周末文摘 | 中国临床真实世界数据支持药械监管决策的发展历程、研究进展和纵深推进的路径思考

发布时间：2026-08-22来源：中国食品药品监管杂志

引用本文

陈昱延,赵阳,袁玮鸿,袁鹏*.中国临床真实世界数据支持药械监管决策的发展历程、研究进展和纵深推进的路径思考[J].中国食品药品监管,2026(7):40-53.

中国临床真实世界数据支持药械监管决策的发展历程、研究进展和纵深推进的路径思考

Real-World Data Supporting Regulatory Decision-Making for Drug and Medical Devices in China: Development, Progress, and Future Directions

陈昱延

苏州工业园区药品管理中心

CHEN Yu-yan

Medical Products Management Center, Suzhou Industrial Park

赵阳

国家药品监督管理局医疗器械注册管理司

ZHAO Yang

Department of Medical Device Registration, National Medical Products Administration

袁玮鸿

海南乐城真实世界研究院

YUAN Wei-hong

Hainan Institute of Real WorldData

袁鹏*

国家药品监督管理局医疗器械注册管理司

YUAN Peng*

Department of Medical Device Registration, National Medical Products Administration

摘要 / Abstract

随着信息科技与药械产业的协同发展，临床真实世界数据已成为药械全生命周期管理的重要支撑。真实世界研究（RWS）正逐步改变传统临床证据的生成模式，与随机对照试验形成互补证据体系，为药械监管决策提供更贴近临床实践、更具全面性的科学依据。本文系统回顾了我国药械RWS 从试点探索到全面推进的发展历程，并重点阐述其在产品审批、规则体系、监管科学、国际影响及组织管理等方面取得的阶段性成果，分析当前RWS 面临的短板与挑战，并提出从数据基础、规则体系、应用场景、沟通交流及组织保障5 个维度纵深推进的路径思考，以期为我国RWS 更好地服务于药械监管决策、推动药械产业高质量发展提供参考。

Driven by the coordinated advancement of information technology and the pharmaceutical and medical device industries, clinical real-world data have become a critical pillar for the lifecycle management of medical products. Real-world studies (RWS) are reshaping the traditional paradigm of clinical evidence generation and, together with randomized controlled trials, form a complementary evidence framework that provides more clinically relevant and comprehensive scientific evidence for regulatory decision-making. This paper systematically reviews the development of RWS for drug and medical devices in China, from pilot programs to nationwide implementation. It highlights the major achievements in product approval, regulatory frameworks, regulatory science, international influence, and organizational management. The paper also analyzes the current limitations and challenges facing RWS and proposes recommendations for advancing the field from five perspectives: data infrastructure, regulatory frameworks, application scenarios, communication and collaboration, and organizational support. It is expected that these recommendations will facilitate the broader application of RWS in regulatory decision-making and promote the high-quality development of China's pharmaceutical and medical device industries.

关键词 / Key words

真实世界研究；监管科学；药品医疗器械；海南博鳌乐城

real-world study; regulatory science; drug and medical devices; Hainan Boao Lecheng

基金项目

海南省博鳌乐城真实世界研究及医疗科技创新联合项目（ZDYF2024LCLH002）

随着信息科技的迅猛发展和药品医疗器械产业的快速升级，药械真实世界研究（real-world study，RWS）已成为全球医药健康领域高度关注的发展方向。真实世界数据（real-world data，RWD）作为药品医疗器械全生命周期管理的重要战略资源，正深刻改变着传统临床证据的生成与应用模式，其应用范围已从最初的适应症拓展、上市后再评价，逐步延伸至创新药械的早期研发、临床试验设计优化、监管决策支撑等多个关键环节。

与传统临床随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）相比，以RWD 为基础的RWS 作为支持药械研发和辅助监管决策的“新力量”，能够弥补传统RCT 在目标人群代表性不足、罕见病研究开展受限、研究周期长、时间成本偏高及研究场景与临床实际脱节等方面的短板，更真实、更客观地反映药品或医疗器械在广泛人群和真实诊疗环境中的疗效与安全性特征^[1]。近年来，在全球范围内，真实世界证据（real-world evidence，RWE）作为RCT 证据的重要补充与拓展，已广泛应用于药械上市前临床评价、上市后再评价等全生命周期监管决策，逐步成为推动药械监管创新、提升监管效能的重要工具^[2]。

