20余款小核酸1类新药在中国获批临床！治疗高血压、肥胖等丨2026半年度盘点

寡核苷酸药物是全球新药开发的重要方向，近年来研发进展持续加速，并且正在向更广泛的疾病领域拓展。例如，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料，2026年上半年，有至少22款寡核苷酸1类新药管线首次获批IND，进入新的研发阶段。

上半年20多款寡核苷酸1类新药在中国获批IND

在全球范围内，基于寡核苷酸的降压疗法和降脂疗法由于具备作用时间长、效果更持久的优势，始终是热门研发方向。2026年上半年在中国获批IND的1类新药中就包括了多款寡核苷酸降压和降脂疗法，比如：礼来（Eli Lilly and Company）在研的靶向ANGPTL3的siRNA疗法solbinsiran注射液；民为生物在研的靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA新药MWX401注射液；瑞博泰克靶向ApoC3的siRNA疗法RBD5044注射液；必贝特医药AGT/PCSK9双靶siRNA药物BEBT-701注射液；心正合医药siRNA药物LC-1016注射液；安龙生物靶向血管紧张素原的siRNA药物ABA001注射液，等等。

INHBE是减重治疗领域的新兴靶点，INHBE基因主要在肝脏中表达，其编码的Activin E蛋白参与脂肪代谢调控。今年上半年，针对该靶点的寡核苷酸疗法进展积极，全球范围内多款新药已经在临床研究中取得概念验证。在中国，多款INHBE靶向siRNA疗法也获批临床，包括先衍生物的LDR2515注射液、康哲生物的CMS-D008注射液、倍思可生物BC-006注射液等。

在代谢性疾病领域，除了体重管理适应症，信立泰用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的siRNA疗法SAL0145注射液也获批IND，意味着该寡核苷酸疗法有望将适应症拓展至MASH。

在神经系统疾病治疗领域，寡核苷酸药物可通过直接调节mRNA水平而非蛋白功能，实现对疾病分子机制的有效干预。迄今为止，美国FDA已批准多款寡核苷酸药物用于神经系统疾病的治疗。2026年上半年，多款该领域经过临床概念验证的新药也在中国获批临床，包括渤健（Biogen）用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB115注射液（salanersen），该产品旨在纠正SMN2基因mRNA前体的剪接，以增加SMN蛋白的生成，且采用新的化学修饰，有潜力通过每年一次给药实现较高疗效。再如Stoke Therapeutics靶向SCN1A基因的ASO疗法zorevunersen注射液，拟用于Dravet综合征；诺华（Novartis）靶向Tau的ASO疗法NIO752注射液，拟用于进行性核上性麻痹等等。

除了上述新药，在肾病、感染性疾病、罕见遗传性疾病、癌症等诸多领域，均看到寡核苷酸疗法的身影。2026年上半年，齐鲁制药两款补体靶向寡核苷酸疗法均在中国获批临床，包括靶向补体通路因子C3的siRNA药物QLS7305注射液获批临床，拟用于治疗多种补体异常疾病，包括原发性膜性肾病（PMN）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）等等，以及多种补体介导的肾脏疾病；另一款为补体靶向siRNA药物QLS7320注射液，拟开发治疗PNH。

针对补体系统靶点，还有另外两款新药获批临床，包括前沿生物靶向补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2的siRNA疗法FB7013注射液，拟用于原发性IgA肾病，该产品通过特异性抑制MASP-2活性阻断凝集素途径异常激活，减少补体介导的肾脏组织损伤；元羿生物靶向补体B因子（CFB）的siRNA疗法ADX-038注射液也获批IND，拟用于补体介导的肾脏疾病。

元羿生物另一款靶向PKK的siRNA疗法ADX-324注射液也在中国获批临床，拟用于预防遗传性血管性水肿发作。

此外，其他获批临床的寡核苷酸新药还包括：舶望制药靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的siRNA疗法BW-50218注射液，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病；天龙药业、悦康科创医药的YKYY033注射液，这是一款化学合成双链siRNA药物，通过RNA干扰作用有效沉默凝血十一因子（FXI）基因转录的mRNA，进而抑制FXI蛋白的产生，临床拟用于预防及治疗血栓相关疾病；思合基因用于慢性乙型肝炎的ASO疗法SG12注射液；中美瑞康用于非肌层浸润性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）疗法RAG-01注射液，等等。

除了上述进展，在全球范围内，寡核苷酸创新疗法研发也不断迎来新进展，包括多款寡核苷酸新药取得监管进展或公布新的临床数据，此外还有多家药企通过战略合作与并购加码寡核苷酸疗法，以及相关新锐公司获得融资等等。很高兴看到在产业共同努力下，更多创新成果加速造福患者。

一体化CRDMO平台赋能寡核苷酸疗法研发

凭借其高度靶向性、灵活可编程和相对较短的开发周期等特点，寡核苷酸疗法近年来受到产业界的广泛关注，而其研发生产也面临相应挑战。作为全球医药创新的赋能者，药明康德一直以来依托一体化、端到端的CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴推进包括寡核苷酸药物在内的各类创新疗法开发，加速造福病患。

比如，在寡核苷酸药物研发快速发展的背景下，从序列设计到功能验证的系统化能力对于提升研发效率与成功率至关重要。药明康德生物学业务平台（WuXi Biology）构建了覆盖设计、筛选、评价与转化研究的一体化Oligo药物发现平台，可为合作伙伴提供端到端的寡核苷酸研发支持。平台依托自主建立的in silico序列设计体系，可综合考虑脱靶风险、跨物种活性、序列特征等多维参数，实现候选Oligo的高效设计与优选；结合超过1500种细胞资源及多类型细胞模型开展高通量体外筛选与功能评估，快速识别具备高敲降效率与良好特异性的候选分子。

在安全性与机制研究方面，平台整合RNA转录组分析、免疫原性与细胞毒性检测，实现对脱靶效应与安全风险的系统评估。在递送方面，除了肝靶向的GalNAc以外，也支持肝外递送工具的发现，包括抗体，多肽等，优化偶联位点和DAR提升递送效率，支持多维度对抗体偶联，多肽偶联和脂质偶联的寡核苷酸进行体内外评价。同时，通过多给药途径的体内PK/PD研究及安全性评估，可验证Oligo药物在疾病模型中的药效与早期毒性信号。整体而言，WuXi Biology通过跨学科整合与标准化流程，将Oligo设计与优化、递送、安全性评估与药效评价紧密衔接，有效降低早期研发风险，加速创新寡核苷酸疗法迈向临床阶段。 

展望未来，药明康德将持续基于其一体化CRDMO平台，助力合作伙伴加快将科学创新转化为新药、好药，造福全球病患。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From