近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来一系列进展。诺和诺德（Novo Nordisk）的诺和盈（semaglutide，司美格鲁肽）治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的适应症在中国获批。TwoStep Therapeutics完成6250万美元A轮融资，其潜在“first-in-class”多肽偶联药物（PDC）TS-104的IND申请获得美国FDA许可；Moonwalk Biosciences完成7000万美元B轮融资，以推进脂肪组织靶向小干扰RNA（siRNA）疗法。本文将节选其中部分重要进展作简单介绍，仅供读者参阅。

从上述进展可以看到，TIDES相关疗法正在从多个方向持续拓展其临床应用边界。作为全球医药创新的赋能者，药明康德的生物学业务平台（WuXi Biology）构建了覆盖多肽早期发现与优化的一体化解决方案，为合作伙伴提供从先导化合物发现到候选分子推进的系统化支持。

诺和盈：MASH适应症在中国获批

9月10日，诺和诺德宣布，司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈）的代谢相关脂肪性肝炎适应症上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗MASH伴中重度肝纤维化（符合F2-F3期纤维化）的非肝硬化成人患者。新闻稿指出，截至2026年9月，诺和盈是中国首个获批用于治疗MASH的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）类药物。

此次获批主要基于ESSENCE 3期临床试验第1部分的主要结果。ESSENCE是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共招募1197例经肝脏活检确诊、伴F2或F3期肝纤维化的MASH患者，其中第1部分组织学终点分析纳入前800例患者。主要结果显示，约63%的司美格鲁肽组患者实现MASH缓解且肝纤维化无恶化，安慰剂组约为34%；约37%的司美格鲁肽组患者实现肝纤维化改善且MASH无恶化，安慰剂组约为22%。

司美格鲁肽是一款GLP-1类似物，诺和盈目前已在中国获批用于长期体重管理、降低部分已确诊心血管疾病且超重或肥胖成人的主要心血管不良事件风险，此次MASH适应症获批进一步拓展了其在代谢相关疾病领域的应用范围。

TS-104：公司完成6250万美元A轮融资，IND申请获得FDA许可

TwoStep Therapeutics宣布完成超额认购的6250万美元A轮融资，同时其多肽偶联药物TS-104的IND申请获得美国FDA许可，使公司能够启动首次人体临床试验，预计于2026年晚些时候开始患者入组。

TS-104采用TwoStep的多特异性整合素结合肽（polyspecific integrin-binding peptide，PIP）作为靶向成分。该小型合成肽可结合5种在多类实体瘤中表达的肿瘤相关整合素，旨在通过多靶点识别降低单一抗原表达异质性带来的限制。TS-104将PIP与细胞毒性载荷单甲基澳瑞他汀E（MMAE）偶联。新闻稿将TS-104描述为潜在“first-in-class”多肽偶联药物。

公司表示，本轮融资除支持TS-104推进1期临床开发外，还将用于推进放射性配体项目并拓展下一代多肽偶联药物管线。

MW101：7000万美元B轮融资推进脂肪组织靶向siRNA疗法

Moonwalk Biosciences宣布完成超额认购的7000万美元B轮融资。公司计划利用本轮资金推进用于治疗肥胖症的主要候选药物MW101进入临床，并扩展脂肪组织靶向siRNA疗法管线。

Moonwalk的研发策略旨在将siRNA选择性递送至脂肪组织，调控与肥胖相关的非肠促胰素通路。公司将人类遗传学、表观遗传学和多组学发现与组织靶向化学相结合，重点探索能量稳态、脂肪生成、脂解和产热等生物学通路。Moonwalk从时安生物获得其脂肪靶向化学技术的独家许可，用于构建潜在“first-in-class”的siRNA药物管线。

根据公司公布的临床前数据，多项研究中观察到体重和脂肪量下降，同时瘦体重得到保持且不依赖降低食物摄入。在非人灵长类动物研究中，单次给药后观察到持续的脂肪组织靶点结合，为按季度或每半年给药的潜力提供了临床前依据。该公司的主要候选药物MW101预计在完成IND支持性研究后，于2027年末进入首次人体临床研究。

