大跌14%！120亿美元买下的AOC，首个3期临床失败

发布时间：2026-09-13来源：药事纵横

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2026年9月8日，诺华宣布，评估del-desiran用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）患者的全球III期HARBOR研究，未能在主要终点——视频手部张开时间（vHOT，一种新型手部肌强直测量指标）上达到相较于安慰剂具有统计学意义的改善，但在次要终点和探索性分析中观察到了临床活性证据。HARBOR研究的安全性数据总体与既往报告数据一致。诺华正在评估完整的HARBOR数据集，并将与卫生监管机构沟通，以确定del-desiran最合适的开发路径。

Del-desiran是一种在研的抗体寡核苷酸偶联物（AOC），旨在针对DM1的根本病因进行治疗。该疗法由一种肌肉靶向单克隆抗体构成，该抗体可与转铁蛋白受体1（TfR1）结合，并偶联有一种小干扰RNA（siRNA），后者可诱导致病性毒性DMPK信使RNA（mRNA）的降解。

HARBOR研究（NCT06411288）是一项全球III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估del-desiran在约150名DM1患者中为期54周的疗效与安全性。受试者被随机分组，每八周接受一次del-desiran或安慰剂治疗。该研究从多个功能维度评估del-desiran对DM1的影响。主要终点为vHOT；关键次要终点包括：以握力和定量肌肉测试（QMT）总分评估的肌肉力量，以DM1-Activ评估的日常生活活动能力，以及以10米步行/跑步测试（10mWRT）评估的活动能力和身体功能。

Del-desiran是诺华通过收购Avidity Biosciences加入其神经肌肉疾病管线的三款抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一（120亿美元！诺华收购一家新型RNA疗法公司）。del-desiran的失利并不意味着AOC平台失败，但120亿美元收购的核心预期已经受到冲击。

诺华正在推进delpacibart zotadirsen（del-zota）用于治疗携带可跳过外显子44突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者。该公司已提交del-zota的加速上市申请，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审评资格。此外，基于近期积极的I/II期生物标志物数据，诺华计划与FDA就delpacibart braxlosiran（del-brax）在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）中的后续开发步骤进行沟通。

“尽管经过了数十年的研究，DM1目前仍没有获批的治疗方案，患者及其照护者仍承受着沉重的日常负担，”诺华总裁、全球药物开发与首席医学官Shreeram Aradhye表示。“针对DM1这类复杂疾病开发疗法始终充满挑战，而挫折是科学进步的一部分。在我们继续评估完整的HARBOR数据集的同时，我们仍将致力于确定del-desiran项目最合适的开发路径，并推进面向DM1患者及其他严重神经肌肉疾病患者的创新性疗法。”

诺华近期接连遭遇重大临床挫折，9月4日诺华公布Lp(a) ASO新药Pelacarsen治疗CVD三期临床Lp(a)HORIZON顶线数据，研究没有达到降低心血管事件的主要终点。此次，AOC首个三期临床也以失败告终。受此消息影响，诺华股价下跌13.92%。

参考资料：公司公告

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