FDA加速批准HER2突变肺癌一线口服靶向药；罗氏单抗获FDA优先审评资格…… | 产业新闻

HER2突变肺癌口服靶向药获FDA加速批准用于一线治疗

拜耳（Bayer）日前宣布，美国FDA已加速批准口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Hyrnuo（sevabertinib），用于一线治疗经FDA授权检测确认存在人表皮生长因子受体2（HER2/ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Hyrnuo此前已获得FDA授予的突破性疗法认定。

此次加速批准主要基于正在进行的1/2期SOHO-01研究中未经治疗患者队列的数据。该队列共纳入69例患者，确认客观缓解率（ORR）为75%（95% CI：64%～85%），其中6%的患者达到完全缓解，70%达到部分缓解；在获得缓解的患者中，73%的缓解持续至少6个月，38%的缓解持续至少12个月。该适应症的持续批准可能取决于正在进行的3期SOHO-02验证性研究对临床获益的进一步确认。

SOHO-02是一项3期验证性研究，正在未经治疗的晚期HER2突变NSCLC患者中比较sevabertinib与标准治疗。安全性方面，SOHO-01研究显示，Hyrnuo的安全性特征与既往观察结果一致；接受Hyrnuo治疗的患者中，最常见的不良反应包括腹泻、皮疹、口腔炎、甲沟炎、恶心和体重下降。

Sevabertinib是一款口服、可逆的小分子TKI，可抑制突变型HER2，包括HER2外显子20插入突变和HER2点突变。Hyrnuo此前已于2025年11月获得美国FDA加速批准，用于既往接受过系统治疗的HER2 TKD激活突变局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者，此次批准进一步将其适用范围拓展至一线治疗。

罗氏IL-6受体抗体sBLA获FDA优先审评

罗氏（Roche）今日宣布，美国FDA已授予Enspryng（satralizumab）治疗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，FDA预计于2027年1月10日前作出审评决定。同时，欧洲药品管理局（EMA）已接受Enspryng用于MOGAD的上市申请，欧盟委员会（EC）预计于2027年第三季度作出决定。新闻稿指出，如果获批，Enspryng有望成为首款获批用于MOGAD的疾病修饰疗法。

此次申请主要基于3期METEOROID研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，纳入12岁及以上MOGAD患者，受试者按照1：1随机接受Enspryng或安慰剂治疗。主要终点为双盲治疗期间至首次MOGAD复发的时间。研究显示，与安慰剂相比，Enspryng将复发风险降低68%（p=0.0025）；第48周时，Enspryng组87%的患者未发生复发，安慰剂组为67%。

研究还在年化复发率、磁共振成像（MRI）病灶活动以及救援治疗使用等关键次要指标上观察到统计学显著改善。安全性方面，METEOROID研究中的安全性特征与Enspryng超过10年的临床试验及上市后使用经验总体一致，未发现新的安全性信号。

Enspryng是一款靶向白细胞介素-6（IL-6）受体的人源化单克隆抗体，由罗氏集团成员中外制药（Chugai Pharmaceutical）开发，通过抑制IL-6信号通路调节炎症反应。目前该药已在包括美国和欧盟在内的约90个国家获批用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。新闻稿指出，目前尚无获批用于MOGAD的治疗方案。

月经性偏头痛口服疗法3期研究取得积极顶线结果

艾伯维（AbbVie）今日宣布，口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂atogepant预防性治疗成人月经性偏头痛的3期LUNA研究取得积极顶线结果。研究达到主要终点及全部8项排序次要终点。AbbVie计划将相关数据提交给全球监管机构，并将在未来的医学会议上公布研究结果。

LUNA是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，并设有开放标签扩展期，共纳入468名患有单纯月经性偏头痛或月经相关性偏头痛的成年女性受试者。研究中，患者从月经开始前3天起连续7天接受atogepant治疗，共覆盖3个月经周期。主要终点评估双盲治疗期间3个月经周期中围月经期偏头痛天数较基线的平均变化。

结果显示，atogepant组围月经期偏头痛天数平均减少1.20天，安慰剂组平均减少0.40天，组间差异为0.80天（p<0.0001）。此外，研究全部8项排序次要终点均达到统计学显著性（p<0.0001），涉及头痛负担、急性药物使用、功能障碍、认知功能及应答情况等指标。安全性方面，atogepant的安全性结果与其已知安全性特征一致，未观察到新的安全性信号。

Atogepant是一款口服CGRP受体拮抗剂，靶向与偏头痛病理生理过程相关的CGRP通路。目前，该药以Qulipta等商品名在美国等市场获批用于成人偏头痛的预防性治疗。新闻稿指出，目前尚无专门获批用于月经性偏头痛的治疗选择。