Mesutoclax重磅数据亮相ASCO MDS和AML国际化潜力巨大

美国中部时间6月2日，2026年ASCO年会上，诺诚健华（InnoCare）自主研发的BCL2抑制剂Mesutoclax（ICP-248）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的临床数据做了口头报告，临床价值获得国际权威学术平台认可，亮眼数据再次成为血液瘤领域核心看点之一

口头报告数据，mesutoclax方案在初治MDS患者中客观缓解率（ORR）达100%，完全缓解率（CR）为40%；在初治AML患者中，复合完全缓解率（cCR）超过80%，其中超过80%的患者是在第一个周期就达到了cCR。同时，Mesutoclax均展现出良好的安全性。

当前BCL2抑制剂获市场高度关注，Mesutoclax凭借差异化的分子设计与优异的临床数据，有望为血液瘤患者带来更好的临床治疗选择。

（一）BIC潜力持续夯实 差异化优势凸显临床价值

维奈克拉作为全球首个获批上市的BCL2抑制剂，但存在明显的临床短板，代谢物M27会抑制细胞色素CYP2C8、CYP2C9的正常功能，增加药物相互作用风险；同时，维奈克拉对BCL-XL存在非选择性抑制作用，易导致患者出现血液学毒性、肿瘤溶解综合征（TLS）等不良反应。

与之相比，Mesutoclax的优势在于通过精准靶向BCL2、不抑制BCL-XL的分子设计，从机制上大幅降低血液毒性风险，安全性优势突出。临床前研究显示，Mesutoclax（125 mg QD) 的药代动力学 (PK) 暴露量是维奈克拉 (400 mg QD) 的3 倍，PK特征全面优于同类标杆药物。

本次ASCO年会公布的治疗髓系恶性肿瘤临床数据进一步印证了这一优势：安全性方面，Mesutoclax联合阿扎胞苷治疗未观察到剂量限制性毒性（DLT），未达到最大耐受剂量（MTD）。疗效方面，在可评估的初治MDS患者中，ORR达到100%，CR为40%；在可评估的初治急性髓系白血病（AML）患者中，复合完全缓解率（cCR）达到81.8%，且在达到cCR的患者中有86.5%实现了微小残留病灶（MRD）阴性，实现深度疾病缓解。优异的有效性和安全性结果充分证实了该联合方案的临床价值，也将支持之后其在更大规模的随机对照临床试验中的进一步研究。

此外，Mesutoclax联合奥布替尼的“口服无化疗”方案被认为是诺诚健华血液瘤深耕布局的重要组成部分之一。根据ASCO年会展示的海报资料，该方案在复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者、复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者、初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）三类患者中，均实现100%的ORR和较高的完全缓解率（CRR）。

值得注意的是，在本次入组的初治CLL/SLL高危患者中（76.2%的患者具有中高危TLS风险，14.3%的患者存在TP53突变或17p缺失），接受125毫克Mesutoclax 治疗的患者CRR为38.1%，治疗36周时的外周血微小残留病灶阴性率（uMRD）达65%，12个月无进展生存率（PFS）更是达到100%。长效获益优势显著。凭借良好的疗效与安全性，Mesutoclax联合奥布替尼这一口服无化疗联合方案有望为B细胞非霍奇金淋巴瘤患者提供新的治疗方案，尤其是CLL/SLL。

（二）深耕五大适应症Mesutoclax商业化前景可期

BCL2在许多类型的肿瘤中高表达，其中血液肿瘤是目前BCL2抑制剂应用最成熟、需求最迫切的主战场。

作为诺诚健华血液瘤领域重要的战略支柱。Mesutoclax聚焦高价值血液瘤适应症持续深耕，管线布局清晰、研发节奏稳步推进。

行业临床趋势来看，CLL/SLL治疗已形成“BTK抑制剂+BCL2抑制剂”固定疗程联合治疗方案的主流发展方向，而经BTK抑制剂治疗后的MCL和MZL患者，仍存在巨大的未满足临床需求，Mesutoclax的精准布局恰好契合行业治疗痛点。

更具优势的领域是在MDS和AML领域，目前在中国、澳大利亚和美国开展全球多中心临床试验。Mesutoclax的BIC潜力使其有望成为诺诚健华血液瘤领域另一重磅单品。

相关数据显示，预计到2034年其已经布局的1L CLL/SLL、BTKi耐药MCL、MZL、以及AML和MDS五大适应症全球市场规模将超过200亿美元，市场空间极其广阔。

展望未来，Mesutoclax将与诺诚健华现有产品形成互补，构建完善的血液瘤产品矩阵，进一步夯实公司的血液瘤基本盘。凭借优异的临床数据以及国际学术大会的高度认可，潜力管线的海外授权合作与商业化价值持续提升，这也将为公司的全球化拓展提供助益。