创新驱动·智造CGT | 细胞与基因治疗协同发展论坛在京举办

随着生物医药技术的飞速发展，细胞与基因治疗（CGT）已成为全球医学创新领域的重要赛道。作为第43届全国医药工业信息年会暨北京·昌平生命科学论坛的重磅专题分论坛，细胞与基因治疗协同发展论坛于7月11日上午在北京石油科技交流中心圆满落幕。

论坛汇聚了来自政府、临床、科研及产业的顶尖专家，围绕基因治疗、诱导多能干细胞（iPSC）、免疫细胞疗法及产业链协同等热点议题展开了深度对话，为与会者呈现了一场高水平的学术与产业交融盛宴。

政产学研协同发力，昌平打造CGT产业高地

本次论坛特邀未来科学城管委会副主任、北京市昌平区人民政府副区长赵仕伟致辞，他表示细胞与基因治疗是生物医药产业最具革命性的前沿赛道，与昌平区的产业基础和资源禀赋高度契合。昌平拥有32.7公里G6科创走廊，串联33所高校、55个全国重点实验室及27个国家级研发平台，集聚70余名两院院士和30万名产业人才，创新要素密集；近三年医药健康产业年均增速超10%，已集聚两千余家医药健康企业，累计诞生16个一类创新药和35款创新医疗器械，靶点发现、中试放大等全链条配套完备。昌平正加快生命科学园三期建设，布局合成生物制造中试平台、细胞与基因治疗CDMO平台，为企业提供从概念验证到规模化生产的全周期空间载体；同时依托千亿级产业集群基金，通过“政策计算器”实现惠企资金一键直达，落实“双免白名单”制度，并为人才提供住房、子女入学、医疗绿色通道等全方位保障。诚挚邀请各界专家与企业家将更多创新成果和优质项目落地昌平，共同将昌平建设成为全国领先、世界知名的细胞与基因治疗产业高地。

本次论坛由中国医药生物技术协会质量专委会副秘书长吴学涛、宜明生物市场部负责人董勇朝担任主持，多位专家带来细胞与基因治疗前沿技术分享。

前沿技术多点突破，细胞基因治疗引领医学变革

北京因诺惟康医药科技有限公司首席执行官王成带来了题为《基因治疗技术在眼科疾病中的临床进展》的精彩报告，系统介绍了基因治疗技术在眼科疾病领域的最新进展与布局。当前眼科基因治疗正快速发展，中国在临床后期阶段的产品布局已占全球半壁江山，给药技术从视网膜下注射拓展至玻璃体腔注射，适应症正从罕见病向常见病拓展。因诺惟康自主搭建了EASI-AAV平台，通过AI辅助受体选择与衣壳学习，开发出可玻璃体内给药的新型AAV载体AAV.IVT18，将传统视网膜下注射拓展为操作更便捷的玻璃体腔给药。首个管线IVB107是全球唯一进入临床研究阶段的针对RDH12基因突变所致视网膜变性的基因治疗药物，该病进展快、治疗需求迫切。在北京协和医院开展的IIT研究显示，玻璃体内单次给药后安全性良好，未发生严重不良事件，给药眼视力较对照眼显著改善，部分基线无光感患者恢复识别字母能力，且房水中病理标志物水平显著下降。王成最后指出，IVB107已获FDA的IND批准，正推进中美双报与国际化临床合作，依托海南博鳌乐城政策加速落地，已有来自二十多个国家的患者和医生关注该项目，展现出“in China for global”的潜力，未来将推动基因治疗从罕见病向常见病拓展，力争成为眼科退行性疾病的一线疗法。

宣武医院细胞治疗中心主任、慧心医谷董事长陈志国以《iNSC创新技术体系构建与神经退行性疾病细胞药物转化路径》为题作了精彩报告，系统阐述了诱导神经干细胞（iNSC）创新技术体系的构建及其在神经退行性疾病细胞药物转化中的最新进展。帕金森病等神经系统疾病正面临患病率持续攀升、传统对症治疗无法逆转神经元进行性损失的严峻挑战，亟需突破性治疗手段。慧心医谷依托自主研发的专利直接重编程技术，将外周血单核细胞绕过iPSC阶段直接诱导为神经干细胞，从源头规避成瘤风险，并已建立GMP级临床通用iNSC细胞库，通过单克隆建库和连续扩增传代实现稳定量产。基于该平台，团队开发了“细胞药物+细胞衍生物”双路径策略：在细胞药物方向，iNSC定向分化为多巴胺能前体细胞（iNSC-DAP），经非人灵长类模型验证可定向分化为功能型A9多巴胺能神经元且长期无成瘤风险，首例帕金森病自体移植IIT研究在移植后5个月即观察到关期缩短、MDS-UPDRS评分下降及用药减少等明确疗效；在细胞衍生物方向，iNSC来源外泌体（iNSC-EV）通过外周给药可穿越血脑屏障，在急性缺血性脑卒中模型中显示出神经保护与免疫炎症调控作用。陈志国强调，该技术平台拥有完全自主知识产权的中美专利，并已按照国家ATMP监管框架完成中检院质量复核及工艺放大研究，为神经系统疾病从症状管理迈向对因治疗提供了系统的转化路径。

