国产创新药再突破！捷恩泰获批上市 破解胆管癌FGFR耐药治疗难题

8 月 6 日，国家药品监督管理局正式批准国产创新药捷恩泰 ®（替恩戈替尼片）上市，专门用于既往接受过系统性治疗、FGFR 抑制剂治疗，且存在 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性、不可手术切除胆管癌成人患者。这是该药物首个获批适应症，成功填补 FGFR 耐药胆管癌患者的治疗空白，为临床无药可用的晚期患者带来全新治疗方案。近日，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授深度解读该药临床价值与胆管癌精准治疗发展趋势。

临床痛点凸显：晚期胆管癌高发耐药，后线治疗长期无




标准




方案

胆管癌恶性程度高、早期隐匿性强，多数患者确诊时已进入晚期，错失最佳手术时机，临床治疗难度极大。近年来，FGFR 靶点成为胆管癌精准治疗的核心突破方向，FGFR 抑制剂的临床应用，一度为携带 FGFR2 融合突变的晚期患者带来治疗希望。

但临床实践中，**FGFR 抑制剂耐药**成为普遍难题。沈琳教授解释，靶向治疗普遍存在耐药困境，肿瘤细胞可通过多种机制规避药物作用，患者经 FGFR 抑制剂治疗后，极易出现获得性耐药，病情再度进展。长期以来，这类耐药患者缺乏有效的后续治疗方案，处于无标准救治手段的困境，是临床上亟待解决的重大未满足需求。

在业内看来，创新药研发的核心价值，不在于单纯靶向新奇靶点，而在于精准破解临床痛点、补齐治疗短板，替恩戈替尼的研发与获批，正是精准锚定耐药患者治疗空白的典型代表。

硬核临床数据佐证：多靶点机制突破耐药，患者生存期显著获益

捷恩泰 ®（替恩戈替尼片）是我国自主研发的多靶点小分子激酶抑制剂，可精准作用于 FGFR/VEGFR、JAK、Aurora 等多个核心靶点，通过靶向抑制、肿瘤谱系重塑、免疫激活多重机制，实现对耐药肿瘤的有效抑制，针对性解决 FGFR 抑制剂治疗失效难题。

此次适应症获批，依托一项国内多中心、开放性、单臂 Ⅱ 期关键临床研究。数据显示，截至 2025 年 12 月 27 日，50 例多线治疗失败、FGFR 耐药的晚期胆管癌患者接受治疗后，经权威盲态独立中心审查评估，**客观缓解率 28.0%，


疾病


控制率达 82.0%**，中位无进展生存期 6.0 个月，中位总生存期突破 20.7 个月。

对于已经历经多轮治疗、濒临无药可医的晚期患者，该数据展现出优异的生存获益，临床价值尤为突出。沈琳教授表示，这款新药为耐药患者重启治疗机会，彻底改变了此类患者无有效救治方案的困境。

精准诊疗是前提：分子诊断筑牢靶向治疗基础

随着


肿瘤


精准医疗迭代发展，单纯病理诊断已无法适配靶向治疗需求。沈琳教授强调，胆管癌靶向治疗的前提是**精准分子诊断**，明确患者是否存在 FGFR2 融合、重排等基因特征，是精准用药、提升疗效的核心关键。

当前肿瘤诊疗已进入分子分型时代，只有通过精准检测明确肿瘤基因特征，才能实现个体化靶向治疗。规范的分子诊断、精准的药物选择、全程的临床管理，三者相辅相成，是胆管癌精准治疗落地见效的核心支撑。

未来潜力广阔：适应症持续拓展，推动治疗前移与联合用药

此次胆管癌适应症获批，仅是捷恩泰创新布局的起点，而非终点。依托广谱的抗肿瘤机制，该药物具备广阔的临床拓展空间。

沈琳教授介绍，FGFR 异常突变并非仅存在于胆管癌，在多种实体瘤中均有分布，未来可进一步探索该药在其他 FGFR 突变实体瘤中的治疗效果。同时，目前药物主要应用于晚期后线患者，后续核心研发方向将**推动治疗前移**，探索其在疾病早期、一线、二线治疗中的应用价值，让更多患者更早获益。

此外，联合治疗将是重要突破方向。未来临床将持续探索替恩戈替尼与化疗、免疫治疗等方案的联合应用模式，突破单一用药局限，进一步提升肿瘤治疗有效率，完善消化道肿瘤精准治疗体系。

聚焦小众重症：政策护航国产创新，彰显医药研发社会责任

FGFR2 融合或重排胆管癌属于小众亚型肿瘤，患者群体规模有限，研发难度大、商业回报周期长，长期以来是创新药研发的薄弱领域。

近年来，我国通过优先审评、突破性治疗品种等一系列利好政策，重点扶持小众重症、未满足临床需求领域的新药研发，为替恩戈替尼等创新药快速落地提供了有力支撑。

沈琳教授表示，这类小众肿瘤药物研发，不仅关乎市场价值，更彰显


医药


行业的社会责任。每一款小众创新药的上市，都能为绝境中的患者带去生存希望。未来需要持续完善医药创新生态，依托政策扶持、临床推动、市场赋能，鼓励药企深耕临床空白赛道，持续产出真正解决患者刚需的国产创新药，助力肿瘤精准医疗高质量发展。