图1-Science Volume 393, Issue 6809Jul 2026

小美于2025年3月在上海交通大学医学院附属新华医院接受治疗后7天死亡。死亡原因被医院伦理委员会内部认定为血栓性微血管病，与基因编辑治疗“肯定相关”。但这一死亡事件从未被公开披露。

2026年2月，主导该试验的研究团队将相关研究成果发表于《Nature》杂志，论文中未提及女孩的死亡，也未披露女孩父母出资的86万美元。

2026年7月26日，上海交通大学医学院发布官方声明，宣布成立专项工作组对事件进行全面调查。

图2-上海交通大学医学院官网截图

本次事件专项调查仍在推进，所有判断仅基于现有公开报道，最终处理结果以官方发布为准。

1.小美的背景

小美罹患一种名为Snijders Blok-Campeau综合征的罕见神经发育疾病，致病原因是CHD3基因的单碱基突变。该病症全球病例稀少，彼时仅237例确诊患者，无对症特效药。

2023年确诊时，小美4岁，表现为全面发育迟缓。她可以说话，可以走路，甚至可以运动，但和同龄人相比却差了一大截。尽管病情不会恶化，但随着年龄的增长，恐怕对于小美的挑战只会更大。

小美的父母不得不为她早作打算，他们在自闭&类似症病患的家长群中了解到神经科学研究者仇子龙——上海交通大学脑科学与健康研究院研究员、国家杰出青年科学基金获得者。更重要的是，仇子龙针对综合征开发的基因疗法刚刚在中国获得专利，并且还计划将这项疗法推进到临床试验。

图3-WIPO-Method for introducing gene into brain based on adeno-associated virus截图

对于他们而言，这是救命稻草。

于是小美父母主动发送邮件沟通病情，13分钟后即收到回复。

2.投入与使用

小美的父母为这次治疗投入约86万美元（约合人民币582万元），这些钱来自于他们大半生的劳动和向亲朋好友的低头伸手。

但小美父母相信，结果会是好的，女儿交到了可靠的医生手中。

这笔资金分散流向多个主体：合作大学的基金会、负责生产病毒载体的公司、执行猴子实验的四川普莱美（PriMed）生技公司。其中包括实验室负责人杨侃曾向小美父母索取过的“研究服务费”，前后共约13万美元，全部入账到他的个人账户；不仅如此，小美父母还曾多次宴请仇子龙，并赠送高价礼品。

人在屋檐下不得不低头，而且，小美还是独生女。

3.时间的矛盾

这是整起事件中最具争议的节点。

新华医院伦理委员会于2025年1月2日批准了该项人体临床试验，但用于支持安全性判断的猕猴毒理报告，直到2025年2月17日才完成。

这是否表明伦理委员会在审批时并未审阅完整的毒理数据呢？

仇子龙团队通过一张试验图像说服了伦理委员会，图像来自于接受了AAV9递送的猕猴脑切片，研究人员将神经元染成绿色，将基因编辑器标记为红色，用以估算编辑器进入了多少比例的神经元。通过显微镜观察，小脑图像基本被红色覆盖，这意味着在 CHD3 表达最为丰富的脑区，基因编辑器似乎已经进入了几乎所有神经元。

于是临床试验继续了，而猕猴毒理报告显示，接受治疗的4只猕猴全部出现中重度肝损伤，其中一只还伴随肾损伤。

图4-靶向编辑器部分区域的荧光抗体对猴子的大脑切片进行染色（左图）

对比放大的组织图像（右图）中标记基因编辑器的组织（红色）和标记所有神经元的组织（绿色）显示该疗法似乎能够到达大多数神经元

4.治疗与死亡

2025年3月23日，小美接受治疗。治疗手段来自仇子龙研发团队，腺嘌呤碱基编辑器TeABE，通过腰椎穿刺将携带编辑工具的AAV9病毒载体注入脊髓液。

这是全球首例脑靶向体内碱基编辑人体治疗，小美为该试验唯一人类受试者。

治疗第三天，小美突发高烧，这是 AAV 治疗后常见的反应，原本预计持续几天便会消退。

但小美的情况并没有好转，并且自从接受治疗后，她一直没有排尿，这意味着她的肾脏可能已受到严重损伤。

与此同时，她血液中的血小板也降至危险水平。

经过2天的挣扎，3月28日，小美死亡。

事后，新华医院伦理委员会内部认定，小美的死亡与基因编辑治疗“肯定相关”。

小美的父母当然无法接受，但他们的善良也使他们无法责怪，因为研究方表示“这一连串症状，与知情同意书中向家属提示的风险完全一致。”

