同携动”则体现为认识论层面的互补与方法论层面的闭环迭代，在关键节点通过假设检验实现耦合，而非要求两种模型在组织形态或技术路径上全程强绑定。这种“分治- 耦合”架构，既避免了单一模型的系统性偏误，又保障了全链条的贯通性，是药物发现方法论演进的自然结果。

化学模型与生物模型分别对应“精准制造”与“科学决策”两大核心功能，构成AI 制药体系的二元基础结构。二者在功能上相对独立、在运行上并行推进，但在创新过程中通过持续交互实现协同携动，这种“独立并行、协同携动”的内在关系特点，让二者共同支撑创新药研发全流程。

图1 所示框架的操作化路径可概括如下。生物模型完成疾病机制解析后，经由AI 因果推断输出三维结构化接口——因果证据维度用于靶点优先级排序，直接支撑立项决策；选择性边界维度划定分子设计的化学空间约束与脱靶规避条件；异质性维度界定响应人群的分子特征，指导适应症定位。上述接口信息同步传递至化学模型，转化为候选化合物生成与优化的前置约束；化学模型产出的分子活性数据反向回流至生物模型，作为机制假设的检验依据与迭代修正输入。两个平台由此经三个结构化接口形成双向反馈闭环，图1 中的全链条遂从静态布局转化为可迭代收敛的动态操作体系。生物模型异质性研究可延伸至临床，支撑虚拟试验精准入组，贯通靶点发现至临床开发全链路；化学模型可拓展至 CMC 工艺预测，覆盖分子设计至工艺放大全流程“ 精准制造”。

从更深层的认识论与方法论维度，上述协同可进一步解析为递进式逻辑闭环。第一层：认识论层面。生物模型与化学模型分别承担“解释”与“预测”的功能分野^[17]。前者通过整合多组学数据建立靶点与疾病的因果关联，回答“为何干预”^[18]；后者基于物理化学规律在化学空间中搜索成药分子，回答“如何干预”^[19]。二者分属因果推断与结构优化的不同科学逻辑，功能边界的清晰界定是路径衔接的前提。

第二层：方法论层面。二元模型的协同体现为异质循环的嵌套耦合^[20]。生物模型以多组学等数据为支撑，遵循“假设- 验证- 修正”的科学发现循环，化学模型则沿袭药物发现中长期运行的“设计- 合成- 测试- 分析（design-make-test-analyze，DMTA）”工程优化循环。前者输出的疾病因果假设构成后者分子设计的约束条件，后者输出的化合物结构与活性数据则反向作为前者机制假设的检验证据。二者通过这一跨接口的双向反馈实现迭代收敛，构成药物发现的“干湿闭环”范式。

二元模型的认识论分野与方法论协同，最终收敛于药物研发的共同目标——发现具有临床疗效与安全性的NME 并推动其获批上市。在这一目标导向下，生物模型与化学模型不再是相互独立的工具，而是以迭代收敛为机制、以临床成功为判据、共同推进药物从机制假设到治疗实体的转化。近年来，AI 驱动的工业实践已显示，这一协同范式初步显示出对药物研发整体成功率的提升潜力。

这一闭环不仅与产业核心诉求高度契合，也为FID 创新提供了可持续演进路径。通过“科学决策”与“精准制造”的协同强化，AI 制药有望系统性提升我国创新药研发能力与核心竞争力，推动创新药产业迈向更高质量的发展阶段。

二元模型携动不足对FID 落地的制约机制分析

当前，AI 制药产业正处于技术成果转化的关键窗口期。受行业对二元模型的认知偏差与资源配置失衡等多重因素影响，化学模型与生物模型难以形成高效协同机制，导致AI 制药技术研发与临床价值导向、创新药产业高质量发展需求出现偏差，难以充分支撑产业从FIC 向FID 的创新转型，进而制约其对创新药产业的核心赋能效能，成为阻碍产业落地的核心瓶颈。需要明确的是，当前我国创新药研发已在临床需求对接方面取得一定进展，诸多药物研发均以临床需求为出发点，本文所剖析的痛点，核心是“协同不足导致的提升空间”，而非全盘否定产业现有成果。结合产业实践，其核心痛点总结为以下3 方面。

