炎明生物GSDMD抑制剂获批临床

细胞焦亡是一种最近发现的细胞程序性死亡方式，表现为细胞不断胀大直至细胞膜破裂，导致细胞内容物的释放进而激活强烈的炎症反应。




2015




年，北京生命科学研究所邵峰团队在





Nature





发表突破性成果，首次发现




GSDMD




是细胞焦亡的直接执行蛋白，从分子层面重新定义了细胞焦亡的核心机制。

脓毒症是机体对感染反应失调导致的致命性器官功能障碍。越来越多的临床证据表明，




GSDMD




介导的细胞焦亡在脓毒症的发生发展中发挥了重要作用。

GSDMD






为全新膜打孔蛋白，目前尚没有针对膜打孔蛋白的成药先例和可借鉴成药路径；另外，






GSDMD






不具有任何酶学活性，也缺乏传统的小分子结合口袋，因此行业内普遍认为是






“






不可成药






”






的靶点。

炎明生物基于自身独有的新药研发平台，成功开发出高特异性、高活性且可静脉滴注的




GSDMD




小分子抑制剂。临床前数据表明，




PTT-121




在多种脓毒症疾病模型中展现出良好的药效，不仅能有效抑制

细胞因子风暴

，还可显著降低模型动物的死亡风险。

据称，未来几年，炎明生物将全力推进




PTT-121




的临床开发，在脓毒症等适应症上力争完成临床




II




期研究与概念性验证。同时针对慢性炎症性疾病的新一代口服




GSDMD




抑制剂预计在




2027




年进入临床阶段。

炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士于




2020




年




10




月共同创立，是中国做源头创新药物研发的代表性公司之一。值得一提的是，上个月，公司刚刚宣布完成数亿人民币的





Pre-B





轮融资


（此前已完成多轮融资，包括天使轮融资、




7




亿人民币




A




轮融资、数亿人民币




A+




轮融资等）


。

目前，公司有十余条全新机制、全新靶点的研发管线在研，其中多个项目已进入临床阶段，进展最快的项目将于今年下半年进入临床




II




期。