FDA拟推进植物药开发，受白宫影响但行业有望获益

*题图仅做示意用

9月4日，FDA发布信息征集（RFI）公告，面向研究者、临床医生和企业征集意见，旨在加速植物药（BDP）的开发和审评。

FDA称，“鉴于消费者广泛使用植物疗法自我治疗”，拟寻求促进对植物药的研究和开发；但植物药“固有的异质性”带来一系列独特挑战。

由政治推动，但植物药行业有望获益

这份公告的出台适逢“让美国再次健康”（MAHA）运动推动替代医学（alternative medicine）升温的政治环境，尤其是对于含致幻剂和大麻等成分的药物。例如特朗普今年4月发布行政令指示FDA优先授予用于治疗严重精神疾病的致幻剂突破性疗法认定，以及美国缉毒局（DEA）于同期决定对部分大麻产品重新列管。尽管迄今获FDA放行的少数大麻类药物均为合成衍生物，但部分企业管线中的候选产品正准备走植物药路径。

FDA代理局长Kyle Diamantas在声明中明确将此举置于当前政治环境中：“在特朗普政府领导下，我们致力于现代化监管框架，以确保有前景的天然健康选择能够通过严格的科学进行评估。”

在此背景下，FDA推动植物药研究，一方面与行政当局的政策取向形成呼应；另一方面也预示其他类型的植物药开发可能迎来更多监管支持。

FDA关心哪些问题？

植物药由多组分混合物构成，难以像化学药那样以单一单体分子表征，这给传统药品审评框架带来根本性挑战。此前FDA与Reagan-Udall基金会组织了针对性的植物药专家讨论会。会议总结指出：“植物药指南在具体应用中的执行不一致，且未充分考虑植物药的多组分性质”；“监管可预测性和一致性的缺乏直接抑制了产品开发和外部投资。”与会者还建议FDA与植物药开发者之间应增加互动，讨论试验设计的适当性、对变异的容忍度以及传统监管要求中可优化的领域。

FDA植物药审评团队基于多年审评经验中总结称“确保植物药批次之间的治疗一致性”是关键问题，而“治疗一致性通常可以通过‘证据总体’方法来支持”。所谓证据总体，包括植物原材料控制（如农业和采集规范）、基于化学检验和生产控制（包括分析检验和工艺验证）实施的质量控制，以及反映药物作用机制的生物测定和临床数据。

围绕这些难题，FDA从三个方面征求业界意见建议：研究和开发经验（包括如何使用现有FDA资源）；一般性挑战（科学与经济层面，以及不同纯化程度产品的差异）；一般性机会，其中包括“哪些研究设计最适合复杂的植物药混合物，应如何评估（例如在安全性、有效性和质量方面）”，以及在FDA之外开展质量标准开发的机会——包括公认科学知识或真实世界证据能否促进“具有成熟使用经验的植物药”的开发。

FDA还计划与经验相对更为丰富的EMA讨论草药和植物药监管考量召开联合研讨会，定于9月25日举行。

早有专门团队和指南，但仅批准4个处方植物药

FDA迄今仅批准四个处方植物药，但其构建植物药审评框架已持续二十余年：药品审评与研究中心（CDER）在2000年发布专门指南草案后，于2003年设立植物药审评团队；指南于2004年首次定稿，2015年修订，2016年12月再次定稿。

四个已获批品种包括：

• Veregen（sinecatechins，绿茶提取物）：2006年10月31日获批，是首个植物药新药申请（NDA），用于外生殖器和肛周疣的局部治疗。

• Fulyzaq/Mytesi（crofelemer，亚马逊龙血树树皮乳液提取物）：2012年获批，用于接受抗逆转录病毒治疗的HIV/艾滋病成人非感染性腹泻的对症治疗。

• NexoBrid（anacaulase-bcdb，菠萝茎菠萝蛋白酶浓缩物）：2022年12月29日获批，用于成人深二度或三度热烧伤的清创，2024年8月15日又获批儿科适应症。

• Filsuvez（白桦三萜）：2023年12月18日获批，用于营养不良型和交界型大疱性表皮松解症相关伤口。

如今随着大麻来源植物药管线追求上市，以及政治层面的明确支持，这套运转二十年的审评框架能否承载新一轮植物药开发热潮，FDA将通过这份RFI寻求答案。