3.1 资源错配：重化学轻生物，临床与原创导向仍有提升空间

当前全球新药研发领域的AI 相关投入呈现显著不均衡特征，研发资源主要集中于化学模型领域，而生物模型的研发投入相对不足。Jacobson指出，仅不足 24% 的 AI 药物发现公司将 AI 应用于临床前阶段的人体疾病生物学研究，大部分公司将算力局限于靶点鉴定与分子设计两端^[21]。直观印证了资源向分子设计，而非机制与靶点决策高度集中。这一现象的核心成因在于行业对二元模型的认知存在偏差，即过度侧重化学模型在分子筛选、合成等环节的效率优势，忽视了生物模型在疾病机制解析、潜在靶点发现中的核心科学决策价值，本质上是对药品创新的临床价值导向与产业原创发展要求的认知不够深入。正如相关报道所指出的结论，该认知偏差进一步导致AI 药物发现陷入“重速度、重成本，轻决策、轻质量”的发展误区^[6]，最终形成生物模型发展滞后、化学模型缺乏科学指引的恶性循环，使得新药研发高失败率的行业痛点未能得到根本改善，导致临床需求对接的精准度与原创研发的深度仍有提升空间，未能充分释放创新潜力。

3.2 应用碎片化：化学模型缺乏统一框架，全流程研发能力待强化

当前，化学模型在产业实践中的应用呈现明显碎片化特征，分子设计、成药性优化等各环节的技术应用相互独立，未能形成全流程协同合力。这一落差已有数据印证：AI 发现的分子在临床Ⅰ期的成功率可达 80%~90%、显著优于行业历史均值，但进入更依赖疾病机制理解的Ⅱ期后，成功率即回落至约 40%、与行业均值持平^[22]。从全流程看，截至 2025 年底却尚无任何由 AI 发现的药物获批^[23]。造成上述现象的根本成因在于生物模型发展滞后，导致科研人员以及行业对疾病机制缺乏统一、系统的认知，使得化学模型各环节的优化仅围绕单一研发需求展开，未能充分契合疾病治疗逻辑与创新药研发全流程规律，最终形成“各环节高效、全流程低效”的尴尬行业现状。这种碎片化应用模式导致化学模型无法与生物模型形成有效协同，仅能作为孤立的研发辅助工具，难以支撑FID 所要求的全链条创新能力，制约了二元模型协同价值的充分释放，也使得化学模型对接临床需求、支撑原创研发的能力有待进一步强化。

3.3 验证滞后：生物模型临床转化缓慢，价值验证效能待提升

生物模型的临床验证是实现二元模型协同、推动FID 创新落地的关键环节，然而当前其临床验证进程普遍滞后，成为制约二元模型携动发展的重要瓶颈。以数字孪生为代表的生物模型因缺乏标准化验证框架与监管路径，其系统转化仍局限于学术或实验环境，存在显著的转化滞后^[24]。生物模型的研发与落地流程具有复杂性与长期性的特点，需依托多组学数据积累与多阶段临床验证提供支撑，且难以快速实现商业化变现，这一特征直接导致生物模型研发投入不足、研发周期拉长。验证滞后带来的直接影响是导致化学模型缺乏科学、精准的理论指引，二元模型的协同缺乏坚实的临床价值支撑，进而导致药企对AI 制药技术的应用持谨慎试探态度，阻碍了技术与临床需求、产业发展的深度融合，使得创新药临床价值的验证效能有待提升，未能充分契合临床价值导向的核心要求。

推动二元模型协同携动的优化路径与思考

为破解当前AI 制药产业二元模型携动不足的核心痛点，切实落实以临床价值为导向的产业发展要求，响应国家及地方产业支持政策导向，支撑创新药产业从FIC 向FID 的创新转型，需要充分发挥AI 制药技术对创新药产业的赋能作用。结合创新药产业战略性定位，围绕二元模型协同携动核心，从政策、技术、临床、产业4 个维度提出优化建议，推动AI 制药产业规范化、高质量发展，助力我国生物医药产业实现升级突破。

4.1 强化政策统筹，优化二元模型资源配置结构

以赋能创新药产业高质量发展为核心目标，建议在国家层面建立AI 制药跨部门统筹协调机制，由药品监管、卫生健康、工业和信息、科技等多部门参与，形成常态化政策协同与决策机制，整合现有地方与行业专项政策，形成央地联动清单，避免重复支持和政策盲区。