2019 年，国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）会同海南省人民政府，依托博鳌乐城临床急需进口药械“特许”政策，启动RWD 应用试点工作^[3]。经过7 年的不懈探索与实践，我国药械RWS 和应用取得了一系列重要阶段性成果，逐步构建起具有中国特色的RWS 与监管应用体系，中国已成为全球推动RWS的重要实践地和创新策源地之一。本文旨在系统阐述我国药械RWS 的发展历程与重要进展，分析当前面临的挑战，并提出下一步纵深推进的路径思考，为推动RWS 更好地服务于药械监管决策、助力药械产业高质量发展提供支撑。

我国药械RWS的发展历程

1.1 开展临床RWD 应用试点

依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）临床急需进口药品、医疗器械政策，2019 年6 月，国家药监局和海南省政府联合启动海南乐城临床RWD 应用试点工作，探索RWD 支持药械监管决策的可行路径，成为我国药械RWS 发展的重要里程碑^[4]。同年9 月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界数据应用试点工作实施方案》正式发布，明确支持乐城先行区特许药械开展临床RWD 应用研究，将产品临床使用过程中积累的符合要求的临床数据作为相关产品在中国申请注册的补充证据，打破了传统RCT的单一路径，为加速临床急需药械上市开辟了新通道。

此后几年，国家药监局会同海南省人民政府坚持高位推动试点工作，持续优化试点政策体系，不断拓展研究覆盖范围，推动多个特许进口药品和医疗器械基于RWD 作为补充证据成功获批注册。围绕临床试点品种的纳入、管理、申报与服务，一系列配套实施细则与操作指南相继出台，构建了“顶层设计+ 配套支撑”的政策支持体系，确保了试点工作的有效落地与常态化推进，也为深化药品医疗器械审评审批制度改革、探索监管创新路径提供了实践经验。

1.2 启动监管科学行动计划

2019 年4 月，国家药监局正式启动中国药品监管科学行动计划，将“真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究”列为首批重点研究项目之一^[5]，首次将RWS 纳入国家监管科学战略层面。该项目旨在研究和规范RWD 在医疗器械临床评价中的应用，为申请人使用RWD 进行申报注册，以及监管部门开展相关审评审批工作提供技术支持。

为推进真实世界监管科学体系建设，海南省成立了海南省真实世界数据研究院（以下简称海南真研院），聚焦RWS 方法学创新、数据治理、证据转化等核心领域开展研究，助力RWS 应用试点工作高效开展。

2021 年6 月，在系统性总结首批重点项目实施情况的基础上，国家药监局启动监管科学行动计划第二批重点项目^[6]，进一步聚焦“真实世界数据支持中药、罕见病治疗药物、创新和临床急需医疗器械评价方法研究”，围绕中药、罕见病治疗药物审评的RWE 技术评价要求，以及医疗器械审评的RWD 标准、数据获取系统及监管可用性评价方法等核心问题，系统研究RWD 收集、质量评价、处理和分析的标准规范，探索支持监管决策的新工具、新标准与新方法。监管科学行动计划第二批重点项目的实施，标志着我国在RWS 领域实现了从方法学探索到具体产品评价、从单一领域到多领域的重要拓展。

1.3 多地同步开展RWS

除海南外，国家药监局积极推动全国多地同步开展RWS 探索，形成“试点引领、多点探索”的格局。其中，粤港澳大湾区依托“港澳药械通”政策，积极探索RWD 应用路径。《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》明确提出，“鼓励指定医疗机构按照国家技术指导原则规范开展急需港澳药械真实世界研究，支持使用效果良好的急需港澳药械在内地申请注册上市”^[7]。广东省同步出台配套政策，支持相关医疗机构与企业深度合作开展RWS，细化申报流程、强化技术支撑，提升研究的规范性与可操作性。截至2026 年2 月，通过“港澳药械通”政策引进的药械已开展RWS 共计21 项，其中申办方发起7 项（在研5 项），研究者发起14 项（在研9 项、结题5 项）。例如，辉瑞通过“港澳药械通”引进的治疗偏头痛创新药瑞美吉泮，已在大湾区开展前瞻性、单臂、多中心RWS，为其在内地全面注册上市后的医保准入积累了重要证据。

