FDA批准 Rasonque 转移性胰腺癌迎来口服靶向新药

当地时间 8 月 26 日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于转移性胰腺癌治疗的新型口服药物，为部分晚期胰腺癌患者提供新的临床治疗选择。

药物基本信息与适用人群

这款名为 Rasonque 的口服片剂由美国革命


医药


公司研发，采用每日一次口服给药方式，靶点针对 RAS 蛋白。RAS 蛋白是多种肿瘤增殖的关键驱动因子，在绝大多数胰腺腺癌的肿瘤进展中起到重要作用。本次获批适应症为成年转移性胰腺腺癌患者，适用对象为已经接受至少一种全身治疗，或是不适合开展多药联合全身治疗的患者。

胰腺腺癌临床治疗现状

根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年新确诊胰腺癌病例约 6.7 万例，其中 90%‑95% 属于胰腺腺癌。胰腺腺癌在全部癌症确诊病例中占比仅 3.2%，但由于


疾病


早期隐匿、病情进展快，长期有效治疗药物稀缺，该癌种死亡占比居高不下，临床存在巨大未满足医疗需求。

临床试验数据：生存期实现明显提升

FDA 披露一项随机、开放标签、多中心临床试验，共计纳入 500 名既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌成年患者。临床结果显示，使用 Rasonque 治疗的患者中位总生存期可达 13.2 个月，而接受


标准


化疗对照组患者中位总生存期为 6.7 个月，药物能够显著延长晚期患者生存时间。

主要




不良反应




情况

该药物常见不良反应包含皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、乏力、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降以及出血等，临床应用需要关注相关副作用风险。

多项特殊认定，获批前已开展扩大用药计划

Rasonque 此前先后获得 FDA 突破性疗法认定、孤儿药认定，本次适应症还享受优先审评资格。今年 5 月，FDA 向药企出具许可函，允许


企业


启动扩大用药计划，符合条件的患者可以在药物正式获批之前，提前使用该试验性药物。