宜明生物研发副总裁赵晟发表了题为《iPSC前沿技术研发进展及临床转化应用前景》的演讲，全面介绍了诱导多能干细胞（iPSC）技术研发进展及其临床转化前景。赵晟指出，以iPSC为代表的先进治疗药品（ATMP）是21世纪战略新兴产业，但成果转化需跨越概念验证及中试等关键环节，宜明生物已构建覆盖ATMP全流程的一站式服务平台。在核心技术层面，公司基于RNA-LNP开发了安全高效的重编程技术体系，规避了传统整合型载体的基因组整合风险，其Version 2.0试剂盒效率高达0.31%，较前代提升50—100倍，并自主开发了“一步成环”无疤痕circRNA环化工艺。基于该平台，宜明生物实现了从外周血仅需10—20ml即可建立符合FDA标准的临床级iPSC细胞库，并搭建了基因编辑技术平台，支撑通用型iPSC及CAR-iT/iNK/iNKT等下一代免疫细胞疗法开发，有效解决传统自体CAR-T在细胞质量和供应保障方面的瓶颈。在分化能力方面，公司已建立覆盖胰岛细胞、肝脏类器官、软骨细胞、造血干细胞及多种神经细胞的多谱系诱导分化平台，其中胰岛类器官已在小鼠模型中验证体内功能；在外泌体方向亦建立了完整的药用级质控体系。赵晟最后介绍，宜明生物已联合国内多家顶尖医院，在糖尿病、干眼症、脑卒中及脱发等适应症领域推进IIT临床研究，加速iPSC技术向临床应用的转化。

森朗生物首席执行官郭胜敏带来了题为《优势整合，技术联合，赢得体内CAR-T竞争决赛权》的深度报告，系统介绍了体内CAR-T领域的技术进展与产业布局。体内CAR-T已成为全球细胞治疗最热门的赛道之一，2024至2026年跨国药企累计交易额超百亿美元，国内亦有超200家企业布局。该技术通过慢病毒载体在患者体内直接编程T细胞，以规避传统自体CAR-T制备周期长、成本高的瓶颈，其核心难点集中于“去靶向”（消除广谱感染）与“重新靶向”（实现T细胞精准识别）两大命题。围绕这两大核心，森朗生物进行了系统性专利布局：优化Cocal G突变体使载体滴度提高3倍，开发膜结合型CD7纳米抗体使滴度提升10倍，并具备可灵活适配CD5、CD8、CD3等多靶点的模块化能力，目的基因序列优化再使滴度提升5倍。郭胜敏女士强调，森朗凭借纳米抗体与自体CAR-T领域近十年的积累，叠加宜明生物的CDMO工艺转化能力，实现了“优势联合、资源整合”，打造了以“五质粒系统”为核心的自主知识产权体内CAR-T平台，正加速推动技术从血液瘤向实体瘤拓展，以扎实的全链条能力赢得体内CAR-T决赛的入场券。