2021 年，浙江省推动出台《国家药监局支持浙江高质量发展建设共同富裕示范区的若干措施》，明确支持在浙江设立“医疗器械真实世界数据研究中心”。浙江省以此为契机，聚焦已上市产品的RWS，推动企业、医院、研究机构建立产学研融合发展新模式，整合各方资源，完成了多个RWD 应用研究项目，为上市后医疗器械RWS 提供了实践经验^[8]。例如，乙肝母婴阻断辅助管理软件的RWD 应用研究，通过分析真实临床场景中的使用数据，验证其临床价值与安全性，为产品的临床应用和后续拓展临床使用范围提供了研究支撑。

我国RWS已取得的主要成果

经过多年的扎实探索与实践，我国RWD 应用试点已取得显著阶段性成效，在产品审批能力、规则体系建设、监管科学研究、国际影响及管理体系等方面实现了多点突破，为后续纵深推进奠定了坚实基础。

2.1 产品审批数量持续增加

从试点品种来看，截至2026 年2 月，利用海南RWD 共批准24 款药械产品上市（其中药品8 款，详见表1 ；医疗器械16 款，详见表2），涵盖肿瘤、心血管、眼科、骨科等多个临床急需领域。这些临床急需药械的加速上市，有效提升了患者用药用械的可及性与治疗水平，切实体现了RWD 在支持药械监管决策中的核心价值。

从批准类型来看，申请涵盖了首次注册、扩展适应症等多种情形，其中扩展适应症类批准正逐步成为RWD 应用的重要场景。例如，英克司兰钠注射液通过RWE 获批新增“单药用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常”适应症，标志着RWD 在我国药品审评审批中的应用实现了从加速上市向适应症拓展与临床价值深化的关键跨越，为已上市产品的临床应用拓展提供了新路径。

2.2 规则体系不断健全

试点过程中，我国高度重视RWS 规则体系的构建与完善，截至2026 年2 月，已累计发布相关指导原则12 项（其中药品领域10 项，详见表3 ；医疗器械领域2 项，详见表4），指导原则数量位居全球第一梯队，为RWS 的规范化开展提供了基本遵循。从文件类型来看，覆盖了研究设计、数据治理、统计分析、证据转化等关键环节，如《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》^[9]和《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》^[10]，明确了RWS 的基本概念、RWD 的基本来源和应用规范；从产品类型来看，涵盖了儿童药物、罕见病、中药等特殊领域，如《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》^[11]《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》^[12]及《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》^[13]，针对特殊领域药械研究难度大、证据不足的问题，提出了利用RWD 支持扩大适应症及罕见病研究的基本原则；从监管场景来看，横跨了审评审批、核查检查、上市后评价等药械全生命周期管理环节，如《真实世界数据支持药品安全性主动监测的一般原则》^[14]，指导药品上市许可持有人规范开展药品安全性主动监测研究，推动RWD 在药品安全性评价中的应用，提升上市后监测效能。

在制定指导原则的同时，我国积极推进医疗器械领域行业标准制定。其中，《医疗器械真实世界数据术语和定义》已于2026 年3 月正式发布，《医疗器械真实世界数据采集要求》正处于起草制定阶段，并已面向社会公开征求意见。行业标准的制定与完善，标志着我国RWD 治理从制度探索迈向标准规范的新阶段，有助于进一步提升RWS 的规范化、标准化水平。

此外，为同步推动RWS标准与国际全面接轨，国家药监局决定适用国际人用药品注册技术协调会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH）指导原则《M14 ：使用真实世界证据进行药品安全性评估的非干预性研究：规划、设计、分析和报告的一般原则》（M14 ：General Principles on Planning, Designing, Analysing, and Reporting of Non-interventional Studies That Utilise Real World Data for Safety Assessment of Medicines）^[15]。该原则为非干预性研究的设计、分析和报告提供了统一的高标准框架，显著提升了利用RWD 开展药品安全性评估的可靠性。此外，2026 年ICH 启动《E23 ：关于使用真实世界证据（RWE）支持监管决策的考虑，重点关注药品有效性》[E23: Considerations for the Use of Real-World Evidence(RWE) to Inform Regulatory Decision Making with a focus on Effectiveness of Medicines] 指导原则的制订工作，旨在解决当前全球范围内RWD 与RWE 在定义、元数据规范及评估原则方面存在的差异与挑战。我国药品监管部门也积极参与指导原则的制订，为RWE 应用于监管决策奠定了更为坚实的国际协同基础。

