18亿元！一AAV基因疗法公司完成 F轮融资

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9月9日，一家专注于神经系统疾病领域的临床阶段生物技术企业Encoded Therapeutics公司（简称Encoded），宣布完成2.75亿美元（18.4亿元人民币）融资。

本轮融资由GV与另一家医疗基金联合领投，ARCH Venture Partners、Braidwell LP、法拉龙资本管理公司、Illumina Ventures、Invus、骏利亨德森投资、Matrix Capital Management、Nolan Capital、RTW Investments、软银愿景基金2期以及Venrock参与投资。

本次投资所得款项将用于ETX101针对携带SCN1A突变的德拉韦综合征婴幼儿的关键性研究，以及一项面向18岁及以下儿童与青少年的扩展研究。资金还将用于内部GMP生产能力的商业化扩产和管线推进，包括ETX301，目标是在2027年针对截肢后神经瘤疼痛提交IND。

在研管线

Encoded公司首席执行官卡尔Kartik Ramamoorthi博士表示：“我们近期在欧洲癫痫大会上公布的POLARIS研究中期1/2期数据显示，患者癫痫发作频率大幅且持续降低，同时发育改善情况乐观。这一进展让我们更加坚信ETX101的价值，也证明我们的疗法有望实质性改变德拉韦综合征的疾病进程。随着关键性研发工作推进，本次融资将为我们提供资金，推动ETX101走向上市申报，同时持续完善技术能力与产品管线，支撑Encoded下一阶段的发展。”

本次的投资者GV Brendan Bulik-Sullivan博士表示：“ETX101展现出的新兴临床特征令人瞩目，该药可实现持久的癫痫控制，并显现出极具前景的神经发育相关信号，进一步印证其有望成为颠覆性疗法。我们很高兴参与牵头本次融资，支持Encoded公司推进ETX101的关键性研发工作。”

ETX101工作原理

ETX101是一种基于AAV9的基因疗法，旨在提高抑制性神经元中SCN1A基因的表达，被视为首个针对Dravet综合征根本遗传病因的一次性疗法。