Woodcock的解法：临床试验“也是一门商业”

*题图仅做示意用

7月中旬，在美国国家科学、工程和医学院（NASEM）举办的研讨会上，前FDA代理局长、曾执掌药品审评与研究中心（CDER）达30年的 Janet Woodcock 发表主旨演讲。针对美国临床研发体系面临的系统性困境，她直言，重振该体系的核心在于彻底转变对于临床试验场地等基础设施的定位——从“学术活动”到“商业行为”。

思维转变：临床试验是学术还是商业？

Woodcock 在演讲中开门见山地指出，临床试验固然是“一项重要的科学事业”，但人们必须清醒地认识到，“它也是一门商业”（it is also a business）。

谈及美国在维持与扩大临床试验规模上遇到的障碍，Woodcock 坦言：“我们在美国面临这一切困难的原因之一，就是我们一直把它看作是一种学术行为（academic exercise）。” 她强调，如果将临床试验视为一项商业活动，其运行必须具备极高的可靠性与稳定的资金保障，本质上需要打造为一台为患者高效服务的“机器”（a machine that works for people）。

这种反思的背后，是美国各界对全球临床试验资源加速向海外转移的焦虑不断加剧，尤其是对中国临床试验推进速度与成本优势的高度关注。为了应对这一挑战，美国卫生与公众服务部（HHS）联合 FDA等部门推出了“临床试验开拓者行动”（Operation TrialBlazer）系统性改革计划。该计划旨在通过简化 pre-IND 流程、优化伦理审查机制（IRB）、明确阶段性 CMC 要求以及推广数字化试验等手段，削减行政冗余，全面提升本土临床开发效率，试图扭转临床试验流向海外的趋势。

策略转变：资本孵化药物创新，也可孵化临床试验网络

作为最资深的FDA技术官员之一，Woodcock给出的“解题思路”却并非聚焦于临床试验流程和方法等技术细节。在研讨会上被问及“若要建立可持续的全国临床试验基础设施，最优先的结构性改变是什么”时，Woodcock 一针见血：“归根结底...是钱的问题（it's money）。”

她警告称，由于其他国家对临床试验给予了高度重视，并在这一领域“正在吃掉我们的午餐”（eating our lunch），原因在于“其他国家将临床试验部分地视为一门商业，并利用‘产业政策支持’（industrial policy support）机制来构建能力和基础设施。”

针对如何筹措与分配资金，Woodcock 提议打破传统的科研资助范式。她认为，最有效的资金来源应当是经济发展倡议（economic development initiatives），而非传统的科研资助（traditional research grants）或监管激励措施。临床试验机构应当积极寻觅非传统资金渠道，例如向美国商务部（DOC）或者州级、地方的经济发展实体申请支持。如果联邦政府对临床试验流向中国等海外地区感到足够担忧，就应当设立一项全国性的支持计划，且“支持不能是逐年拨款...那根本行不通。”

她将这种模式与各地建设生物技术孵化器进行对比：“每个城市都有生物技术中心（biotech hub）和生物技术孵化器（biotech incubator）...却没有投资于临床试验网络或培训，这大概是因为临床试验此前从未被当作一项产业来推介（has never been presented as an industry before）。” 她认为“这种孵化器模式完全适用于临床试验，可以向各州提供建立孵化器的专项补贴。”

不能变的是对合规的坚守：东欧“教训”

从Woodcock的言论可以读出，她认为仅靠 FDA 在监管端“减负”或加快审评速度尚不足以维持竞争优势。监管流程的提速必须配合基础设施端的产业化转型。通过引入联邦与地方经济资金、建立“临床试验孵化器”并提供长期的产业政策支持，才有望从根本上解决人才匮乏与网络分散的问题。

不过她的另一番言论也值得注意。在谈及试验外流时，见多识广的Woodcock 认为这不是“新事”。她回顾了东欧地区曾经作为临床试验基地支持FDA申报的历史。当时东欧承接了大量的临床试验，却几乎没有任何不良事件报告，这极大损害了该地区的试验数据声誉。Woodcock 指出，东欧的这段经历始终提醒着行业：“为什么将资产（药物）在未来目标人群中进行暴露和测试是如此重要。” 这也解释了为何监管机构在审评时始终对本土临床试验数据保持明确偏好。

东欧“教训”也预示着，提升临床试验工业化效率的同时，确保临床数据的可靠性、伦理审查的独立性以及患者的安全权益，将是这场产业定位变革中必须守住的底线。