2.3 监管科学研究不断深化

国家药监局相关部门与海南真研院等科研单位、医疗机构深度合作，联合开展了20 余项RWS 相关课题，研究内容涵盖数据治理技术、方法学创新、证据转化路径、特殊领域应用等核心方向，累计发表学术论文近百篇，部分研究成果已成功应用于审评审批实践，为监管决策提供了有力的技术支撑。例如，探索建立RWD 质量评价体系，应用于海南乐城试点产品的数据审核工作，提升RWE 可靠性；探索RWD 流通与核查机制，推进监管决策的可信数据空间试点，建立中国元数据目录标准，提高RWD 可及性。

为进一步推动我国RWS 与国际接轨，2025 年底，国际学术期刊《真实世界数据与监管科学》（Real-World Data and Regulatory Science）在海南正式创刊。该期刊聚焦RWD 辅助监管决策的国际前沿技术和应用案例，致力于汇聚全球智慧、交流研究成果，为监管科学提供新工具、新标准、新方法，助力打造全球RWS 学术高地。期刊编委会由监管机构代表与学术权威专家共同组成，创刊号将于2026 年正式发行。

2.4 国际影响力不断扩大

为进一步提升我国RWS 的国际影响力，海南省相关部门已连续4 年举办博鳌国际药械真实世界研究大会（以下简称真研大会），搭建起高水平的国际RWS交流平台，吸引了来自中国、美国、欧盟、日本等多个国家和地区的监管机构、学术界与产业界代表深度参与。大会围绕RWD 与药品监管、RWS 与医疗器械监管、RWS 与中医药监管、RWS 与上市后安全性评价、RWS 与生物统计、RWS 与信息技术、RWS 与医疗卫生经济学等核心议题展开深度对话，推动形成全球RWS与监管应用的共识，明确行业发展方向。

通过举办国际会议和持续深化国际合作，我国已逐步搭建起以乐城先行区为核心，辐射全国、面向全球的RWS 平台，研究能力与技术水平不断提升。我国RWS 的国际影响力持续扩大，逐步从“跟跑”向“并跑”“领跑”转变，为全球RWS 发展贡献中国经验。

2.5 试点工作机制不断完善

为更好地支撑海南临床RWD 应用试点工作，根据工作任务需要，国家药监局联合海南省人民政府成立了RWS 工作领导小组，并根据试点情况及时调整小组成员，形成了以海南省人民政府和国家药监局负责人员为双组长，国家药监局药品医疗器械注册、监管、审评、核查、评价、国际交流等相关部门，海南省药品监管、卫生健康、医保等相关部门及乐城先行区管理局为成员的试点工作领导小组。领导小组实行“双组长”统筹协调机制，强化跨部门协同联动，建立了“项目管理、季度调度、年度总结”的常态化推进机制，切实保障试点工作有序高效推进。

此外，为保障试点工作持续推进，2025 年海南省印发了《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床真实世界数据应用研究三年行动计划》，并配套制定了主要任务分解表，明确了未来三年RWS 的工作重点、责任分工与时间节点，为试点工作提供了清晰的行动指南。自2025 年起，试点工作领导小组办公室每季度发布《海南乐城真实世界研究工作季报》，及时汇总试点工作进展和全球RWS 动态，方便各相关单位精准掌握工作情况，有力推动了RWS 工作的规范化、常态化开展，进一步完善了RWS 的组织管理体系。

RWS向纵深推进的路径思考

当前，全球RWS 正处于蓬勃发展的黄金阶段，其在药械监管决策中的重要性日益凸显。我国在该领域虽已取得阶段性进展，初步构建了政策体系、积累了宝贵的实践经验，但仍然存在诸多短板与挑战，包括：多源RWD的可行性不足、数据质量参差不齐、数据标准化水平有待提升；标准体系仍需完善，部分指导原则可操作性不足，特定领域实施细则欠缺；应用场景主要集中在特许药械上市前的审评审批环节，在药械早期研发、适应症拓展、卫生经济学评价等领域的应用仍需拓展；监管机构、研究机构与企业之间的协同联动机制仍需深化，企业参与积极性有待进一步激发；各方开放合作度仍不足，数据共享壁垒尚未有效破除。总体来看，当前RWS 在我国整体监管体系和医药创新生态中发挥的实际作用仍显不足，与政策设计目标、行业热切期盼相比仍有差距，在丰富数据来源、提升数据质量、扩大证据效力、强化部门联动等方面亟需进一步突破。

