阿斯利康瑞利珠单抗在华获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症丨产业新闻

8月20日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗可提供快速（首次给药结束时）、持续稳定的补体C5完全抑制。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用，从而抑制C5活化介导的血管内溶血，保护PNH患者红细胞。

此次获批是基于三项全球3期（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302，ALXN1210-PNH-304）及一项中国3期（ALXN1210-PNH-323）临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。相关研究结果分别发表于Blood杂志和Blood Advances杂志。

全球3期ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302临床研究在成人PNH患者中证实，瑞利珠单抗可快速、完全且持续抑制C5，控制血管内溶血，降低并发症风险；且突破性溶血发生率及严重程度低。已发表的6年随访数据进一步证实疗效可维持，安全性与既往已知特征一致。

中国3期ALXN1210-PNH-323纳入18例补体抑制剂初治成人患者。研究结果显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点上达到具有统计学显著性且临床意义的改善，即第26周时乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线平均下降81.3%。此外，在纠正贫血，改善输血依赖及提高生活质量等方面观察到临床获益。

全球3期ALXN1210-PNH-304临床研究在儿童PNH患者中显示，瑞利珠单抗在26周主要评价期及4年延长期可实现快速、完全且持续的C5补体抑制，并有效控制补体介导的血管内溶血，促进LDH水平下降并维持改善。此外，在主要评价期内，未报告治疗相关严重不良事件，无患者停药，也无患者发生突破性溶血。

在所有研究中，瑞利珠单抗的安全性表现与其已知安全性特征一致，在长期随访中未发现新的安全性信号。

参考资料：
[1]伟立瑞®在华获批用于治疗成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者.From

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