交易：Synaptiq Therapeutics正式启动，并收购临床阶段项目SYN-001

2026年7月23日，由欧洲和美国投资者组成的联合体与Nobias Therapeutics今日共同宣布Synaptiq Therapeutics正式成立。这是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于推进SYN-001用于治疗22q11DS相关神经精神症状的研发。通过此次收购Nobias Therapeutics的核心资产NB-001（现更名为SYN-001），Synaptiq汇聚了经验丰富的投资者、成熟的临床开发能力和运营专业力量，旨在推动SYN-001完成后期临床开发并迈向潜在的监管审批。Patrick Dougherty已被任命为首席执行官。

创始投资者包括：由Investcorp支持的Sanos Group（一家总部位于丹麦的专业临床研究组织，CRO）、AxUM Securities旗下的冰岛投资基金，以及Arctic Therapeutics（一家在美国和冰岛均有运营的临床阶段生物技术公司）。Nobias Therapeutics（由Medical Excellence Capital控股）将与创始投资者共同保留Synaptiq Therapeutics的股权。各公司未披露此次交易财务条款。

Synaptiq Therapeutics首席执行官Patrick Dougherty表示：“Synaptiq Therapeutics的创立是SYN-001研发进程中的重要里程碑。该项目已取得令人瞩目的Ⅱ期临床数据。通过汇聚专注的投资者、经验丰富的开发合作伙伴和一家高效运营的公司，我们已做好充分准备推进SYN-001进入Ⅱb期临床，并向着为22q11DS患者群体提供首个获批特异性疗法这一目标迈进。”

Synaptiq Therapeutics总部设在冰岛，将充分利用Arctic Therapeutics成熟的药物开发平台、经验丰富的临床运营团队、科学专业能力，以及与位于费城儿童医院的美国应用基因组学中心建立的深厚研究合作关系。Sanos Group将在公司筹备启动北美和欧洲顶尖医学中心参与的IIb期临床试验过程中，贡献其临床开发和合同研究能力。SYN-001有潜力成为首个专门针对22q11DS相关神经精神症状开发的疗法。

Arctic Therapeutics首席执行官兼Synaptiq Therapeutics董事长Ivar Hakonarson表示：“本次交易成立了一个专注于实现SYN-001潜力的实体。通过将Arctic Therapeutics的开发能力与经验丰富的投资集团、优秀的管理团队及战略合作伙伴相结合，我们为加速这一重要项目的开发搭建了合适的平台。我们非常欢迎Patrick Dougherty出任首席执行官，并期待共同努力，为受22q11DS影响的患者和家庭带来亟需的治疗选择。”

22q11DS，亦称DiGeorge综合征，是最常见的罕见遗传病之一，全球范围内每2000~3300名活产婴儿中约有1例患病

^1,5

。该病症在某些患者亚群和某些地区被认为存在严重的漏诊。根据欧洲²和美国³近期生育统计数据推算，欧洲和美国每年各有约1000~2000名新生儿患有22q11DS。据估计，美国约有65000人患有此病

^4,5

。

SYN-001是一种新型代谢型谷氨酸受体（mGluRs）小分子调节剂。Nobias Therapeutics在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验中对该化合物进行了评估，该试验显示其具有良好的安全性和耐受性。研究还产生了积极的疗效信号，包括在临床相关患者亚组中观察到统计学显著的改善。即将开展的Ⅱb期研究将纳入基于该已完成试验的22q11DS特异性临床总体印象量表。

2024年，SYN-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。2025年，Nobias Therapeutics宣布与FDA就潜在的注册终点的达成初步共识，以支持后续开发。

22q11DS患者常表现出多种神经精神症状的组合，包括焦虑、注意缺陷多动障碍（ADHD）及自闭症谱系障碍相关表现。这些症状可能对生活质量、学业成就和社交功能产生深远影响，同时给家庭和照护者带来沉重负担。目前尚无专门获批用于22q11DS神经精神表现的治疗药物。

Dougherty表示：“我们不断从22q11DS患者及其家庭、照护者和医疗提供者的坚韧精神中获得鼓舞。他们的经历激励着我们致力于为这一未得到充分服务的患者群体推进创新治疗方案。”

关于Synaptiq Therapeutics

Synaptiq Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于推进SYN-001用于多种存在重大未满足医疗需求的神经发育和神经精神适应症的临床开发。SYN-001是一种新型代谢型谷氨酸受体（mGluRs）小分子调节剂，最初开发用于治疗22q11.2缺失综合征（22q11DS）相关的神经精神症状。公司正准备在北美和欧洲的领先医学中心启动Ⅱb期临床试验。

关于Arctic Therapeutics

ATx是一家临床阶段生物制药公司，成立于2015年，是从美国费城儿童医院应用基因组学中心（CAG）衍生出来的独立企业。公司多元化的产品管线体现了其将基因发现转化为安全有效疗法、致力于满足高度未满足医疗需求的坚定承诺。公司在冰岛和美国设有运营机构，并在欧洲有多项合作。

关于Sanos Group

Sanos Group是全球制药和生物技术行业领先的专业临床研究服务提供商。集团拥有约200名员工，主要分布在丹麦和美国，同时在欧洲和香港也有业务，总部位于哥本哈根郊区的Søborg。集团旗下包括拥有四家丹麦私立研究诊所（含一期临床研究单位）的Sanos Clinic、两家全球性全服务CRO（NBCD和Blueskin）、以及专注于生物统计的Omicron。Studies&Me是一个独特的数字化招募平台和临床试验技术支持平台。Sanos Supply提供合同生产以及临床试验用药品的包装、贴标、储存和配送服务。

关于AxUM Securities

AxUM Securities Ltd.（即AxUM Verðbréf hf.）是一家位于冰岛阿克雷里的持牌另类投资基金（AIF）管理公司，为专业私人投资者管理基金。

参考文献

¹ McDonald-McGinn DM, et al. Am J Med Genet A 2015;167A(7):1476-1482.

² Eurostat, 2023 fertility data.

³ CDC/NCHS National Vital Statistics System, 2023 final birth data.

⁴ McDonald-McGinn DM, et al. Nat Rev Dis Primers 2016;2:15071.

⁵ 基于文献估算数据。