续命6.5个月！FDA超级加速审批胰腺癌重磅新药

当地时间周三，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 Revolution Medicines 研发的胰腺癌新药上市。关键性大型临床试验数据显示，该药物可将晚期转移性胰腺癌患者的中位总生存期几乎提升一倍，为长期缺少有效治疗手段的胰腺癌患者带来全新治疗选择。

药物适应症与作用机制

这款每日口服一次的新药商品名为Rasonque，用于治疗已经接受过前期系统治疗，或是不适合开展联合化疗的转移性胰腺癌成人患者。 药物的作用靶点为 RAS 蛋白，该蛋白多种突变亚型是驱动胰腺癌肿瘤增殖的核心因素，Rasonque 可以对多种形式的 RAS 蛋白发挥阻断抑制效果。

临床试验数据显示，使用 Rasonque 治疗的患者中位生存期达到 13.2 个月，接受


标准


化疗对照组患者中位生存期为 6.7 个月，相较之下生存期延长 6.5 个月，死亡风险显著下降。

胰腺癌素有 “癌王” 之称，属于致死率最高的恶性肿瘤之一，美国癌症协会数据显示，该病整体 5 年生存率仅约 13%。据预测，2026 年美国约有 67350 人确诊胰腺癌，大部分患者确诊时已处于晚期，八分之七的患者无法存活超过 5 年，既往临床治疗手段以化疗为主，靶向治疗选择十分匮乏。

上市前已通过同情用药提前惠及患者

早在今年 4 月，Revolution Medicines 对外公布该药物重磅三期临床数据之后，临床端对该药物的需求快速攀升。FDA 通过同情用药（扩大可及）计划，在正式获批之前就向危重患者开放使用通道。该机制允许罹患严重、危及生命


疾病


的患者，在临床试验之外，药物尚未拿到正式上市许可的情况下使用在研新药治疗。截至获批前，已有超 2000 名患者通过该扩大使用项目接受药物治疗。

俄克拉何马城 Mercy


医院




肿瘤


科医生 Carla Kurkjian 评价：“Rasonque 将改变患者的人生。不只是实现前所未有的生存获益，对于临床医生而言，我们终于拥有了和过去几十年完全不一样的治疗对话基础。”

Revolution Medicines 首席执行官 Mark Goldsmith 表示：“对患者及其家属来说这是里程碑式的机会，公司将全力扫清各类障碍，推动药物尽快落地可及。”

创新快速审评通道，大幅压缩审批周期

Rasonque 是首批进入 FDA 全新优先审评试点项目的药物。该机制面向解决美国重大公共卫生难题、存在高度未满足医疗需求的创新疗法，将传统 10?12 个月的审评周期压缩至 1?2 个月，本次药物审批实现大幅提速。

资本市场与商业前景

资本市场此前持续看好这款药物的商业价值，受临床数据利好驱动，Revolution Medicines 公司股价年内累计上涨 166%。由于市场已经充分消化获批预期，获批消息落地之后，公司股价表现平淡，盘中仅上涨 1%。

多家机构给出乐观销售预测。制药行业数据机构 Evaluate 认为，如果后续临床证实该药物在更早病程阶段以及其他 RAS 突变肿瘤同样具备疗效，该药年销售额有望突破 200 亿美元。 RBC Capital Markets 分析，依托已经积累的两千余名同情用药患者基础，预计 Rasonque 今年第三季度美国胰腺癌适应症销售额约 2800 万美元，第四季度可达 1.48 亿美元；长期峰值销售额最高有望达到 115 亿美元。分析师同时指出，凭借优异的临床疗效以及巨大未被满足的临床需求，市场或可接受该药物较高的定价水平。