治疗雄激素性脱发新进展！新型口服疗法2期临床结果积极；基因泰克突破性抗体疗法获FDA优先审评资格…… | 产业新闻

治疗雄激素性脱发新进展！新型口服疗法2期临床结果积极

Veradermics今日宣布，其开放标签2期临床试验（“207研究”）取得积极顶线结果。该研究旨在评估在研米诺地尔缓释口服制剂VDPHL01治疗轻度至中度女性雄激素性脱发患者的疗效和安全性。新闻稿指出，VDPHL01有望成为首款获FDA批准用于治疗女性雄激素性脱发的口服疗法。

在接受VDPHL01 4.5 mg每日一次或VDPHL01 4.5 mg每日两次治疗6个月的女性受试者中，VDPHL01展现出潜在的差异化临床特征，包括起效迅速、应答一致以及毛发数量增加。同时，该疗法总体耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件（SAE），也未发生心脏相关的特别关注不良事件（AESI）。

研究中，在第6个月时，VDPHL01在目标区域非毳毛计数（TAHC）终点方面显示出一致的毛发生长结果，并在雄激素性脱发影响评定量表（AAIRS）的患者报告结局（PRO）中取得“改善”或“显著改善”的获益。VDPHL01每日一次和每日两次治疗组受试者的非毳毛数量平均分别增加22.7根/cm²和23.3根/cm²。此外，每日一次给药组中88.9%的受试者以及每日两次给药组中90.0%的受试者在AAIRS评估中达到毛发覆盖度“改善”或“显著改善”。

受试者报告的具有临床意义且一致的毛发生长结果，也得到了研究者对毛发生长情况评估的进一步支持。在第6个月时，研究者评定每日一次给药组100%的女性受试者和每日两次给药组90%的女性受试者毛发覆盖度有所改善。研究者和患者还观察到快速出现的毛发生长效果，最早在第2个月即已出现。第2个月时，67.2%的受试者被研究者评定为毛发覆盖度有所改善，63.2%的受试者报告毛发覆盖度有所改善。

VDPHL01（米诺地尔缓释片）是一款在研口服非激素类药物，目前正处于用于治疗女性和男性雄激素性脱发的3期临床开发阶段。VDPHL01利用缓释技术，旨在提供一种有望改善疗效和安全性的米诺地尔产品。其专有缓释制剂采用凝胶基质设计，可实现米诺地尔持久、稳定释放，从而维持稳定吸收。

基因泰克突破性抗体疗法获FDA优先审评资格

罗氏集团（Roche）旗下基因泰克（Genentech）今日宣布，美国FDA已授予Gazyva（obinutuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于治疗原发性膜性肾病（pMN）。此次优先审评基于积极的3期MAJESTY研究结果。该研究共入组142名成人患者，并按1：1的比例随机接受Gazyva或他克莫司治疗。美国FDA此前已授予Gazyva用于pMN的突破性疗法认定（BTD），预计将于2026年11月前作出审评决定。

3期MAJESTY研究达到主要终点：治疗2年（104周）时，Gazyva组有36.9%的成人患者达到完全缓解（CR），而活性对照组为5.7%（校正后差异为31.1%；95% CI：18.2～44.0；p<0.001）。关键次要终点显示，在第104周实现缓解（包括完全缓解或部分缓解）以及在第76周实现完全缓解方面，Gazyva均优于活性对照组。

Gazyva是一种靶向CD20的人源化单克隆抗体，可直接诱导B细胞死亡；同时具有经糖基工程改造的Fc区域，可提高结合亲和力并增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）。CD20是一种存在于某些类型B细胞表面的蛋白。在美国和欧盟，Gazyva已获批用于治疗成人狼疮性肾炎。此外，Gazyva还已在100个国家和地区获批用于治疗多种类型的血液系统恶性肿瘤。

治疗子宫内膜癌，Keytruda达到3期临床主要终点

默沙东（MSD）今日宣布，评估其抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）的3期KEYNOTE-C93试验达到无进展生存期（PFS）主要终点。该试验针对错配修复缺陷（dMMR）晚期或复发性子宫内膜癌患者，这些患者既往未接受过全身化疗，或在完成既往辅助治疗6个月以上后出现复发。新闻稿指出，在3期临床试验中，与铂类双药化疗相比，Keytruda是首款作为单药治疗可为此类患者带来具有统计学显著性和临床意义PFS改善的PD-1抑制剂。

在由独立数据监测委员会开展的预先设定的中期分析中，Keytruda在该试验另一项主要终点总生存期（OS）方面显示出改善趋势；然而，在此次分析时，OS数据尚未成熟。该试验仍在进行中，整体研究人群的OS将在未来分析中进行评估。此次分析还显示，Keytruda取得了具有临床意义的总缓解率（ORR），并显示出完全缓解率（CRR）和缓解持续时间（DOR）方面的积极结果。相关结果将在即将召开的医学会议上公布，并与监管机构分享。

Keytruda是一款抗PD-1疗法，通过增强人体免疫系统识别和对抗肿瘤细胞的能力发挥作用。Keytruda是一种人源化单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活T淋巴细胞。