全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见）

发布时间：2026-08-28来源：蒲公英Ouryao

来源：国家药监局审评中心

编辑：无名

摘要：2026年08月28日，国家药监局审评中心发布了关于公开征求《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，征求意见为期1个月。

重点内容：

1.随着全身型重症肌无力治疗手段的丰富，该疾病逐渐成为可较好管理的慢性疾病，故当前研发的创新药主要定位于症状改善，积累了较为丰富的研发经验。在此基础上，本指导原则重点阐明了症状改善药物的临床研发技术考虑；对于定位于改善临床结局的药物，本指导原则提出了原则性的技术考虑，具体试验设计仍需要进一步讨论。

2.糖皮质激素目前仍是临床诊疗实践中的一线用药之一，但激素长期使用发生不良反应的风险较高，故激素减量也可成为研发目标之一。考虑到激素减量通常是在获得症状改善等临床获益的前提下进行，且患者基线时的激素使用情况可能存在较大差异，故暂不建议将激素减量情况作为主要疗效终点，可作为次要疗效终点。

3. 重症肌无力的发病机理尚未完全明确，也尚无可靠的公认药效学指标作为替代终点。生物标志物可作为有效性评估工具之一，鼓励申办者结合药物作用机制开展相关生物标志物的研究，评估与临床获益的相关性。

一、通知原文

全身型重症肌无力是严重影响患者日常活动能力和生活质量的罕见病，为了规范和指导该疾病领域治疗药物临床试验，提高临床研发效率，我中心组织起草了《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

您的反馈意见请发到以下邮箱：

xuxw@cde.org.cn、yangjy@cde.org.cn

二、征求意见稿

转载说明：本文系转载内容，版权归原作者及原出处所有。转载目的在于传递更多行业信息，文章观点仅代表原作者本人，与本平台立场无关。若涉及作品版权问题，请原作者或相关权利人及时与本平台联系，我们将在第一时间核实后移除相关内容。