AX-0811：RNA编辑寡核苷酸疗法启动1期临床试验

ProQR Therapeutics宣布，首位受试者已在AX-0811的1期临床试验中完成给药。该研究在健康志愿者中开展，旨在评估AX-0811的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及药效学（PD）生物标志物。公司预计于2027年1月初获得前两个队列的1期靶点结合数据。

AX-0811是ProQR利用其Axiomer RNA编辑平台开发的下一代在研RNA编辑寡核苷酸疗法（EON），旨在调节钠离子牛磺胆酸共转运多肽（NTCP），并被开发为包括胆道闭锁在内的胆汁淤积性肝病的潜在疾病修饰疗法。公司表示，临床前研究中AX-0811相较上一代AX-0810显示出更高的效力和更长的半衰期。

Axiomer平台利用细胞内源性作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR），通过EON将其募集至特定RNA位点，实现腺苷（A）到肌苷（I）的单核苷酸编辑。肌苷在翻译过程中可被识别为鸟苷（G），从而实现对RNA序列或蛋白表达与功能的定向调节。

一体化平台助力多肽疗法发现与优化

药明康德生物学业务平台（WuXi Biology）构建了覆盖多肽早期发现与优化的一体化解决方案，为合作伙伴提供从先导化合物发现到候选分子推进的系统化支持。平台整合多肽DNA编码化合物库（DEL）与展示技术（phage display与mRNA display）等互补性发现技术，在同一项目中探索超过万亿级分子多样性空间，实现高效多肽先导化合物发现，依托超过4000亿规模的现成多肽库及高度可定制化设计能力，平台支持线性肽、环肽构建，并可引入上千种非天然氨基酸与多种环化策略，以提升分子稳定性与成药潜力。在“Hit-to-Lead”优化阶段，WuXi Biology结合高通量解码、计算建模与机器学习方法，并通过生物物理、生化、结构生物学、细胞与DMPK评估体系对结合、通透性、稳定性及功能进行系统表征，加速结构—活性关系（SAR）迭代与多肽性能优化。通过将发现技术、功能生物学与下游开发能力深度衔接，WuXi Biology帮助客户降低早期研发风险，加快多肽创新向临床候选药物的转化进程。

参考资料：

[1] 中国首个且唯一！诺和盈®获批代谢相关脂肪性肝炎适应症. Retrieved September 11, 2026, from

[2] TwoStep Therapeutics Announces Oversubscribed $62.5 Million Series A Financing and FDA Clearance of IND for First-in-Class Peptide-Drug Conjugate. Retrieved September 11, 2026, from

[3] Moonwalk Biosciences Announces $70 Million Series B Financing to Advance Adipose-Targeted RNAi Therapies for Obesity and Cardiometabolic Diseases. Retrieved September 11, 2026, from

[4] ProQR Announces First Participant Dosed in Phase 1 Study of AX-0811 and Virtual Investor and Analyst Educational Event on September 30, 2026. Retrieved September 11, 2026, from

[5] First Participant Dosed in First-in-Human Phase 1 Study of GZC8072, a Novel Ultra-Long-Acting Once-Weekly Oral Peptide GLP-1 RA. Retrieved September 11, 2026, from

[6] 歌礼宣布在美国启动口服胰淀素受体激动剂多肽ASC36治疗肥胖症的I期研究. Retrieved September 11, 2026, from

[7] MannKind and Rose Pharma Inc Enter Licensing and Collaboration Agreement to Develop an Inhaled Rapid-Acting, Short-Duration GLP-1 for Weight Management. Retrieved September 11, 2026, from

[8] Teitur Trophics announces successful results from Phase I clinical trial of first-in-class Parkinson’s disease peptide TT-P34. Retrieved September 11, 2026, from

[9] BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO® (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence. Retrieved September 11, 2026, from

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