诺华的小核酸药物临床试验开发失败

发布时间：2026-09-07来源：药事纵横

诺华9月4日宣布，培拉卡森（pelacarsen）三期 Lp(a)HORIZON 试验是一项开创性的心血管结局研究，但未能达到其主要终点，即与安慰剂相比降低心血管事件风险——该复合终点包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中以及需住院治疗的紧急冠状动脉血运重建。在本研究人群中，培拉卡森确实降低了脂蛋白(a)（Lp(a)）水平，而该人群已在接受指南指导的治疗，包括降脂和降压治疗。这些发现为 Lp(a) 降低与心血管结局之间的关系提供了重要的新证据。Lp(a) 升高是一种遗传性心血管风险因素，全球约每五人中就有一人受累，目前尚无获批的针对性治疗手段。

"Lp(a)HORIZON 是一项开创性的心血管结局试验，旨在回答心血管医学中最重要的未解问题之一：在其他主要心血管风险因素已得到管理的情况下，降低 Lp(a) 能否在优化的指南指导治疗之外进一步降低残余心血管风险，"诺华开发总裁兼首席医学官 Shreeram Aradhye 表示。"尽管观察到培拉卡森可降低 Lp(a) 水平，但研究结果显示，这并未转化为总体研究人群心血管风险的下降。这不是我们所期望的结果，但这些发现提供了重要证据，推进了对 Lp(a) 降低与心血管结局之间关系的科学认知，并可能有助于为未来的心血管风险管理策略提供参考。我们感谢使这项研究成为可能的 8,000 多名试验参与者和研究者，并将继续致力于推动心血管领域的创新。"

Lp(a)HORIZON 试验数据将在即将召开的医学大会上公布。

关于培拉卡森

培拉卡森是一种在研的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在从源头上强效抑制脂蛋白(a)（Lp(a)）的生成。

诺华通过与 Ionis Pharmaceuticals 签署的许可与合作协议，获得了培拉卡森在全球的开发、生产和商业化权益。

关于 Lp(a) 升高

Lp(a) 升高是一种遗传性、独立且具因果性的心血管疾病（CVD）风险因素。Lp(a) 水平约 90% 由遗传决定，基本不受饮食或生活方式影响。Lp(a) 可促进动脉斑块形成和炎症，进而可能导致斑块破裂和心血管事件。全球约 20% 的人群、以及近三分之一的早发心血管疾病患者存在 Lp(a) 升高。美国和欧洲指南建议所有成年人一生中至少进行一次 Lp(a) 检测。

关于 Lp(a)HORIZON

Lp(a)HORIZON（NCT04023552）是一项三期、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、多中心的全球心血管结局试验，评估培拉卡森对 8,323 例 Lp(a) 升高且已确诊 CVD 患者中 4 项主要不良心血管事件（MACE）发生率的影响。主要终点为心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中以及需住院治疗的紧急冠状动脉血运重建的复合终点，在总体人群（Lp(a) ≥70 mg/dL）和亚组人群（Lp(a) ≥90 mg/dL）中分别进行评估。

关于诺华在心血管疾病领域

在诺华，我们正在重新定义心血管治疗：转向更早的干预，拓展对心血管疾病的理解和诊疗方式，并不断突破可能性的边界，让更多人活得更久、更健康。在四十年积淀的基础上，我们致力于以大胆的科学和多元、行业领先的研发管线，塑造心血管治疗的未来。

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