在各项政策红利持续释放的背景下，结合我国RWS 的发展现状与所面临的挑战，可从以下5 个方面推动RWS 持续走向深入。

3.1 打造高质量的数据基础，筑牢研究发展根基

高质量的数据不仅是RWS的起始点，更是决定研究成果可靠性与精确性的核心要素。构建全面、精准、规范、安全的数据体系，是推动RWS 高质量发展的前提与基础^[16]。目前，已初步建成RWD 平台，实现了数据汇聚的基本功能，但平台运行仍面临数据来源单一（主要集中于部分医疗机构和随访数据）、适用性不足（部分数据缺失关键信息、研究适用性难以保障）、缺乏监管认可的数据核查机制等现实挑战，制约了RWE 的生成与转化。

RWS 需积极探索并建立跨区域、跨机构的数据协作机制，持续扩大数据来源。值得关注的是，2025 年海南乐城成功获批建设国际创新药械“三医协同”可信数据空间，有助于打破医疗、医保、医药间的数据壁垒，为实现全链路数据整合和标准化治理提供了技术支撑和制度保障，是推动数据高质量发展的重要契机^[17]。下一步，可以此为抓手，加快推动数据标准化采集，统一数据格式、编码与质量标准，实现不同来源、不同类型数据间的互联互通；强化数据全链条质量管理，建立从数据采集、清洗、转化、存储、传输到分析的全流程质量控制体系，明确质量评价指标，确保数据的真实性、完整性、准确性与规范性；推进跨机构协同应用，破除数据壁垒，深化与全国各大医疗机构、科研院所及企业的合作，整合电子病历、医保、药品不良反应、健康管理等多元数据资源，同时积极探索跨境数据合作，汇聚全球优质RWD，为后续加强“三医联动”，推进跨省、跨境合作奠定基础。

从全国来看，为保障RWS的顺利开展，数据平台建设的重点应集中于3 个方面：一是持续完善平台系统功能，提升数据存储、分析及证据转化的能力，通过人工智能赋能，进行自动化数据清洗、多源数据融合、辅助智能临床试验与RWE 挖掘，打造智能化数据服务平台。二是持续丰富数据来源，通过合作共建、建立专业领域数据库等方式，增强数据的代表性与覆盖面。三是持续强化数据安全保障，严格遵守数据安全相关法律法规，建立健全数据安全和数据核查的管理制度与技术防护体系，防范数据泄露、滥用等风险。最终，通过上述举措系统性提升数据的可靠性、准确性与相关性，为开展高质量RWS 提供数据支撑。

3.2 构建精细化规则体系，打通证据转化链条

通过海南RWD 应用试点，探索建立完整、规范的RWD 应用规则体系，是试点工作的重要任务，也是深化审评审批制度改革的关键目标。当前，国家药监局已累计发布12 项RWD 相关指导原则，为研究工作提供了基本准则。但受限于案例积累不足等因素，现有指导原则在细致程度和可操作性方面仍存在欠缺，内容偏重于原则性与框架性要求，针对特定病种（如罕见病、慢性病）、具体场景（如早期研发、上市后再评价）的数据采集标准、质量控制、方案设计及证据转化等环节，尚缺乏具体的实施细则。

下一步，需要持续深化规则体系研究，重点聚焦特定疾病领域与临床场景，组织临床医学、统计学、流行病学及监管科学等相关领域的专家，共同制定具有针对性的专项技术指南，特别是在数据采集、管理、治理、分析和应用等方面，形成可落地、可验证、可推广的标准化路径，切实打通从数据到证据、从证据到决策的转化链条。例如，针对罕见病RWS，制定专门的数据采集与分析指南，解决罕见病数据稀缺、来源分散、研究难度大的问题；针对基于可穿戴设备的疾病预后监测与风险评估，制定统一的数据采集标准与质量控制指南，解决可穿戴设备数据质量参差不齐、难以直接应用于临床预后判断的问题。

