诺华AOC药物申报上市

发布时间：2026-07-22来源：医药魔方Info

7月21日，诺华在发布2026H1业绩时透露，已向FDA递交Delpacibart zotadirsen（

Del-zota

）

用于治疗存在外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）

的加速批准申请。

Del-zota是

Avidity Biosciences（已被诺华收购）开发的一款靶向调控

抗肌萎缩蛋白（dystrophin）水平的

新型RNA疗法，

属于

抗体偶联寡核苷酸（

AOC

）药物，由

靶向

转铁蛋白受体1（

TfR1

）的人源化单抗偶联多个磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）而来。该药物能够调控

抗肌萎缩蛋白的

合成过程——诱导前体mRNA剪接时

跳过突变的

外显子44并恢复

抗肌萎缩蛋白阅读

框，从而使肌肉细胞能够产生近乎完整的

抗肌萎缩蛋白

，以恢复肌细胞完整性并防止其损伤。

在II期

EXPLORE44

研究中，7-27岁男性DMD44患者接受

Del-zota（5mg/kg或10mg/kg）

治疗后，

门诊和非门诊

DMD44患者的

外显子44跳过较基线增加了42%和33%；

全人群的

正常

抗肌萎缩蛋白水平较基线变化值比安慰剂组提高了25%

，

门诊和非门诊患者分别提高了27%和22%

；

门诊和非门诊

DMD44患者的

抗肌萎缩蛋白阳性纤维百分比（PDPF）分别提高了48%和33%

。

在II期

EXPLORE44-OLE

研究中，

DMD44患者的

10米步行用时减少了0.7秒。

据医药魔方NextPharma数据库统计，目前全球已有两款AOC药物申报上市，另一款为Zeleciment rostudirsen（Dyne Therapeutics）。两款AOC药物均旨在治疗

DMD

，不过

Zeleciment rostudirsen针对的是

外显子51跳跃突变DMD

。

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