降脂药市场迎来第二春：全球首个口服PCSK9抑制剂获批上市

发布时间：2026-07-22来源：药事纵横

2026年7月16日，默沙东对外宣布，FDA已批准LIPFENDRA®（enlicitide）20 mg片剂上市。该药物作为饮食和运动的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症，HeFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。LIPFENDRA是一种新型大环肽，也是首个获得FDA批准的口服PCSK9抑制剂。

此次批准基于CORALreef临床项目的两项III期关键试验：CORALreef Lipids和CORALreef HeFH。在CORALreef Lipids试验中，第24周时，LIPFENDRA使LDL-C较安慰剂降低56%；在CORALreef HeFH试验中，这一降幅为59%。此外，两项试验均显示LIPFENDRA在其他致动脉粥样硬化脂蛋白（包括非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B）方面也取得了统计学显著的降低。

安全性方面，CORALreef Lipids试验中LIPFENDRA的不良反应发生率与安慰剂相似。在CORALreef HeFH试验中，LIPFENDRA组发生率高于安慰剂的最常见不良反应为腹泻（7% vs 2%）和头晕（9% vs 4%）。两项试验中，因不良反应停药的比例在LIPFENDRA组与安慰剂组之间相似。

默克研究实验室总裁Dean Y. Li博士表示：“通过利用PCSK9抑制剂和大环肽技术的创新科学，LIPFENDRA被设计成一种便捷的口服每日一次药片，能够显著降低LDL-C。这是一个关键时刻，我们将首个FDA批准的口服PCSK9抑制剂带给LDL-C升高的成人患者，为他们提供了重要的新选择。”

CORALreef Lipids研究的牵头作者、UT Southwestern医学中心心脏病学副教授Ann Marie Navar博士指出：“在两项III期试验中，LIPFENDRA带来了令人印象深刻的LDL-C降低。现在，患者首次拥有了用于降低LDL-C的口服PCSK9抑制剂。”

一项评估LIPFENDRA对心血管发病率和死亡率影响的临床试验正在进行中，目前尚不清楚LIPFENDRA能否降低心血管发病率和死亡风险。

LIPFENDRA的疗效和安全性正在通过全面的CORALreef临床项目持续评估，该项目涵盖超过19,000例高胆固醇血症受试者。其中，大型心血管结局试验CORALreef Outcomes已完成入组，纳入超过14,500例受试者。此外，CORALreef Extension、CORALreef Pediatric和CORALreef Combination等试验也在进行中。

Family Heart Foundation首席执行官Katherine Wilemon表示：“帮助管理ASCVD风险的最大机会之一在于及时识别和适当治疗LDL-C等危险因素。我们对这款新的口服PCSK9抑制剂获批感到鼓舞，它为需要进一步降低LDL-C的成人患者提供了新选择。”

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