31万美元！全球首款肌肉靶向SMA新药获批上市

近日，Scholar Rock的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Isembyld（apitegromab，阿匹特古单抗）顺利拿到美国FDA批准，这也是该公司成立以来首款实现获批的产品，为这场漫长且充满波折的监管审评之路画上句号。FDA指出，Isembyld是全球首个专门针对SMA患者肌肉萎缩问题的治疗药物，填补了现有治疗的临床空白。

Isembyld为注射用单克隆抗体，获批适应症为2岁及以上、且正在接受SMN2基因靶向治疗的成人及儿童SMA患者。药品将在获批后的数日内启动美国市场发货，据披露，该药物的年度治疗费用预计达31万美元。

不同于目前已上市、聚焦保护运动神经元的SMA药物，Isembyld的作用靶点落在骨骼肌层面，通过抑制肌抑素——一种会限制骨骼肌生长的蛋白，帮助维持患者肌肉力量，实现从肌肉端干预疾病进程。

本次FDA批准较原定9月30日的PDUFA审评截止时间提前两周落地，获批核心依据来自3期SAPPHIRE临床试验结果。试验数据显示，在已接受SMN2靶向标准治疗的基础上联合使用Isembyld，治疗1年后患者运动功能获得提升；反观仅接受SMN2靶向治疗的对照组，患者运动功能出现下降。采用汉密尔顿扩展功能运动量表（HFMSE）评估运动能力，联合Isembyld治疗的患者，量表评分相较对照组实现具有统计学与临床意义的2.2分改善；超过三分之一用药患者的运动功能评分提升幅度达到3分及以上。试验中高达98%的受试者选择继续进入长期扩展研究，持续接受药物治疗观察。

这款新药的获批并非一帆风顺。Scholar Rock最早于2025年9月递交上市申请，但遭到FDA驳回，问题源于第三方委托生产企业Catalent位于印第安纳州布卢明顿的灌装生产工厂存在合规缺陷。FDA将该工厂标记为官方行动警示（OAI）状态后，Scholar Rock在2026年8月将该生产场地从美国上市申报资料中剔除，重新提交资料后终于迎来获批结果。

SMA是一种罕见遗传性疾病，在美国约有1万名儿童及成人受该病困扰。疾病会造成运动神经元发生不可逆损伤，继而引发肌肉萎缩、运动能力进行性丧失，重症类型会造成婴幼儿死亡。2016年起，多款SMA药物陆续登陆美国市场，包括诺华的基因疗法、罗氏口服药物以及渤健注射类SMN2靶向药物。上述现有产品均围绕SMN2基因发挥作用，可与Isembyld联合使用。

除SMA适应症外，Scholar Rock也正在探索该药物在肥胖人群中维持瘦肌肉质量的治疗潜力。

受FDA获批利好消息刺激，Scholar Rock周五盘后股价涨幅超过23%。随着Isembyld正式上市，SMA的治疗格局进一步拓展，在保护运动神经元之外，肌肉靶向联合方案将为患者带来新的治疗选择。

当前 SMA 赛道已上市药物均以 SMN2 为核心作用靶点，包括诺华的 Zolgensma、罗氏利司扑兰以及渤健诺西那生钠，主要通过上调 SMN 蛋白水平保护运动神经元，但无法直接逆转骨骼肌萎缩。在同靶点肌抑素抑制剂管线中，多款候选药物处于不同临床阶段，部分候选分子曾在 SMA 适应症临床研究中折戟，其余多布局肌少症、杜氏肌营养不良等其他肌肉萎缩相关疾病，暂未有其他肌抑素单抗在 SMA 适应症取得 III 期阳性结果。

参考：FiercePharma、一度医药