2024年美国FDA批准的新药中超过三分之二基于单一研究

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据CIDRAP网站8月28日报道，根据一项新分析，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药中超过三分之二是基于单一研究结果获得的批准，该分析发现自2016年以来用于授予批准的研究数量稳步下降。

发表在《PLOS One》上的这些发现还显示，行业资助的研究急剧增加，美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究减少，以及向公众报告研究结果存在延迟。

研究数量的下降与《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）的实施相吻合，该法案于2016年签署成为法律，旨在加速新医疗产品和药物的开发。尽管FDA已经可以基于一项设计良好的试验批准药物，但该法律赋予该机构更大的灵活性来考虑单一试验。

在这项研究中，由斯坦福大学团队领导的研究人员分析了2016年1月1日至2024年12月31日期间与FDA新药批准相关的6,763项研究，并根据每项批准所依赖的研究数量、研究资助方以及研究完成与结果公开报告之间的时间对其进行编码。2016年，支持一项批准的平均研究数量为3.41。这一数字在2022年降至1.50，在2024年降至1.39。

这种下降趋势在由多项研究支持的批准比例中也很明显。2016年，59.1%的新药基于三项或更多试验获得批准。到2024年，这一数字已降至5.6%。同年，69.4%的医疗产品基于单一研究获得批准。

“重复验证是科学方法的基石，”资深作者、斯坦福大学医学兼职教授罗伯特·卡普兰（Robert Kaplan）在《PLOS》新闻稿中表示，“基于单一试验批准药物的情形日益增长令人担忧，因为它使产品在没有独立确认研究结果的情况下进入市场。”

2016年，行业资助的研究占与批准相关研究的44.6%，而2024年为80.4%。在这一时期的大多数年份，由NIH或其他政府来源资助的研究占研究总资金的比例不足3%。

研究人员还评估了向公众报告研究结果的重大延迟。研究结果显示，从研究完成日期到结果公开之间的平均天数从2016年的682天上升到2023年的728天。

“虽然在公布结果所需时间上，既有延长也有缩短，但在整个观察年份中，对于有可用结果的研究，平均时间始终保持在一年以上。”研究人员写道。

作为一项观察性研究，这些发现不能表明《21世纪治愈法案》导致了这一下降。研究人员指出，正在开发的药物类型的变化、不断演变的试验设计标准以及更广泛药物开发生态系统的变化，可能也有影响。

虽然该分析没有考察当前做法是否增加患者风险，但这些发现凸显了提高透明度和加强监管的必要性。

他们总结道：“展望未来，加强上市后监测、强制执行及时全面的试验结果报告，并支持独立临床研究的政策，对于维护药物批准过程的完整性至关重要。”

资料来源丨CIDRAP

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