武田新药获NMPA批准用于发作性睡病治疗

发布时间：2026-07-24来源：药事纵横

中国上海——2026年7月22日——武田中国今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准ORZEYFUL（oveporexton，奥维匹托）用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病（NT1）。奥维匹托是中国首个获批的口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，也是目前唯一获批用于治疗NT1的药物。除在中国获批外，该新药申请目前正在美国接受优先审评（已获突破性疗法认定），并在日本接受审评（已获先驱性认定）。年内还将陆续提交其他地区的监管申请。

武田中国总经理刘岩表示：“作为首个且唯一获批用于治疗1型发作性睡病全谱症状的药物，奥维匹托有望从根本上改变该疾病的治疗格局。我们衷心感谢中国监管机构在加速审评过程中给予的支持，助力满足中国在此领域的重大未满足医疗需求。这一里程碑也标志着武田中国在拓展本地业务布局、进军神经科学领域方面迈出了重要一步，我们致力于推动对人们和社会产生深远影响的疾病的诊疗进步。”

发作性睡病是一种慢性、罕见神经系统疾病，中国约有70万人受其影响，其中NT1约占病例总数的75%–80%。NT1由食欲素缺乏引起，导致睡眠与觉醒调节困难以及两者间转换不稳定。因此，患者会出现一系列白天和夜间症状，包括日间过度嗜睡、猝倒（肌肉张力突然丧失）、夜间睡眠紊乱、睡眠瘫痪、幻觉，还可能伴有认知症状。

NT1通常在10至20岁之间发病。该疾病全天候持续存在的特性可能严重影响患者生活的诸多方面，包括工作、教育和社交互动。此外，NT1还可能增加交通事故风险，以及焦虑、抑郁和相关心理健康问题的负担。尽管疾病影响重大，但由于认知不足和症状复杂，常导致误诊，平均诊断延迟超过10年。

北京大学人民医院睡眠医学中心主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授表示：“多年来，1型发作性睡病的治疗选择主要依赖对症治疗来控制单个症状。奥维匹托的获批代表着1型发作性睡病治疗范式的重大转变，标志着从部分症状管理转向机制驱动的治疗方法，该方法有助于改善临床研究中评估的多种症状，并可能支持日常功能和生活质量的提升。”

武田全球区域研发负责人、武田中国及亚太区研发负责人王璘表示：“奥维匹托是武田内部发现和开发的药物，也是中国首个获批用于治疗1型发作性睡病的食欲素激动剂。神经科学是武田的战略重点领域，我们致力于将创新科学转化为有意义的治疗选择，惠及睡眠-觉醒障碍及其他食欲素相关未满足需求领域的患者。”

此次获批基于全面的临床项目，包括全球III期FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究。这些研究显示，在预设终点上，奥维匹托相较于安慰剂在评估的NT1症状方面取得了统计学显著的改善，包括日间过度嗜睡、猝倒以及研究中评估的其他次要指标。奥维匹托的安全性特征与既往临床试验数据一致。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。有关III期数据的更多信息，请参见此处。

关于ORZEYFUL（奥维匹托）

ORZEYFUL（奥维匹托）是一种口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，通过选择性刺激OX2R恢复信号传导，针对导致1型发作性睡病（NT1）的根本病因——食欲素缺乏。通过激活OX2R，奥维匹托旨在促进觉醒，减少包括猝倒在内的异常快速眼动（REM）睡眠样现象，从而改善临床研究中评估的一系列白天和夜间症状，这与获批说明书内容一致。

关于FirstLight和RadiantLight III期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828）和RadiantLight（TAK-861-3002；NCT06505031）是全球性、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估奥维匹托与安慰剂相比在1型发作性睡病（NT1）患者中为期12周的疗效、安全性和耐受性。这些研究在19个国家开展，入组工作在六个月内完成。FirstLight研究入组168名受试者，随机分配至三个剂量组（每日两次2mg、1mg和安慰剂）。RadiantLight研究入组105名受试者，随机分配至两个剂量组（每日两次2mg和安慰剂）。主要终点采用维持清醒试验（MWT）评估日间过度嗜睡的改善情况。次要终点包括Epworth嗜睡量表（ESS）、每周猝倒率（WCR）、发作性睡病临床试验严重程度量表（NSS-CT）、精神运动警觉性测试（PVT）、患者总体印象变化量表（PGI-C）、发作性睡病功能影响问卷（FINI）、36项简短健康调查（SF-36）以及治疗中出现的不良事件（TEAEs）。

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