专访肖啸｜信念医药何以与武田“分手”
发布时间：2026-08-23来源：汇聚南药
8月20日，武田中国与信念医药联合宣布，双方已于8月2日正式终止血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的商业化合作。双方的合作始于2023年10月。波哌达可基注射液是国内首个获批上市的AAV基因治疗药物，适应症为血友病B（B型血友病）——这是血友病中第二常见的类型。与传统疗法相比，该疗法最大的特点是单次静脉注射给药。这笔交易也是中国首款成功实现由本土企业负责研发和生产，将产品商业化权益对外授权的基因治疗药物。无论是从临床价值，还是从其对中国CGT商业化的示范意义来看，波哌达可基都曾被寄予厚望。自2025年4月获批上市以来，波哌达可基的商业化表现并不算乐观。一方面，中国市场对于高价创新药，尤其是一次性基因治疗产品的支付能力仍然有限；另一方面，武田自身也在持续调整业务架构。2025年10月，日本武田制药宣布全面停止基因细胞疗法相关业务，此后又启动裁员计划。在多重因素叠加之下，这段一度被视为行业佳话的合作，最终走到了终点。对于此次合作终止，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士向同写意作出独家回应。肖啸强调，此次合作终止是双方基于战略聚焦共同做出的主动商业决策。肖啸告诉写意君，合作期间，信念医药和武田中国共同致力于推动血友病B基因疗法在中国的临床认知与患者可及性和可负担性提升。期间积累的临床实践经验与患者管理洞察，将持续为中国血友病治疗领域的发展提供宝贵参考。接下来，信念医药计划独立推进波哌达可基的商业化。“在现有支付体系尚待完善的背景下，罕见病高值药物的商业化必须兼顾可持续性与可及性，并最大限度地提升运营效率。未来，信念会积极探索通过多种途径解决商业化过程中的困境，例如慈善赠药等。”对于中国CGT行业而言，高价的创新疗法如何实现商业化，至今仍是一道没有标准答案的难题。但即便如此，包括肖啸和信念医药在内的从业者仍在选择留下来继续探索。他们相信，CGT的商业化困局并非无解，只是还需要找到一条更适合中国市场的路径。肖啸
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家
2023年签约时，中国细胞与基因治疗（CGT）赛道正处于高光时刻。据Insight数据库，全球CGT领域交易热度持续攀升，2020年至2023年间，交易金额超过5亿美元的CGT交易至少有35起。资本的支持，也推动着CGT技术和产业快速发展。武田彼时对基因治疗保持着浓厚兴趣。此前，武田已经在AAV基因治疗领域布局多年。看到波哌达可基公布的临床数据后，武田最终决定获得该产品的大中华区商业化权益。在当时的行业环境下，这笔交易在当时被业内视为中国CGT与跨国药企商业化合作的一个标志性案例。据信念医药官网披露，BBM001-CLN1001研究结果显示，26例血友病B患者接受波哌达可基（5 × 1012 vg/kg）治疗52周后，年化出血率（ABR）降至0.6，较优效界值5.0明显下降。安全性方面，波哌达可基治疗成人血友病B的I/II期和III期临床研究结果以及研究者发起的临床研究（IIT）的长期随访结果发表在国际权威期刊Nature Medicine。
IIT 5年以上长期随访结果显示，90%的受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。研究期间，无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FIX抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。血友病B是一种X连锁隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FIX）基因突变导致血浆中FIX含量或活性显著下降。波哌达可基采用重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过静脉给药将优化的人FIX基因递送至患者肝脏细胞，利用宿主细胞的基因表达系统持续产生FIX并分泌至血液中，从而发挥促凝血作用。长期以来，血友病B的标准治疗主要依赖凝血因子替代疗法。患者往往需要终身用药，重症患者还需要长期接受预防性输注，频繁静脉穿刺也成为贯穿患者一生的治疗负担。基因治疗则提供了另一种可能：通过一次静脉输注，让患者获得持续表达FIX的能力，从而实现“一次给药、长期获益”，有望摆脱终身频繁输注的治疗模式。