耗时十年，FDA认证肿瘤身体功能评估量表

*题图仅做示意用

在美国国家卫生研究院（NIH）首次开发“患者报告结果测量信息系统”（PROMIS）20余年后，也是首份资格认证意向书得到受理10余年后，FDA终于认证了“PROMIS简表v2.0 – 身体功能8c”（PROMIS Short Form v2.0 – Physical Function 8c）的药物开发工具（DDT）资格，允许其用于评估18岁及以上晚期实体瘤或血液肿瘤（III-IV期）成年患者的身体功能。

该工具的资格认证申请由西北大学（Northwestern University）的David Cella教授作为申请人提出。早在2015年，团队便向FDA递交了首份意向书（Letter of Intent）。在长达10余年的审查周期中，FDA组建了10名专业官员组成的评审团队，包括临床结局评估部（DCOA）主任David Reasner以及肿瘤卓越中心（OCE）患者结局副主任Vishal Bhatnagar，以及6名生物统计学评审员，对该评估工具进行了多轮审查。

FDA对“回忆”（Recall）偏倚的监管把控表现得尤为审慎。PROMIS身体功能量表通过5级语言评定量表（VRS）对患者的日常活动能力、健康限制及生活障碍进行多维度测量。申请团队提交了“无回忆”（No Recall）和“7天回忆”（7-day Recall）两个评估版本。FDA最终仅批准了要求患者即时评估当前状态的“无回忆”版本。FDA可能是考虑到肿瘤患者常见病情波动及治疗毒副反应，可能导致较长周期的回忆性结果产生不可接受的偏差。

这种保守态度是长期监管导向的体现。在2025年10月的一场专题会议上，OCE曾公开警告，认为申办者利用泛化的健康状况或宽泛的生活质量测量工具来试图确立药物之间的“相似性”或“非劣效性”是“不可接受”的。

尽管该工具的成功认证为肿瘤药物临床研发中的患者体验量化提供了权威标尺。但FDA强调，PROMIS量表所提供的患者报告数据仅能作为总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）或肿瘤缩小率等终点的补充信息，不能单独作为疗效确证的依据。并且申办者也不能直接套用该量表，应事先与CDER新药审评部门展开针对性沟通。因此，对于希望将该获批工具用于确证性临床试验（Pivotal Studies）次要终点的药企，这项认证并非“一劳永逸”。

DDT作为FDA开创的独立于产品审评之外的新技术和新工具认证渠道，本为促进行业技术进步赋能新药开发，但因其效率低下屡遭诟病。统计显示，临床结局评估（COA）工具通过FDA认证平均耗时长达6年，迄今为止，获得FDA正式独立资格认证的特定疾病COA工具仅有8个。

当下包括AI和动物试验替代新方法（NAM）在内的技术蓬勃发展，也需要FDA在新工具评估方面表现得更为高效。