千万心衰患者的再生曙光：iPSC心肌细胞疗法的临床证据与产业前路

发布时间：2026-08-24来源：药事纵横

心力衰竭是各类心血管疾病发展至终末阶段的共同归宿，也被业内视作心血管领域最难啃的一块硬骨头。临床现实当中，现有的整套治疗体系已经十分成熟，但始终绕不开一个底层矛盾：现有手段大多只能干预症状进展，很难真正修复已经永久性丢失的心肌组织。

药物依靠调控神经内分泌通路延缓心肌重构进程，却无法让已经坏死的心肌细胞再生；心室辅助装置可以减轻心脏负荷、改善全身循环，本质属于 “减负” 而非 “修复损伤”；心脏移植是公认的终末期心衰终极方案，但供体缺口长期存在，匹配、术后免疫管理门槛很高，绝大多数重症患者没有机会等到供心。成年人体内心肌细胞属于终末分化细胞，自我修复能力极其有限，心肌梗死后大量心肌细胞凋亡坏死，纤维瘢痕组织替代正常心肌，这正是缺血性心衰持续恶化的核心根源。

诱导多能干细胞（iPSC）技术问世之后，体外规模化制备功能性心肌细胞、实现受损心肌再生，逐步从实验室构想走向人体临床。但很长一段时间，整个赛道始终悬着两把达摩克利斯之剑：一是分化不完全残留多能细胞带来的致瘤风险，二是移植细胞与宿主心脏电生理适配异常诱发恶性心律失常。回看全球早期 iPSC-心肌相关临床探索，大多以小样本单臂试验为主，缺少对照组设计，12 个月以上完整随访数据稀缺，高质量随机对照证据寥寥无几，这也直接阻碍该技术向常规临床诊疗落地。

2026年 8 月 19 日，南京大学附属鼓楼医院王东进教授团队牵头的 HEAL-CHF 研究正式刊发于《Nature Medicine》。这项临床研究使用华润三九与艾尔普再生医学联合开发的同种异体 iPSC 心肌细胞产品 HiCM-188，在冠脉搭桥手术基础上开展心肌内细胞注射，交出 12 个月完整随访的安全性与疗效数据。作为国家卫健委首个备案的 iPSC 方向临床项目，同时也是全球同领域规模最大的随机对照探索，这份来自中国的临床数据，不应当只停留在企业通稿的叙事框架之内，需要站在临床证据、技术短板、全球竞争格局与产业现实的角度重新拆解审视。

Nature Medicine文章发表

一、HEAL-CHF核心临床数据：安全性兜底，多维度实现心功能获益

HEAL-CHF一共入组 20 例严重缺血性射血分数降低心衰患者，按照 1:1 随机分为 CABG 联合细胞治疗组与单纯搭桥对照组，研究将安全性设定为主要终点，运动耐量、心脏结构变化、心肌灌注水平等作为疗效次要终点，完成 12 个月完整随访。

放到 iPSC 心肌治疗的临床演进脉络中观察，这项研究最实在的贡献，是在真实人体环境下，针对行业最忌惮的两类安全风险交出阶段性答卷。畸胎瘤生成、恶性室性心律失常，是所有 iPSC 衍生细胞产品绕不开的核心安全红线。分化工艺质控一旦出现疏漏，残留未分化多能细胞植入体内，就会埋下肿瘤发生隐患；移植心肌细胞如若无法和宿主心肌实现有序电整合，则有可能触发致死性心律失常事件。本次 12 个月随访周期内，治疗组没有观察到新发肿瘤，也未出现持续性恶性室速事件，严重不良事件发生情况和对照组未见明显差异。

当然，这组数据不等于两类风险被彻底根除，仅能够说明在该研究限定的入组人群、细胞给药剂量、现有分化质控条件之下，短期随访没有暴露上述风险。对比海外早期 iPSC 心肌的小样本探索，不少早期试验出于安全考量，会使用强度较高的免疫抑制方案，并且普遍采用单臂开放设计。缺少对照设置，就很难区分患者获益究竟来源于移植细胞本身，还是外科手术、标准化药物甚至心理层面带来的效应。HEAL-CHF 采用随机对照设计，恰好补上了这一关键短板，这也是该研究证据等级高于很多早期海外探索的核心原因。

