诺和与Anthropic合作，将AI用于药物发现；亨廷顿病口服疗法公布1/2期15个月结果…… | 产业新闻

诺和与Anthropic合作，将Claude用于药物发现

诺和（Novo）与Anthropic今日宣布达成合作，双方将利用Anthropic的人工智能（AI）模型及Claude Science支持药物发现与研发。合作将针对诺和科学家和计算科学团队确定的关键药物发现挑战，共同开发针对特定科学问题及研发工作流程的解决方案，以支持生物学推理并推动新药发现和开发。

作为合作的初步重点，诺和将测试Claude Science在特定研发工作流程中的应用，并优先探索双方能力结合有望产生较大影响的科学问题。诺和还将使用Anthropic的模型支持AI驱动的软件开发，以进一步扩大AI工具在公司内部的应用。

Claude Science是Anthropic面向科学研究推出的AI工作平台，可整合研究人员常用的科学工具和软件包，并支持文献分析、多步骤科学研究、计算分析以及科研工作流程。此次合作还将采用数据治理和人工监督机制，以支持AI工具按照诺和的伦理与合规标准应用于研发活动。

亨廷顿病口服疗法公布1/2期最终15个月结果

Skyhawk Therapeutics日前宣布，口服小分子RNA剪接调节剂SKY-0515治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床研究公布最终15个月结果。分析显示，在第15个月主要评估时间点，与经重叠加权的外部自然病史对照相比，SKY-0515治疗患者的复合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）评分较基线变化存在统计学显著差异。目前，该公司正在推进SKY-0515的全球2/3期关键性FALCON-HD项目。

第15个月时，SKY-0515治疗患者的cUHDRS评分较基线平均提高0.94分，而来自Enroll-HD自然病史数据库的外部对照组平均下降0.65分，组间差异为1.59分（95% CI：1.09～2.09；p<0.001）。主要分析纳入15例完成第15个月cUHDRS评估的SKY-0515治疗患者。同期，cUHDRS的4个组成部分——总功能能力、总运动评分、符号数字模式测验和Stroop词语阅读测验——与外部对照相比也均观察到统计学显著差异。

SKY-0515是一款每日一次口服的小分子RNA剪接调节剂，旨在同时降低突变型亨廷顿蛋白（mHTT）和PMS1水平。mHTT是亨廷顿病的核心致病蛋白之一，而PMS1与疾病进展相关的体细胞CAG重复序列扩增有关。

1.23亿美元C轮融资，推进口服IGF-1R抑制剂3期开发

Sling Therapeutics今日宣布完成1.23亿美元C轮融资。融资所得资金将主要用于继续推进口服小分子药物linsitinib的临床开发，目前该药正在开展治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的全球3期关键性ORBIT临床试验。

Linsitinib是一款口服胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抑制剂。此前完成的2b/3期LIDS研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在中重度活动性TED患者中评估linsitinib的安全性、药代动力学和疗效。该研究达到以眼球突出改善为指标的主要终点，并为后续3期ORBIT研究提供支持。

TED是一种与自身免疫异常相关的进行性眼眶疾病，IGF-1R信号通路异常参与其发病过程，可促进炎症以及眼眶后纤维组织生长，进而导致眼球突出等症状。Linsitinib通过抑制IGF-1R发挥作用。