同时，应强化典型案例的示范作用。以乐城先行区试点中成功获批的药械产品为典型案例，全面梳理从数据采集、清洗、分析到证据转化的标准化操作流程，提炼可复制、可推广的实践范式，指导同类或相似场景下的RWS 实践，降低研究门槛，提升研究质量。

此外，还应加强指导原则体系的横向比较研究，深入开展国际RWS 指南体系的对比与分析，充分借鉴美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）、欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）以及ICH 等国外监管机构和国际组织在RWE生成与应用方面的成熟经验，结合我国药械监管实际与临床实践特点，吸收国际先进理念与方法，推进我国RWS 数据应用规则体系的持续优化，实现与国际规则的衔接与互认，进一步提升我国RWE 的国际认可度。

3.3 拓展多维度的应用场景，挖掘数据核心价值

RWD 以其多元性、长期性及反映真实诊疗环境等独特优势，在药械产品研发、临床研究、审评审批、上市后评价等全生命周期环节发挥重要作用。我国RWS试点之初，应用重点主要集中在特许药械的上市前审评审批环节，尤其是作为传统临床试验的补充证据，支持药械加速审批，解决临床急需问题^[18]。随着试点工作的不断深入，RWD 的应用范围正加速向适应症扩展、说明书修改、上市后监测，以及产品早期研发、卫生经济学决策支持、医保支付定价等领域延伸，但已走通的应用场景仍较为集中，数据的核心价值尚未得到充分挖掘。

以英克司兰钠注射液为例，其最初与他汀类药物联合用药的适应症依托临床RWD 应用试点在我国获批上市，后续以“单药降脂”适应症再次被纳入RWS试点，并利用回顾性RWD 作为支持性证据扩展其新适应症。这一实践是RWD 应用于已上市产品适用范围变更、说明书修改等场景的典型探索，为同类产品提供了重要的路径参考。未来，应进一步总结和梳理此类成功案例的实践经验，推动RWD 在已上市药械适应症拓展、安全性再评价、剂量调整、特殊人群用药评价等方面的广泛应用，提升已上市药械的临床价值与安全性。

从国际经验来看，FDA 广泛应用RWE 支持已上市药品、医疗器械新适应症扩展、安全性再评价及标签更新等工作^[19]。例如，某款已上市多年的植入式医疗器械，原上市前批准申请人通过提交系统性文献综述及与医保索赔数据相链接的RWD，成功将适应症扩展至新的患者人群。FDA审评认可其数据质量与链接方法的可靠性，最终采纳该RWE 作为补充临床证据，支持了新增适应症的获批。某款Ⅱ类医疗器械因发生故障可能导致严重后果且涉及儿科人群使用，制造商设计了一项单臂前瞻性研究，将患者使用过程中自动生成的设备数据作为RWD，持续评估软件安全性，同时结合每月邮件随访的不良事件信息进行链接分析。通过比较研究结局与历史对照组，成功评估了医疗器械真实世界安全性，为上市后安全性再评价提供了循证依据。

我国应加强对国际先进经验的梳理和总结，积极推进RWD在附条件批准、说明书变更、上市后监测、风险控制等产品全生命周期各环节的探索。在此基础上，进一步拓展其在药械早期研发中的应用，例如，利用RWD筛选研发靶点、优化临床试验设计、确定试验人群与剂量等，以缩短研发周期、降低研发成本。此外，还应探索RWD 在卫生经济学评价及医保支付定价中的潜在应用，提升决策的科学性与资源配置效率。

3.4 深化多方位沟通交流，构建协同联动机制

RWS 是一项系统性、探索性的工作，涉及监管机构、研究机构、医疗机构、企业等多方主体，各参与方之间形成良性协同互动，是推动RWS 取得更大成效的关键。目前，国家药监局与海南省、乐城先行区已建立良好的三方常态化沟通机制，为试点工作的顺利推进提供了保障。国家药监局药品审评中心印发了《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》^[20]，国家药监局医疗器械技术审评中心先后印发了《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械临床真实世界数据应用试点品种沟通交流程序（试行）》^[21]和《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械临床真实世界数据应用前置沟通工作实施办法（试行）》^[22]，通过提供前置沟通服务、召开技术交流会与专家论证会等方式，对纳入RWD 应用试点的品种开展针对性沟通交流。对试点中的关键问题，包括RWS 的必要性和可行性、研究方案的关键要素、RWD 的适用性、研究过程的透明度等，进行充分讨论与技术指导，有效提升了研究质量与证据转化效率。

