我国首款干细胞治疗药，上市！

发布时间：2025-01-03来源：大湾区生物医药观察

干细胞治疗领域迎来里程碑时刻！

1月2日，国家药品监督管理局官网发布公告显示，我国首款干细胞治疗药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）已获批上市。

该药物由铂生卓越生物科技（北京）有限公司（以下简称“铂生卓越”）自主研发，是一种罕见病用药，用于治疗14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的并发症。

天眼查数据显示，铂生卓越于2010年在北京成立，注册资本为5亿元人民币，其董事长和受益人为陈晓颖。

公开资料显示，陈晓颖曾任阿里健康执行董事、执行副主席，是香港江胜集团董事长。2020年，陈晓颖以20亿美元身家位列《2020年福布斯中国医疗健康富豪榜》第40名。

值得注意的是，其中一位董事黄鑫曾担任云锋基金合伙人，现为深圳云锋产业发展有限公司执行董事、总经理、法定代表人。深圳云锋注册资本达10亿人民币，背后是马云持股40%的上海云锋新创投资管理有限公司。

获取简单，扩增能力强

首款药物为人脐带间充质干细胞注射剂

艾米迈托赛注射液为人脐带间充质干细胞注射剂，用于治疗移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，目前，该药品尚未公布定价。

干细胞被称为“万能细胞”，具有强大的修复和再生能力，是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。

干细胞治疗，是通过将健康的干细胞移植到患者的体内，以修复或再生体内受损器官。

按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。

来源：壹图网

间充质干细胞

一群具有自我更新和多系分化能力的细胞。

广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。

这类细胞具有向多种间充质系列细胞（如成骨、成软骨及成脂肪细胞等）或非间充质系列细胞分化的潜能，并具有细胞因子分泌功能。

具有促进血管生成、骨骼生成、免疫调节和抗炎特性等特性。

这种类型的细胞获取简单，扩增能力强，无需进行严格的配型，致瘤性低，使用安全，可以快速大规模开发。

148例干细胞药物获受理

全球干细胞治疗市场达230亿美元

干细胞技术作为生物医药领域的尖端创新，近年来备受关注，其在治疗疑难杂症上的潜力使其成为全球医药研发的焦点。

根据国际研究机构发布的最新数据，全球干细胞治疗市场预计将在2023年达到96.5亿美元，并有望在2029年达到230.7亿美元，年复合增长率CAGR将高达15.97%。

来源：壹图网

全球范围内，已有20多种干细胞产品获批，主要集中在日本、韩国、美国、欧盟等地，可用于治疗地中海贫血症、组织修复和免疫调节等适应症。

近年来，国内相关药物研发项目持续增加，企业积极推动自有临床管线、申报IND。前瞻产业研究院数据显示，截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物获IND申请受理，其中106例已获批。

从已获批的细胞类型来看，截至2024年10月，间充质干细胞药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型。

研究涉及糖尿病足溃疡、骨关节炎、类风湿关节炎、肺纤维化、卒中、银屑病、急性呼吸窘迫综合征、肝衰竭、克罗恩病、移植物抗宿主病等多个病种。

根据间充质干细胞特点，国家药监局药品审评中心于2024年1月12日发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，指导间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验开展。

三部门发文扩大开放试点

细胞治疗产业迎大爆发

去年以来，干细胞治疗领域频频收获政策利好。

2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部门联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》（以下简称《通知》）。

《通知》明确，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

来源：壹图网

在推动干细胞产业发展方面，2024年广州1号文——《广州市人民政府办公厅关于印发广州促进生物医药产业高质量发展若干政策措施的通知》提出：

培育壮大细胞和基因治疗等未来产业。支持企业、高等院校、科研机构、医疗机构合作开展细胞和基因领域的基础研究与临床试验，建设细胞与基因领域的支撑性公共服务平台，建立和完善支持临床研究发展的制度体系。

同年2月，广东发布的五大未来产业集群行动计划重点聚焦未来生命健康产业集群，广东提出重点发展基因技术、细胞治疗等，形成若干全球领先的未来生命健康产业高地。

聚焦中国（广东）自由贸易试验区，南沙响应国家政策号召，进一步在细胞和基因治疗方面鼓励大胆创新、先行先试、形成特色。

南沙发布的《促进生物医药产业高质量发展扶持办法》提出，支持细胞和基因治疗企业开展限制类细胞移植治疗技术的临床应用；鼓励外企开展基因诊断与治疗技术的开发与应用，按其外资入资金额2%的比例给予奖励等。

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