补体抑制剂在肾病综合征中的临床研究进展

引用：张良, 张玮, 汪年松. 补体抑制剂在肾病综合征中的临床研究进展[J]. 世界临床药物, 2026, 47(6): 595-600. 

DOI:10.13683/j.wph.2026.06.002.

肾病综合征(nephrotic syndrome，NS) 是一组以大量蛋白尿为核心的临床综合征，发病机制复杂，治疗策略亟待突破。近年来，补体系统的异常激活被证实为导致肾小球滤过屏障损伤的关键环节，针对特定补体成分的靶向治疗已成为肾病领域最前沿的研究方向。现聚焦于补体成分5a 及其受体轴、凝集素途径的甘露聚糖结合凝集素丝氨酸蛋白酶2 及替代通路在驱动NS 进展中的核心作用，综述相关通路抑制剂临床进展，探讨其治疗潜力、现有证据及未来研究方向。

补体系统；补体成分5a ；甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2 ；替代通路；肾病综合征

 1  C5a 在NS 中的作用及其抑制剂研究进展

2 MASP-2 在肾病中的作用及抑制剂进展

3 替代通路抑制剂在肾病中的应用

4 联合靶向治疗的意义

5 挑战与展望

6 结语

肾病综合征(nephrotic syndrome，NS) 是一组以大量蛋白尿、低蛋白血症、高度水肿和高脂血症(hyperlipidemia) 为临床特征的肾小球疾病综合征，其病理、生理基础是肾小球滤过屏障的完整性遭到破坏。补体系统在防御病原体感染和清除免疫复合物中发挥关键作用，其通过经典途径、凝集素途径[ 甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶(mannose-binding lectin-associated serine protease，MASP) 途径] 和替代途径激活，这3 条激活通路最终汇聚至补体成分(complement，C)3 转化酶形成阶段，激活共同的下游末端通路，生成膜攻击复合物和强效过敏毒素(C5a、C3a)。

近年来，补体系统被证实在多种肾小球疾病的发病机制中发挥至关重要的作用。C5a、MASP-2及替代通路抑制剂是靶向作用于特定补体成分的抑制剂，已成为肾脏疾病治疗的研发热点。现聚焦于C5a-C5a 受体(complement C5a receptor，C5aR) 轴、MASP-2 及替代通路在驱动NS 进展中的核心作用，综述相关通路抑制剂进展，旨在为临床研究提供参考。