疗效维度下，多项客观临床指标呈现出一致性向好趋势。12 个月随访节点，90% 细胞治疗组患者 NYHA 心功能分级恢复至 II 级，对照组该比例为 60%；代表运动能力的 6 分钟步行距离，治疗组平均提升 168.8 米，相比对照组 97.25 米提升幅度十分突出。更值得玩味的是心脏功能学指标的分化走向：对照组每搏输出量仍在持续下滑，治疗组却实现正向提升；SPECT-CT 检测提示心肌静息灌注得到改善，靶血管供血区域室壁增厚率显著抬升，反观对照组局部心肌收缩功能依旧持续衰退。

功能性研究结果

但我们不能过度放大 20 例样本的临床价值。从临床试验分级来看，这依旧属于概念验证性质的探索性研究，样本规模带来的统计效能短板客观存在。部分指标组间差异肉眼可观，但单凭当前数据还远远达不到药物上市的证据标准。它更大的现实意义，是坐实这条技术路径具备可行性，为后续确证性试验划定目标人群、给药方式、终点指标选择积累一手经验。目前国内计划入组 80 例受试者的确证性临床试验已经启动，多家国内头部心血管中心共同参与，后续更大样本的输出结果，才是真正决定 HiCM-188 未来走向的关键。

二、全球赛道横向对比：中国iPSC心肌疗法实现局部领跑

放眼全球 iPSC 心肌治疗赛道，不同技术路线的优劣势边界其实已经逐渐清晰。自体心肌细胞方案最大痛点在于需要个体化制备，生产周期漫长，批次之间质量波动大，很难批量服务大规模患者；胚胎干细胞来源心肌细胞则始终绕不开伦理争议，商业化拓展空间天然受限。iPSC 同种异体 “现货型” 模式的核心吸引力就在于，干细胞种子库搭建完成之后，可以批量完成细胞分化、制剂冻存，理论上摆脱 “一人一药” 的生产桎梏，拥有服务海量患者的潜力，这也是资本与产业持续押注该方向的底层逻辑。

日本在 2026 年 2 月附条件限时批准全球首款 iPSC 心肌细胞片 ReHeart，审批依据仅来自 8 例受试者的小样本临床数据。两相比较，HiCM-188已经拿到中美双报IND许可，HEAL-CHF 又是全球同领域规模最大的随机对照试验，意味着国内在这条细分赛道已经实现局部并跑。但剥离媒体报道的光环，整个领域依旧堆积大量悬而未决的科学问题。梗死瘢痕区域移植心肌细胞存活率偏低是行业共性难题，注射进入心脏的细胞究竟有多少可以长期定植，真正参与心脏收缩做功；移植细胞与宿主心肌电整合的完整调控机制；临床最优给药剂量、干预时机；不同病因心衰人群对细胞治疗的响应差异；免疫抑制方案如何平衡排斥风险与药物带来的副作用，以上问题目前都没有标准答案。现阶段 iPSC 心肌细胞疗法，只能视作一种潜在新增治疗选项，完全不存在替代现有药物、器械以及心脏移植的可能性。

HiCM-188已经拿到中美双报IND许可

三、政策红利释放，CGT产业迈入加速转化周期

2026年国内 CGT 监管框架集中落地，客观上提速细胞药物的转化进程。5 月正式实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》搭建起 “研究备案 + 转化审批” 双轨路径，厘清前沿新技术从临床探索走向产业化的制度边界；7 月药监局公开征求意见，拟将符合条件 CGT 创新药审评压缩至 30 日通道，审评时限直接减半，为前沿产品的研发推进打开政策窗口。不过监管环境优化不等于技术会自动走向成熟，政策提供的是制度便利，管线的真实价值终究还是要靠实打实的临床数据兑现。