业界的深度参与是RWS 工作得以持续推进并取得实效的关键。下一步，需要进一步优化沟通交流机制，拓宽沟通渠道，探索“线上+ 线下”融合的沟通模式，建立常态化、多元化的沟通平台；明确召开沟通交流会的具体条件、时限与流程，提升沟通交流的及时性与针对性；持续加大沟通交流力度，加强对申请人的技术指导，帮助申请人解决RWS 过程中遇到的难点堵点问题，增强业界参与试点的获得感与自信心，激发其投身RWS 的积极性与主动性。

同时，应加强研究机构、医疗机构与企业之间的合作，推动“产学研用”深度融合，鼓励医疗机构发挥临床数据优势、科研机构发挥方法学优势、企业发挥市场与研发优势，联合开展RWS，共享研究成果，实现多方共赢。此外，还应加强行业内交流，充分利用真研大会等RWS 平台分享经验和成果，促进各主体之间的合作与协同，共同营造良好的行业发展生态。

3.5 强化高水平组织保障，推动工作落地见效

RWD 应用试点工作牵涉面广、系统性强，涉及多部门、多领域，既需要多方主体的协同发力，更离不开强有力的组织保障，后者是推动试点工作落地见效的重要基石。实践证明，我国RWS 取得显著成效，关键在于坚持高位推动、多方协同的组织机制。推动RWS 向纵深推进，要继续发扬试点工作的组织优势，保持高位推动和多方协同的良好态势。

在既有试点成果基础上，持续完善顶层设计，强化政策引导，进一步优化试点政策体系，继续支持海南乐城在RWD 应用领域先行先试，支持其他地区因地制宜开展研究，探索更多制度集成创新，打造RWS 的“ 样板间”与“试验田”。

同时，应加强人才队伍建设，培养一支兼具临床医学、统计学、流行病学、监管科学、信息技术等多学科知识的复合型RWS 人才队伍，重点培养数据治理、研究设计、统计分析、证据转化等核心领域的专业人才，为RWS的持续发展提供人才支撑；应加大资源投入力度，保障RWS 课题、数据平台建设、人才培养等工作的顺利开展；应加强宣传推广，提升行业与社会对RWS 的认知度，营造重视和支持RWS的良好氛围。

结论与展望

4.1 结论

自2019 年海南乐城RWD应用试点启动以来，我国药械RWS 经历了从试点探索、重点突破到多点联动、全面推进的发展历程，逐步构建起“政策引导、试点引领、多方协同、国际接轨”的发展格局，取得了一系列阶段性成果。RWD 作为支持药械全生命周期管理的重要资源，其驱动的RWS 已成为突破传统RCT局限、丰富临床证据体系、推动药械监管创新的重要力量，为深化药品医疗器械审评审批制度改革、推动药械产业高质量发展提供了支撑。同时，我国RWS 仍面临着数据质量参差不齐、规则体系尚不完善、应用场景较为集中、数据价值尚未充分释放等现实挑战，需要持续发力、久久为功。

4.2 展望

当前，全球医药产业正进入创新转型的关键时期，RWS 已成为全球药械监管与研发创新的重要战略支点。随着信息科技的持续进步、数据资源的不断丰富、规则体系的逐步完善，RWD 在药械监管决策中的应用前景将更加广阔。未来，我国应立足现有成果，聚焦核心短板，按照“数据筑基、规则引领、场景拓展、协同赋能、组织保障”的发展路径，推动RWS 向纵深推进，努力实现从“试点引领”向“多点开花”、从“方法探索”向“价值落地”、从“跟跑并跑”向“ 创新领跑”的转变。

展望未来，随着我国RWS的持续深化，RWD 有望在药械监管决策、产品创新研发等方面发挥更为显著的作用，推动药械审评审批体系更加科学、高效、贴近临床，助力更多创新药械产品加速上市、惠及患者，推动我国药械产业实现高质量发展，为全球医药健康事业贡献中国力量。