安达生物首席执行官胡兰靛带来题为《AI助力个性化肿瘤新抗原的精准筛选》的精彩分享，全面介绍了公司基于AI驱动的个性化新抗原多肽疫苗的研发进展。AI技术正为药物研发降本增效，安达生物依托团队30余年研究基础，自主构建了AD-INN新抗原预测系统，并建立了从新抗原发现、预测、制备、验证到临床监控的全流程智能化研发平台。公司核心管线PCNAT-01是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的胰腺癌个性化新抗原多肽疫苗，针对“癌王”胰腺癌术后防复发开展IIT研究，自2018年起在上海长海医院完成23例患者入组。临床数据显示，符合方案集的15例患者5年无复发生存率达45.7%、5年总生存率达66.7%，中位无复发生存时间为58.51个月，较同期历史对照延长39.29个月，优于BioNTech同类产品BNT122的公开数据。安全性方面，疫苗耐受性良好，药物相关不良事件以1级为主（占94.74%），未出现3级及以上药物相关不良事件。PCNAT-01已于2022年获FDA孤儿药认定，2024年10月获批FDA IND，2025年3月获批CDE IND，正加速推进中美临床I期试验。胡兰靛教授表示，个性化新抗原疫苗具备多靶点、强免疫应答、持久免疫记忆及低副作用等独特优势，安达生物将继续深耕肿瘤新抗原领域，推动这一疗法从胰腺癌拓展至更广泛的实体瘤适应症，为肿瘤术后防复发提供革新性解决方案。

可瑞生物首席科学官王江华作了《实体肿瘤免疫细胞疗法的进展、挑战和发展方向》的主题报告，系统介绍了实体肿瘤免疫细胞疗法的进展、挑战与方向。尽管CAR-T在血液肿瘤中已取得突破性进展，多款产品获批上市且长期随访数据证实了持续疗效，但实体瘤治疗仍面临肿瘤异质性、免疫抑制微环境、缺乏特异性靶点等诸多挑战。在此背景下，TCR-T和TIL疗法在实体瘤中展现出独特优势：全球首款TCR-T产品TECELRA®于2024年8月获批上市，用于MAGE-A4阳性滑膜肉瘤，总缓解率约39%；首款TIL产品Amtagvi亦于2024年获批用于晚期黑色素瘤，客观缓解率31.4%且应答持久。针对实体瘤细胞治疗的关键瓶颈，可瑞生物从产品理解、关键质量属性和工艺开发三个维度进行系统布局：在TCR发现与优化层面，公司拥有SMART-TCR亲和力优化系统和CorEngager TCR-TCE双抗结构平台；在工艺层面，自主开发的EuLV稳转细胞系慢病毒生产系统使原液滴度较传统质粒转染提升超10倍，显著降低生产成本；在临床应用层面，公司开发的KRAS G12V特异性TCR-T在晚期实体瘤IIT研究中展现出良好安全性（无≥3级治疗相关不良事件）和初步疗效（客观缓解率33%，疾病控制率67%，全部3例晚期胰腺癌患者均实现疾病控制）。王江华女士最后指出，可瑞生物已建立从靶点发现、TCR筛选、亲和力优化到临床转化的全流程创新平台，多款管线处于临床及注册临床阶段，未来将继续深耕实体瘤TCR-T领域，通过产品设计和工艺创新持续提升疗效与可及性。

圆桌对话凝聚共识，CGT星辰大海未来可期

圆桌研讨环节，所有讲者围绕CGT产业前景与昌平产业生态展开深入对话。关于CGT行业前景，专家一致认为细胞与基因治疗代表着未来医学的方向。王成指出，基因治疗可实现一次给药、长期有效，有望成为老年退行性疾病的一线治疗；陈志国认为，随着AI赋能，创新细胞药与基因药的上市速度将越来越快；胡兰靛从基础研究视角补充，CGT技术不仅可用于治疗，还可用于修正先天性缺陷细胞、预防高危人群肿瘤发生乃至抗衰老领域；郭胜敏则表示，CGT正进入技术周期的起步阶段，其星辰大海不止于治病，更包括让人类活得更好，这一方向可容纳多元化技术的协同发展。关于昌平产业生态，多位专家对昌平区的支持表达了认可与期待。赵晟表示，昌平地方政府给予企业大力支持，市场体量可观，期待未来在客户拓展与国际化接待方面深化合作；胡兰靛分享了去年落户昌平的感受，称政策力度大、服务专业，尤其是CDE驻点和昌平实验室的存在为0到1阶段企业提供了宝贵的沟通渠道；王江华作为土生土长的昌平企业代表，列举了初创时期获得租金优惠、场地装修、设备租赁等实际帮扶措施，并建议企业在产品进入关键临床和上市阶段，昌平可进一步加大支持力度；陈志国则结合自身医院背景与昌平完善的产业生态，指出昌平在先进制造、AI合作等领域优势突出，能够为企业发展提供其他地区难以替代的资源支撑。此次圆桌研讨充分展示了CGT赛道的信心与凝聚力，也为昌平打造全国领先、世界知名的CGT产业高地提供了坚实的产业共识。