强生用于自身免疫性溶血性贫血的新药获FDA批准

发布时间：2026-08-26来源：药事纵横

2026年8月24日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IMAAVY®（nipocalimab-aahu）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）——一种罕见的、危及生命的自身抗体疾病——适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人和12岁及以上儿科患者。此项批准紧随FDA优先审评之后，标志着首个被证明安全有效、专门用于治疗wAIHA的疗法获批。

"生活在wAIHA中，常常意味着无休止的疲劳和不知道明天会发生什么的持续不确定性，"wAIHA Warriors患者组织主席兼执行总监Karen Jones表示。"患者可能会经历一段感觉好转的时期——然后血红蛋白下降，疲惫感卷土重来，一切又回到了原点。现在，我们的社群首次拥有了专门针对我们疾病的治疗方法。"

应对wAIHA中严重的未满足需求

在wAIHA中，致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体附着并破坏红细胞，导致严重贫血、深度疲劳，以及发病率和死亡率的显著增加。此前，可用的治疗选择仅限于皮质类固醇和免疫抑制剂——这些疗法抑制整个免疫系统，而非专门靶向驱动疾病的IgG自身抗体。

"2/3期ENERGY研究表明，靶向致病性IgG可以有意义地改变wAIHA的治疗范式，"麻省总医院杰出医师、哈佛医学院医学教授David Kuter医学博士表示。"与安慰剂相比，更多接受IMAAVY治疗的患者实现了持久的血红蛋白应答——意味着他们的红细胞水平上升并得以维持。对患者而言，这一批准意味着他们现在拥有了一种具有已验证安全性特征、靶向wAIHA疾病驱动自身抗体的疗法。"

IMAAVY在wAIHA中的临床证据摘要

2/3期ENERGY研究的主要终点是持久血红蛋白（Hgb）应答，这是一个严格的终点定义，反映了随时间推移Hgb水平的有意义升高。这项随机、安慰剂对照试验显示，到第24周时，接受获批剂量IMAAVY治疗的患者中达到持久Hgb水平的人数约为安慰剂组的三倍。该治疗组的患者在第1周时平均Hgb升高了1g/dL。此外，在第24周时，IMAAVY组的FACIT-Fatigue评分平均比安慰剂组高出3.5分，评分越高表示疲劳程度越低。在ENERGY研究中，IMAAVY的安全性特征与其在全身型重症肌无力（gMG）中已确立的安全性特征一致。接受IMAAVY治疗的wAIHA患者中最常见的不良反应（≥10%）包括外周水肿、腹泻和发热。

ENERGY研究的完整结果已于2026年6月在2026年欧洲血液学协会会议上公布。

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