1.2亿美元！乙肝ASO疗法加速推进3期试验；小分子登NEJM，年底递交监管申请 | 产业新闻

1.2亿美元！乙肝ASO疗法加速推进3期试验

AusperBio宣布完成1.2亿美元C轮融资。本轮融资由一家领先战略投资者领投，新投资者RA Capital Management参与，HanKang Capital、Sherpa Capital、InnoPinnacle Fund、启明创投、YuanBio Venture Capital和CDH Investments等现有投资者继续提供支持。随着本轮融资完成，AusperBio自2024年以来累计融资额已达3.6亿美元。本轮资金将主要用于推进治疗慢性乙型肝炎（CHB）在研反义寡核苷酸（ASO）疗法AHB-137的开发，包括其3期注册性临床项目及商业化准备工作，同时加速在研乙型肝炎病毒（HBV）siRNA候选药物AHB-171和下一代CHB联合治疗方案的开发，并进一步拓展公司的靶向寡核苷酸疗法管线。

AHB-137是AusperBio基于其Med-Oligo ASO平台开发的非偶联ASO疗法，旨在抑制乙型肝炎表面抗原（HBsAg）产生、抑制病毒DNA复制并促进免疫重新激活，以实现CHB功能性治愈。目前，AHB-137已完成全球1期研究及多项2期研究，并正在中国开展3期临床试验。AHB-171则是一款靶向肝细胞的在研siRNA疗法，采用AusperBio的Au-HALO肝靶向递送平台，旨在选择性抑制病毒基因表达并实现强效、持久的抗病毒活性。作为Au-HALO平台首款进入临床开发的候选药物，AHB-171正在推进该公司靶向递送及siRNA技术能力的临床验证。

小分子登NEJM，年底递交监管申请

Cytokinetics宣布旗下Myqorzo（aficamten）治疗有症状非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的关键性3期临床试验ACACIA-HCM取得积极结果。该研究主要结果在德国慕尼黑举行的2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。ACACIA-HCM达到两项共同主要终点：与安慰剂相比，aficamten治疗至第36周时，在堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）和最大运动能力方面均较基线实现具有统计学显著性的改善。此外，在预设亚组分析中，两项共同主要终点的结果也均一致支持aficamten。Cytokinetics表示，这是首个在非梗阻性肥厚型心肌病中，同时在患者报告结局和医生评估结局方面取得统计学显著改善的3期临床试验。基于ACACIA-HCM的积极结果，Cytokinetics计划于2026年第四季度向美国FDA提交aficamten治疗成人有症状nHCM的补充新药申请（sNDA）。

Aficamten是一款心肌肌球蛋白抑制剂，目前已在美国、中国、欧盟和英国获批用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。Aficamten通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，进而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。该药在设计上旨在实现可预测的暴露-反应关系、快速起效以及作用可逆。此次ACACIA-HCM研究的积极结果进一步将aficamten的临床开发推进至非梗阻性肥厚型心肌病领域，并为后续监管申报提供依据。

治疗血脂异常！体内基因编辑疗法积极临床结果公布

CRISPR Therapeutics公布了其在研体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310的1a期临床试验持久性数据。CTX310靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）基因，通过该公司自主建立的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，在肝脏中实现体内基因编辑，目前正在开发用于治疗杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常以及重度高甘油三酯血症。

分析显示，单疗程治疗后，患者循环中的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）水平均出现显著且持久的下降，并维持至1年随访。在最高剂量下，ANGPTL3较基线平均降低79%，最大降幅达89%；TG平均降低48%，最大降幅达78%；LDL平均降低53%，最大降幅达84%。这些长期随访数据进一步显示了CTX310作用的持久性，并支持其通过单次静脉输注实现长期降脂的潜力。安全性方面，CTX310总体耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件，未观察到≥3级肝转氨酶异常，自此前更新以来也未出现新的治疗相关不良事件。以上数据在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。目前，CRISPR Therapeutics正在推进CTX310的1b期临床试验，并预计于2026年下半年进一步更新CTX310项目进展。