国际关注 | FDA官员阐释真实世界证据（RWE）用于注册申请

2026年3月在巴尔的摩举行的RAPS全球注册策略大会上，与会的FDA药品审评与研究中心(CDER)医疗政策办公室(OMP)真实世界证据（RWE）高级顾问 Marie Bradley 指出，FDA在决定是否接受注册申请中的真实世界数据(RWD)与RWE时，将综合考量多项因素。

Bradley深入阐述了FDA评估RWD/RWE申报材料的考量标准及未来工作重点。这些因素包括：数据是否适用于预期用途；产生RWE的试验或研究设计能否提供用于解答监管问题的充分科学依据；以及研究是否符合监管要求。

主持讨论的安捷伦科技副总裁Erin Grath指出：“随机临床试验仍是依据，但日益丰富的RWD为传统循证方法提供强有力的补充，能够为监管决策提供依据。”

Bradley表示，自2016年12月起，FDA就积极布局RWD/RWE领域，通过发布《真实世界证据指南》等举措推动该领域发展。

Bradley表示，自2016年12月《21世纪治愈法案》通过以来，FDA在RWD/RWE领域持续推进。该法案要求FDA建立评估此类数据的监管决策程序，此后该计划不断发展完善。最新举措是2025年9月FDA设立RWE加速计划(the RWE Accelerate program)，该计划通过统一方法指导FDA的RWE工作，并应对RWE生成过程中的复杂性。

近年来，FDA还发布了多份指南草案及定稿指南文件，协助申办方运用RWD/RWE。这些文件涵盖电子病历(EHR)、索赔数据、注册数据库、数据标准等领域，并就将RWD/RWE及非干预性研究（non-interventional studies，NIS)应用于监管决策的考量要点提供指引。

截至2025年9月底，CDER已批准8项纳入RWE的新药申请(NDA)，并基于此类数据批准26项安全性相关标签说明变更¹。与此同时，生物制品评价与研究中心(CBER)批准了四项包含RWE要素的生物制品许可申请(BLA)，并基于此类数据批准10项安全性相关标签说明变更。

Bradley指出，使用RWD源面临的挑战包括数据可靠性、临床相关性，以及结局数据是否得到充分采集等问题。

Bradley建议在考虑使用RWD时，应“尽早且频繁地”与FDA沟通以获得数据请求批准。申办方还应确保所有分析均在研究启动前通过FDA审核的方案和统计学分析计划(statistical analysis plan，SAP)中预先规定。此外，申办方需确保患者级数据可供审查并可追溯至原始来源。

Grath询问Bradley，FDA的CDER未来三至五年如何推进RWE/RWD领域的工作。

Bradley回应表示：“我之前提到过数据质量问题。必须证明数据来源具有相关性和可靠性。”

第二项重点是推进FDA在该领域的研究工作。“在其他领域，我们资助了大量示范性研究项目，与学术机构及科技公司合作探索相关方法论。”Bradley表示。

第三项重点是推进RWE/RWD的数据标准建设。Bradley指出，2025年4月FDA发布联邦公报公告,就采用H7快速医疗互操作性资源(FHR)标准构建监管申报数据结构公开征询建议、意见。该举措旨在实现RWD采集与提交方式的现代化。