在资源配置层面，可考虑设立“AI 制药二元模型协同”相关科技专项，明确生物与化学模型的经费配比，重点向疾病机制解析等生物模型基础研究倾斜。结合产业基金与税收优惠等工具，引导行业树立协同理念；针对生物模型长周期、高风险特征，建议试点长周期考核、容错机制及“里程碑式”拨款（milestone-based funding），以破解“重化学、轻生物”的结构性失衡。同时，宜构建生物模型成果向化学模型转化的快速通道，为FID 创新提供坚实的政策与资源支撑。

4.2 攻坚基础短板，构建二元协同研发体系

针对二元模型“技术研发活跃、产业转化滞缓”的结构性梗阻，需着力破解实验室成果向产业端规模化迁移的障碍。当前，侧重算法创新的研发专项与侧重工程落地的产业化项目在目标与考核上存在差异，形成“创新- 产业化”政策断裂；同时，现有规划对协同转化路径设计不足，缺乏从“模型可用”到“产业能用”的衔接机制。

为此，建议从产业规划层面统筹调整：一是建立跨部门AI 制药产业化联席会商机制，联合制定协同转化专项规划，明确生物模型进入产业应用的衔接标准与路径，打通“算法突破- 产业落地”政策链。二是设立二元模型转化中试基金，重点支持实验室模型在真实研发场景中的验证与工程化适配，形成“研发- 中试- 产业化”全周期资金配套。三是推动政产学研用协同，支持龙头企业与高校共建“模型验证- 工艺开发- 产业放大”的一体化联合实验室，探索“科技出题研发、工信配套放大、企业市场阅卷”的攻关模式。

通过上述协同推进，逐步形成贯通“疾病理解-靶点验证- 分子设计- 药物落地”的全链条研发框架，实现二元模型的深度携动，推动科学智能（AI for Science，AI4S）范式在医药领域的实质性落地。

4.3 加快临床验证，完善二元协同价值闭环

依托我国在临床转化基础设施与真实世界数据方面的优势，应加快构建AI 制药与临床体系之间的高效联动机制。推动AI 制药企业与三甲医院及临床研究机构的深度合作，建立“生物模型研究-临床验证- 数据反馈”的快速通道，加速基于生物模型的创新药临床验证进程。建议选取肿瘤、罕见病、慢性病等我国疾病负担较重或临床需求迫切的领域作为突破口，依托国家临床医学研究中心和药物临床试验机构，建设10~15 个AI 制药临床验证示范项目。

该机制的核心，是将模型研发与真实临床需求紧密对接，通过持续的数据反馈与模型迭代，逐步形成稳定的“科学决策- 精准制造- 临床验证-迭代升级”价值闭环，从而提升创新药研发的临床转化效率，并为二元模型协同提供坚实的临床价值支撑。这将破解临床验证滞后带来的产业发展梗阻，增强药企对AI 制药技术应用的信心与积极性。

4.4 构建协同生态，打造二元模型工程化体系

产业层面宜以二元模型携动为主线推动产学研用深度协同，明确主体定位：AI 技术方聚焦模型研发与融合、药企主导商业化落地、临床机构负责验证与数据供给。同时，需完善算力、数据与临床研究等生态配套，打破产业链壁垒，构建以二元协同为核心的AI 制药工程化体系，推动FID 规模化落地。目前，全球经临床验证、已获批药物的人类蛋白靶点约667 个^[25]，而据估算，人类约 2 万个蛋白编码基因中，具备成药潜力的可成药基因约4479 个^[26]，构成了巨大的未被满足的研发蓝海。在此背景下，化学模型需持续聚焦未成药靶点，着力突破其中“难成药”的技术限制，将生物靶点信号转化为具备成药性的候选分子；生物模型则需进一步深化疾病机制解析，系统阐明靶点与疾病之间的作用通路，挖掘其在不同疾病场景中的潜在治疗价值，从而最大化靶点开发潜力，为二元模型协同创新与临床价值落地拓展空间。

总而言之，AI 制药产业的发展需始终锚定创新药产业定位，紧扣临床价值导向，回归“治病救人、惠及患者”的医药创新本质。通过推动二元模型形成职责清晰、协同高效的产业级运行体系，使AI 技术从效率工具跃迁为重构生物医药创新体系的核心驱动力，进而支撑我国创新药产业在源头创新能力与规模化发展水平上的双重提升，为健康中国建设及全球健康事业提供持续动力。