国内获批适应证最广，诺和诺德长效生长激素新适应证在华获批

2026年9月8日，诺和诺德帕西生长激素注射液（商品名：诺泽优）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增三项儿童适应证：努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者、特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，以及出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者。

三项新适应证：非生长激素缺乏性矮小的治疗空白

此次获批的三项适应证，均不属于传统意义上的生长激素缺乏症。ISS是一组尚未明确病因、高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族平均身高2个标准差或低于第3百分位数，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。SGA指出生体重和/或身长低于同胎龄、同性别新生儿第10百分位数。NS则是一种以特殊面容、身材矮小、先天性心脏病和胸廓畸形等为主要表现的遗传综合征，其发病主要与RAS-MAPK信号通路异常相关。

流行病学方面，我国矮小症患病率约为3%，其中ISS占60%至80%，SGA的人群发生率约为7.5%，NS患者身材矮小的发生率约为65%。这三类疾病长期存在显著未被满足的诊疗需求。

REAL8试验：每周一次与每日一次疗效相当

此次适应证拓展基于III期REAL8篮式研究。该研究纳入既往未接受生长激素治疗的青春前期ISS、SGA或NS患儿，三个队列的主要终点均为治疗52周时的年化身高增长速度。据诺和诺德2026年9月披露的研究结果，在52周治疗后，接受每周一次诺泽优治疗的患儿（0.24mg/kg/周）获得与每日生长激素治疗相当的年化身高增长速度。其中，ISS患儿年化身高增长速度达到10.2 cm/年，SGA患儿达到11.0 cm/年，NS患儿达到10.4 cm/年，均达到研究主要终点。整体安全性表现与生长激素治疗的已知安全性特征一致。

据诺和诺德2025年5月发布的REAL8试验数据，该研究在改善SGA、NS或ISS患儿的青春期前年生长速率方面，与每日一次使用的生长激素Norditropin（somatropin）相比达到非劣效性标准。REAL8研究结果已在2025年ESPE/ESE联合大会上发布。

在给药机制上，诺泽优通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，延长半衰期，使其实现每周一次给药，将年注射次数从每日一次减少至52次。据首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授此前在GHD适应证获批时的表述，生长激素日制剂治疗中用药不依从率可达5%至82%。一项调查显示，22%的中国患儿使用短效生长激素存在漏针现象，每月漏针4至8次。

诺泽优于2025年12月22日首次在中国获批，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。在美国，FDA于2026年2月27日批准Sogroya（somapacitan）扩大适应证，涵盖ISS、NS及GHD儿童患者。

国内长效生长激素赛道已有多个产品获批。诺泽优此次三项新适应证的获批，使其在适应证覆盖面上进一步扩展至非生长激素缺乏性矮小领域。对于临床医生而言，ISS、SGA和NS三类患儿的治疗选择在每周一次给药模式下获得了新的循证依据；对于患者家庭而言，给药频次的降低在治疗负担和长期依从性方面的实际影响，将是真实世界应用中持续关注的维度。

参考文献

[1]诺和诺德. 诺泽优®（帕西生长激素注射液）三项儿童新适应证于中国获批[EB/OL]. 2026-09-10.

[2]诺和诺德. 诺和诺德长效生长激素诺泽优®（帕西生长激素）正式在华获批，为中国患儿带来更“优”选择[EB/OL]. 2025-12-22.

[3]美国FDA. Sogroya (somapacitan-beco) prescribing information. 2026-02-27.

[4]万方数据. 特发性矮小症流行病学调查[DB/OL]. 2026.

[5]中国实用儿科杂志. 小于胎龄儿的研究进展[J]. 中国实用儿科杂志, 2021, 36(8): 602-607.

[6]中国当代儿科杂志. 努南综合征的生长发育规律与身材矮小的临床治疗进展[J]. 中国当代儿科杂志, 2025, 27(1).

[7] Novo Nordisk. Once-weekly Sogroya® (somapacitan) is an efficacious and well-tolerated long-acting growth hormone in children with growth disorders: results from REAL8 phase 3 basket study. 2025-05-12.

[8]北京普惠健康保. 2026年度特药清单调整公告[EB/OL]. 2026-08-07.