条例发布

四、华润三九差异化布局：央企赋能打通CGT产业化闭环

HiCM-188作为央企主导首个干细胞联合开发商业化项目，华润三九的入局模式，也代表国内大型药企切入 CGT 赛道的一类典型范式。不同于 Biotech 企业从零攻坚底层技术，华润三九走的是并购 + 合作共建的组合打法：收购天士力控股权，承接其已经进入临床阶段的 CAR-T、间充质干细胞管线；牵手艾尔普锁定 HiCM-188 项目补齐 iPSC 心肌板块；联动深圳三院共建 CGT 联合实验室，牢牢锚定临床转化平台资源。

大型药企下场布局 CGT，核心优势往往不在细胞工艺开发本身，而在于后端完整的产业落地链路。不少Biotech 可以产出亮眼的早期临床数据，但常常卡在生产工艺放大、医院学术推广、医保对接这最后一公里。华润三九手握成熟的处方药推广网络、全国流通体系以及医保谈判实操经验，理论上有机会破解创新细胞药物 “论文很漂亮，落不到患者手中” 的行业顽疾。但现实鸿沟同样不可忽视：CGT 产品的生产质控、临床运营、定价支付逻辑，和传统化药、中成药完全属于两套体系，传统药企同样要面对跨技术范式的学习成本，管线的市场想象空间不能提前等同于已经兑现的商业价值。

五、产业现实研判：iPSC心衰疗法的落地约束与长期潜力

国内心衰患者基数庞大，千万级患病群体背后，是长期未被满足的临床治疗需求。但即便 HiCM-188 后续确证性试验取得阳性结果，也并不代表可以快速普惠全部心衰人群。从现有入组筛选条件判断，产品初期适用范围大概率会限定在重度缺血性射血分数降低的心衰患者，并不覆盖所有心衰亚型。iPSC 细胞药物前期生产工艺复杂，生产成本居高不下，上市初期会面临很大的定价压力。未来产品如若推向市场，医保支付机制设计、院内标准化操作流程搭建、患者长期安全性登记随访体系建设，都是行业绕不开的现实考验。

六、结语：中国iPSC心肌疗法的突破、局限与未来展望

HEAL-CHF登上《Nature Medicine》，毫无疑问是我国 iPSC 心肌再生领域一个标志性事件。这项小样本随机对照探索，给出 12 个月周期内可接受的安全性证据，同时观测到心功能多维度改善现象，为重症心衰心肌再生治疗提供一份分量很重的中国临床证据。

不过行业内外需要警惕过度渲染的乐观叙事。概念验证研究取得阳性结果，距离药物最终获批上市还有很长的研发链条。致瘤、心律失常这类风险的观察窗口远不止 12 个月；移植细胞存活效率、最优给药策略、真实适用人群边界，一系列科学疑问，都等待确证性试验进一步解答。放眼全球，日本同类产品采用附条件限时批准的模式，本身也印证整个行业依旧处在证据积累的早期阶段。

国内监管政策持续完善，药企、生物技术公司、临床机构多方协同推进，正在快速缩小我国再生医学领域与国际前沿的差距。华润三九通过并购合作完成多技术路线 CGT 布局，叠加自身商业化资源，为 HiCM-188 后续转化提供资源支撑，但所有纸面战略构想，终究要接受更大样本临床结果的检验。

千万级心衰患者的真实治疗需求客观存在，iPSC 心肌细胞疗法为重症心衰撕开一道新的希望窗口。后续确证性数据、生产工艺迭代、支付体系建设三者共同决定这项技术究竟能走多远。未来中国原创 iPSC 心肌药物如果能够顺利走完全部开发流程，才会真正为终末期心衰群体带来全新治疗选择，推动国内细胞基因治疗产业完成一次实打实的能力跃迁。

参考：Nature Medicine期刊官网；https://www.gov.cn/gongbao/2025/issue_12346/202510/content_7044733.html；华润三九官网；艾尔普再生医学官网

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