从临床价值来看，这无疑是一项具有吸引力的技术。但当技术走向商业化，现实很快摆在了面前。波哌达可基上市后的首发定价为每2ml单瓶9.3万元，具体用量需要根据患者体重计算。经过慈善援助后，患者最高支付费用仍达到279万元。北京病痛挑战公益基金会发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告显示，接近90%的患者愿意选择基因治疗，但患者对于基因治疗的支付意愿中位数仅为5万至8万元，与波哌达可基的定价水平存在明显差距2026年6月，波哌达可基降价超过50%，患者费用降至139万元及以下。价格下降之后，市场反馈也开始出现变化。“降价后已经有多位患者向公司咨询用药事宜。”肖啸表示，他对波哌达可基未来的商业化仍然抱有希望，“可能很快就能看到首张处方开出的消息。”从武田手中接回波哌达可基的商业化权益后，信念医药决定独立推进销售业务。相较于将产品交给合作方，信念医药自己负责商业化，在定价、慈善援助以及患者支持等方面都拥有更大的自主空间。对于一个患者数量有限、治疗价格较高的一次性疗法而言，这种灵活性可能尤为重要“罕见病的销售逻辑和普通药不一样，不需要建几百上千人的销售团队。”与其建立一支庞大的销售队伍，不如围绕有限的患者人群和核心诊疗中心，把有限的资源投入到更精准的患者触达和医学推广中。支付端，则是信念医药接下来需要重点突破的另一道关卡。从更大的产业视角来看，支付端正成为创新药产业链中越来越关键的一环。2026年政府工作报告首次将生物医药列为新兴支柱产业，持续加大对生物医药产业和创新药研发的支持力度。但新药从研发走向市场，并不意味着产业链真正完成闭环。如果因为支付体系无法承接，导致新药难以触达患者，创新价值就很难转化为产业价值，也可能影响企业持续投入研发的意愿。尤其对于高价、一次性治疗的CGT疗法而言，支付端能否打通，已经不只是单个产品的商业化问题，更关系到整个行业创新成果能否真正落地。目前，信念医药正在积极推动波哌达可基进入各地惠民保报销范围。肖啸介绍，目前已有多个省市将波哌达可基纳入惠民保报销范围，其中包括上海“沪惠保”。与此同时，信念医药也计划再次冲刺商保创新药目录。2025年，波哌达可基曾冲刺首版商保创新药目录，但最终未能入选。当年共有121个药品通过形式审查，最终仅18家企业的19种药品入选，通过率不到16%。入选品种中，5款CAR-T全部上榜，此外还包括神经母细胞瘤、戈谢病等罕见病用药，以及阿尔茨海默病用药。肖啸表示，波哌达可基今年已经提交申请，“虽然不知道结果如何，但是这是必须要争取的事情。”《关于支持创新药高质量发展的若干措施》明确指出，商保创新药目录内药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围，为商业保险扩大保障范围、优化服务提供支撑。肖啸正积极与药物经济学专家、医院代表、患者组织、保险公司等多方讨论基因治疗的支付方案。“比如说按疗效分期付款，这对波哌达可基来说是一个值得探索的方向，这可以减轻患者一次性支付负担，而血友病又有凝血因子浓度这样的客观指标来观察疗效。”在他看来，疗效支付模式的关键，在于找到可量化、可长期追踪的疗效指标。血友病的FIX水平、出血率等指标相对明确，具备探索基础。但并非所有CGT产品都能复制这一路径，比如神经退行性疾病等就缺乏可量化的疗效评估指标。还有一个更底层的问题，是现有医保支付逻辑与一次性治疗之间的错位。肖啸指出，目前医保支付通常以年度治疗费用作为重要估算依据，这对于很多一次性治疗的CGT疗法并不友好。以波哌达可基为例，尽管经过降价，139万元的一次性治疗费用看起来依然是一个天文数字。如果仅以单年度费用进行比较，一次性基因治疗显然很难体现其长期经济价值；但如果把患者未来数十年的治疗周期纳入计算，结论可能完全不同。头豹词条系列报告2024年测算显示，根据AHA临床诊疗指南，止血治疗一线用药包括人凝血因子及凝血酶原复合物等药物。按照患者平均体重60kg计算，血友病患者年用药成本可达到63万元。如何把“一次性高费用”与“长期治疗成本下降”这笔账算清楚、讲明白，或许正是CGT进一步叩开医保和商业保险大门的关键。它曾是血友病治疗的一个技术里程碑，如今又成为高价创新疗法商业化困局中一个颇具代表性的样本。从跨国药企合作到本土企业独立推进，变化的不只是商业化主体，更是一个行业正在寻找答案的过程：对于高价值的CGT疗法，中国究竟需要一套怎样的支付体系，才能让技术价值真正转化为患者可及性？波哌达可基还没有给出最终答案。但至少，信念医药还在继续尝试。信息来源：同写意
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