光遗传学疗法上市申请获美国FDA受理；多肽药物3期临床结果发表并提交sNDA…… | 产业新闻

光遗传学疗法BLA获美国FDA受理

Nanoscope Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其光遗传学基因疗法Mogenry（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者。新闻稿指出，如果获批，Mogenry有望成为首款用于这一患者群体、无需针对特定致病基因的疗法。

此次BLA主要基于1/2a期研究、RESTORE 2b/3期研究以及REMAIN长期随访研究的数据。RESTORE是一项多中心、随机、双盲、假手术对照研究，达到主要终点和关键次要终点，在第52周和第76周均观察到视力改善。安全性方面，Mogenry总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。

Mogenry是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法，基于多特征视蛋白（MCO）技术开发。该疗法将经基因工程设计的视蛋白基因递送至视网膜双极细胞，使光感受器丧失后仍存活的细胞重新获得光敏感性，并利用剩余视觉通路产生视觉信号。Mogenry无需在治疗前进行特定致病基因检测。

视网膜色素变性是一组遗传性视网膜退行性疾病，与100多个基因中的1000余种突变有关。MCO-010此前已获得美国FDA快速通道资格和孤儿药资格。

多肽药物3期完整结果发表，并已提交sNDA

BioMarin Pharmaceutical今日宣布，C型利钠肽（CNP）类似物Voxzogo（vosoritide）治疗软骨发育不良（hypochondroplasia）儿童的3期CANOPY-HCH-3研究完整结果发表于NEJM Evidence，并在欧洲儿科内分泌学会（ESPE）2026年会上公布。

研究达到主要终点，并在多项预设生长指标上取得统计学显著改善。BioMarin近期已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求将Voxzogo适应症扩展至软骨发育不良儿童。Voxzogo通过调节成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游信号通路促进软骨内成骨。

CANOPY-HCH-3是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入80例3～17岁软骨发育不良儿童，受试者按照1：1接受Voxzogo或安慰剂治疗。主要终点为第52周时年化生长速度（AGV）较基线的变化。结果显示，第52周时，与安慰剂组相比，Voxzogo组AGV较基线变化的最小二乘均值差为2.33 cm/年（p<0.0001），研究达到主要终点。

安全性方面，研究结果与Voxzogo既往在软骨发育不全相关研究中的已知安全性特征一致，大多数不良事件为轻度，未发现与治疗相关的严重不良事件。

口服TLR7/8抑制剂2期系统性红斑狼疮试验达到主要终点

Beeline Medicines今日宣布，口服Toll样受体7和8（TLR7/8）小分子抑制剂afimetoran治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期研究取得积极顶线结果。研究达到主要终点：第48周时，afimetoran三个剂量组的系统性红斑狼疮应答指数-4（SRI-4）应答率均高于安慰剂组，三个剂量组的p值均小于0.001。多项次要终点的结果也与主要终点保持一致。

该研究是一项随机、双盲、剂量探索、安慰剂对照2期研究，共纳入248例尽管接受背景治疗仍患有活动性中重度SLE的成人患者。受试者按照1：1：1：1随机接受三个不同剂量的每日一次afimetoran或安慰剂治疗48周，同时继续接受方案允许的标准治疗，包括按照研究要求逐步减量的糖皮质激素。主要终点为第48周SRI-4应答，次要终点包括低疾病活动状态、皮肤和关节症状、糖皮质激素减量、医生总体评估以及生活质量等指标。

安全性方面，afimetoran总体耐受性良好，其安全性和耐受性特征与此前1期临床研究中的观察结果总体一致，未发现新的安全性信号。详细研究结果预计将在未来的医学会议上公布。基于此次结果，Beeline计划推进afimetoran用于SLE和皮肤型红斑狼疮（CLE）的关键性临床开发。

Afimetoran是一款在研选择性口服小分子TLR7/8抑制剂，对TLR7和TLR8具有相近的抑制活性。这两个靶点均参与红斑狼疮相关免疫异常，人类遗传学证据直接支持TLR7参与驱动红斑狼疮的发生发展，TLR8则参与促炎细胞因子产生和免疫反应。Afimetoran最初由百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）研究人员发现，并于2025年7月授权给Beeline Medicines。该药此前已获得美国FDA治疗SLE的快速通道资格。