但无论是在知情同意书中，还是在仇子龙及其他医生的沟通中，都从未明确提到这些并发症最终可能导致死亡。

望周知：“在首次人体试验中，死亡风险始终都应该明确告知。”

小美父母对于这件事谈及的想法是恨自己过于相信研发团队，对于试验中的种种并未质疑；提过的要求是希望仇子龙不要将试验内容发布到《Nature》，因为担心论文会误导其他有类似患儿的家庭和相关研究人员。

5.发表与隐瞒

2026年2月18日，仇子龙团队将研究成果发表于《Nature》杂志。

《Nature》回应称，刊登前并不知晓该临床试验存在相关争议。论文中未提及女童死亡，也未披露其父母出资86万美元的事实。

《Science》邀请多名专家查阅了论文及试验细节，经核实后，认为此事已构成学术论文撤稿的充分理由，并对图4的研究开展方式提出质疑：没有设置对照样本，无法证明染色信号确实特异性标记了基因编辑器。

6.监管回应

《Science》刊发报道后，中国《经济观察报》跟进报道。

2026年7月26日，上海交通大学医学院发布声明，宣布成立专项工作组全面调查。

2025年9月，上海市杨浦区卫生部门已对新华医院处以约3600美元罚款，理由是未能妥善监管试验、未在相关数据库中注册为商业资助研究。

小美已经死了，但小美的父母仍选择曝光这件事，用他们的伤口去填补临床伦理的漏洞。

罕见病家庭的处境，在这起事件中呈现为一种结构性的脆弱。

全球仅237例确诊的疾病，意味着没有成熟的治疗方案、没有药企投入研发、没有医保覆盖。

也许小美父母会责怪自己对于仇子龙等人的盲目相信，但事实上，当一个家庭面对一个“全球最顶尖的科学家”主动回应、提出治疗方案时，“选择”其实并不存在。

仇子龙的经历客观上是非常耀眼的，2016年的转基因猴研究入选“中国科学十大进展”，并且2018年贺建奎事件（违反伦理规范，秘密制造了经过基因编辑的婴儿。）发生时，他是联署谴责的百名科学家之一。

我想这也是小美父母选择相信的原因之一，现实的荒诞却是一位谴责过基因编辑婴儿的科学家，最终主导了一例未充分披露风险的儿童脑部基因编辑治疗。

知情同意的实质缺失

《Science》团队在审核期间认为仇子龙团队在试验过程中并没有对小美父母尽到风险告知义务，并且在一定程度上还淡化了风险，甚至忽视了动物实验中出现的安全警告，强行推进了试验的发生。

根据小美父母提供的录音，他们被告知的最大风险竟然是“小美体内可能已存在对病毒载体的抗体”。负责临床端的医生余永国在录音中表示，“除此之外，数据显示这相对安全”。

小美在临床试验开始前进行了抗体测试，结果表明她体内并无相关抗体。当然，这个结果不够阻挡悲剧的发生。

知情同事书不但要求了知情权，也要求了“参加本项研究不会增加您的额外支出。所有费用将由出资方蓝启心途基因科技（上海）有限公司承担。”，也就是不论何种临床试验，根据我国规定，疗效未经证实前，试验方不得向患者收取费用。

小美父母知道，可当他们“选择”同时承担患者、出资方、风险承担者的三重角色时，一纸知情同意书已无法保护他们，他们已然成为了这件事中最弱势的一方。

真是可怜天下父母心。

从产业角度看，这起事件暴露了至少四个层面的系统性问题。

① 伦理审查的“时间差”漏洞

伦理委员会的审批与毒理报告之间存在一个不应出现的时间差。

• 2025年1月2日，新华医院伦理委员会批准了这项人体试验。

• 五周后的2月17日，猕猴毒理实验报告才最终完成。

伦理审查的“前置”意义在于，风险判定必须在临床试验启动之前完成，而不是在启动之后用数据来追认。当一项全球首例的人体试验在审批时连核心毒理数据都尚未提交，审查本身就已经偏离了其制度设计的基本逻辑。

② 学术发表的不良事件隐瞒

2026年2月18日，仇子龙团队将研究成果发表于《Nature》杂志，论文中未提及小美的死亡，也未披露小美父母出资86万美元的事实。

论文不但删除了投稿版本中感谢家属“参与和支持”的致谢，还将所有原始动物实验数据替换为重新实验的结果。尽管《Nature》回应称：刊登前并不知晓该临床试验存在相关争议。但这一回应本身就暴露了一个行业性问题：对于已发表论文所依托的临床试验中出现的严重不良事件，学术期刊缺乏有效的独立核查机制，过于依赖作者的主动披露。

