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近日，北京中因科技股份有限公司全球首创基因治疗药物ZVS101e 注射液获批正式纳入优先审评程序，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。审评周期由常规200个工作日压缩至130个工作日，产品有望于2027年第一季度迎来获批窗口。
ZVS101e注射液是由北京大学第三医院杨丽萍团队与中因科技联合开发的重组AAV基因替代疗法，通过视网膜下单次给药补充功能性CYP4V2基因，弥补致病基因功能缺陷，保护与修复患者视功能，Ⅲ期注册临床试验已充分验证产品的临床疗效与安全性。ZVS101e注射液已获得全球三大监管认定：中国CDE纳入突破性治疗目录（BTD）、美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认证以及欧洲优先药物认定（PRIME），是国内首个同时斩获中美欧三大顶级监管机构认可的基因治疗产品。在一项随机、对照的III期试验中，患者在基线时接受一次视网膜下注射ZVS101e（7.5×10¹⁰vg/眼；n=31），或被分配至未接受治疗的对照组（n=32）。主要终点为第52周时，最佳矫正视力（BCVA）较基线提高至少15个字母的受试者比例。次要终点包括第52周时BCVA、多亮度移动测试（MLMT）、全视野刺激阈值（FST）及视觉功能问卷（VFQ-25）相较基线的变化。第24周时，治疗组31例受试者中有10例（35%）的BCVA较基线提高至少15个字母，而对照组32例受试者中仅1例（3%）达到这一标准（p=0.001）。对于次要终点，治疗组BCVA平均提高11.5个字母，对照组提高1.5个字母，组间差异为10个字母（p<0.001）。治疗组MLMT评分平均变化为0.62分，对照组为-0.44分（p=0.017）。在红光刺激下，治疗组FST较基线平均变化为-0.23log cd·s/m²，对照组为0.32log cd·s/m²（p=0.038）；数值越负表示敏感性改善越明显。治疗组和对照组VFQ-25综合评分平均变化分别为3.35分和-1.36分（p=0.254）。治疗组未发生严重不良事件；对照组有1例受试者发生了2起严重不良事件。BCD 目前全球尚无获批的针对性治疗药物，临床救治缺口巨大。国内在开发同领域的企业还有天泽云泰。
2026年6月，天泽云泰下属企业泰昶生物的腺相关病毒载体药物VGR-R01的上市申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD）。
参考资料：
公开资料
五度妙笔
企业透视镜
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数据库
