恒瑞「海曲泊帕乙醇胺片」获批双适应证

• 实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。
• 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6 岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血（仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的 ITP 患者）。

指的一提的是，此次新适应症获批使该药成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。

海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。根据恒瑞公告，截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约  65,770 万元。

此前，海曲泊帕乙醇胺片已在国内获批 3 个适应证，分别为：

• 用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗；

• 用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗；

• 联合免疫抑制治疗，适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。

截图来源：Insight 数据库

随着此次两项新适应证获批，海曲泊帕在国内的获批适应证增至 5 项，覆盖人群和临床使用场景明显扩大。

此次获批主要是基于 SHR8735-301（NCT05864014/CTR20230800）和 HR-TPO-ITP-III-PED（NCT04737850/CTR20210088）研究的积极结果。

截图来源：Insight数据库

SHR8735-301 试验结果显示，海曲泊帕主要治疗组的治疗应答率为 75.7%，安慰剂组为 39.4%；至第 2 个化疗周期第 21 天，两组中位血小板计数分别为 104.0×10⁹/L 和 66.0×10⁹/L。

安全性方面，海曲泊帕主要治疗组与安慰剂组的治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率分别为 90.0% 和 92.9%，总体未显示出明显增加的安全性风险。

HR-TPO-ITP-III-PED 试验结果显示，治疗 10 周后，海曲泊帕组血小板计数达到 50×10⁹/L 及以上的患者比例为 61.4%，显著高于安慰剂组的 9.7%。第 5-12 周获得持续血小板应答的患者比例分别为 43.9% 和 0%；两组首次达到血小板应答的中位时间分别为 20 天和 43 天。

安全性方面，海曲泊帕组和安慰剂组的不良事件发生率分别为 87.7% 和 96.8%，严重不良事件发生率分别为 10.5% 和 12.9%。

在血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）赛道，国内已上市同类产品包括艾曲泊帕、罗米司亭等，既往主要获批免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血相关适应证。在儿童 ITP 赛道，艾曲泊帕也获批对应儿童适应症。管线层面，多款新一代口服 TPO 受体激动剂处于国内临床开发阶段，部分候选分子正在探索 CTIT、儿童 ITP 等场景，后续将持续竞争血小板减少症治疗市场。

参考：Insight 数据库