③ 临床研究的监管灰色地带。 

由研究者发起的临床试验在我国现行监管框架中处于相对模糊的地带。

企业申办的新药临床试验需经国家药品监督管理局严格审批，由研究者发起的非商业性研究则主要由所在机构的伦理委员会和学术委员会负责审查，审查尺度和监管穿透力客观上存在差异。

一项全球首例的脑靶向体内碱基编辑治疗，仅凭研究者发起的临床试验即可在儿童患者身上启动，这在企业申办的注册临床试验中是难以想象的。这种双轨制在实际运行中存在的落差，值得临床合规和监管体系重新审视。

④ 处罚与震慑的落差 

2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元罚款，理由包括未能妥善监管试验、未在数据库中注册为商业资助研究，涉事医生被要求接受口头劝诫。

直到2026年7月《Science》杂志刊发调查报道，上海交通大学医学院才宣布成立专项工作组。

从死亡发生到系统性调查启动，间隔了整整16个月——如果国际学术期刊和监督平台没有介入，这起死亡事件可能至今仍未被公开披露。

罚款金额与试验风险之间的落差、口头劝诫与违规程度之间的落差、内部处理与公开调查之间的落差，叠加起来指向一个结论：现有机制对违规研究的事后追责，威慑力恐怕远远不够。

基于这起事件暴露的问题，以下方向值得全行业讨论。

1.伦理审查的前置标准应当被重新审视。伦理委员会审批人体试验时，必须要求提交完整的毒理报告，而非“后续补交”。特别是涉及灵长类动物的安全性数据，应当在审批前完成并纳入评估。这不是效率问题，是底线问题。

2.受试者权益的实质性保护需要机制补缺。在自费临床研究中，出资方同时承担着患者、资助者、风险承担者三重身份，知情同意书中风险告知的完整性直接影响“同意”的有效性。建立独立的第三方见证机制，确保受试者家庭在充分理解风险的基础上作出决定，可能是必要的制度补丁。

3.学术论文的不良事件信息应当成为强制披露项。涉及人体试验的学术发表，受试者严重不良事件应列为必须披露内容。《Nature》在事件曝光后的回应中有这样一句表述：“如果在论文审议期间披露了与稿件编辑评估相关的信息，本会在决策过程中予以审慎评估。”这句话反过来读就是——如果相关方选择不披露，期刊在现行机制下并无强制获取不良事件信息的权限。

4.监管的穿透力与处罚的威慑力需要与风险等级相匹配。临床研究应当纳入更明确的监管框架，对隐瞒严重不良事件、违规开展高风险人体试验的行为，应有相应的处罚机制——而不是以数千美元罚款和口头劝诫作为终局处理方式。

基因编辑技术本身的价值不应因一起事件而被全盘否定。但技术的边界，必须由规则来划定。

当一名6岁女孩成为“全球首例”的唯一受试者、毒理数据在审批之后才完成、死亡事件在论文发表中被隐去——这些事实指向的不是技术的问题，而是制度的问题。

技术发展不能逾越人的生命底线。这句看似常识的表述，在每一次“突破”的冲动面前，都需要被反复重申。

注：本文仅基于现有公开资料的行业思考，不代表官方调查结论。

上月，《Science》与小美父母取得了一次联系，是视频通话。

他们的背后是一大片空荡的白墙，在通话中分别讲述了各自如何面对小美的离去。

期间，小美妈妈几次背过身去，避开摄像头，由小美爸爸继续往下说。

直到回忆起，今年小美生日那天，两人都默契地没有提起，但谁都没有忘记。

这时，小美妈妈才第一次说起她是如何度过那天的：趁着孩子爸去上班，她回到原来的公寓，在小美的床边坐下，看着周围女儿的东西，打开了她在路上买的巧克力蛋糕，想象着和女儿一起，吃完了蛋糕。

小美爸爸眼眶发红地看着孩子妈，他们四目相对时，小美妈妈轻轻地说：“孩子爸是不知道这些的，但我也知道，我不能每天哭，可那天，我觉得我可以哭。”

附录：参考资料

1.《Science》杂志（2026年7月23日）：Chinese university launches probe into girl‘s gene-editing death

2.央视网（2026年7月26日）：《6岁女童接受基因编辑试验后死亡？上海交大医学院：全面调查》

3.橙新闻（2026年7月27日）：《6岁女童参与仇子龙团队基因编辑试验后死亡 家属耗资巨款 论文相关数据遭删》

4.太报（2026年7月25日）：《中国首例“人脑基因编辑”酿女童死亡》

5.微信公众号“新闻哥”（2026年7月26日）：《一个6岁小女孩的悲剧，差点就瞒住了》

END

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