国际关注 | 行业组织呼吁对临床试验采用数字医疗技术（DHTs）给予更多灵活性

多个行业组织要求FDA 进一步明确其对数字医疗技术（digital health technologies，DHTs）的监管方针，并呼吁在临床试验中使用这些技术时给予更大灵活性^[1]。

在2026 年3 月，FDA 发布信息征询函，向利益攸关方咨询在开发医疗产品时使用DHTs 有哪些机遇以及面临哪些挑战。FDA 表示，将利用这些反馈制定指南并作为决策依据。FDA 指出，DHTs 涵盖范围广泛的软件和联网产品，可能包括可穿戴、植入式和可吞服设备中的传感器。

2023 年，FDA 发布框架计划，内容包括示范项目、公开会议、指南制定，以及成立DHTs 指导委员会（the DHT Steering Committee），以促进DHTs 的应用，助力新药和医疗器械上市。同年，FDA 还发布了关于利用DHTs 远程采集临床研究数据的指南。但FDA 指出，过去3年间，DHTs 和传感器已取得显著进步，为其应用带来了新的机遇。

FDA 表示：很多此类传感器已集成于智能手表和手机中，并可通过移动应用（App）定制用于临床研究。目前正在设计应用程序及其他DHTs，以对患者功能进行交互式临床测试。除了机械性任务外，目前还在探索利用基于屏幕的技术来测试神经精神功能，如响应时间、认知能力、视觉和听觉，评价孤独症或创伤后应激障碍等疾病状况。此外，正在专门为儿科用途设计DHTs，这些技术可能在评估儿童用新药和生物制品方面发挥作用。

美国药品研究与制造商协会（PhRMA）

代表品牌药行业的游说组织美国药品研究与制造商协会（PhRMA）指出，尽管FDA 已付出努力，但在允许利用DHTs 为监管决策提供依据方面，进展有限。PhRMA 指出，DHT 衍生的终点指标在临床试验中作为主要或次要终点的使用程度，尚未达到预期。

PhRMA 指出，DHT 有望通过支持创新的试验设计和数据采集来推动临床研究，支持分散式临床试验，使原本无法参与的患者也能参与其中。可穿戴、植入式和可吞服传感器、软件及移动应用程序等技术，通过持续监测以及更频繁、更可靠的数据采集，丰富了对患者体验和治疗结果的理解。新冠疫情凸显了DHTs 的实用性，证明了在公共卫生紧急状态下，远程数据采集如何能够维持试验的连续性。

PhRMA 鼓励FDA 借鉴示范项目、试点计划、公开会议及指南制定过程中的经验，推动DHT 的应用。同时鼓励FDA 通过DHT 指导委员会（the DHT Steering Committee）和数字医疗卓越中心（the Digital Health Center of Excellence，DHCoE）加强合作，包括增加与申办方开展针对性交流的机会（例如通过IND 申请前会议）。

PhRMA 敦促FDA 展现灵活性以适应不断发展的DHT。更具体地，PhRMA 要求FDA 提供清晰、灵活、基于风险的方法，允许使用符合特定用途的DHT；提供模板和决策树等实用工具，支持DHT 的使用；明确FDA 对管理DHT 变更（例如软件更新）的预期；并确保不仅在各产品中心之间，同时与其他药品监管机构之间就DHT 实现监管协调。

组合产品联盟（CPC）

组合产品联盟（Combination Products Coalition，CPC）致函FDA，指出目前在DHT 使用场景的区分、DHT 信息在申报材料中的提交时机与位置，以及各中心间的预期方面均缺乏明确性。

CPC 要求FDA 通过明确说明如何评价DHTs 并将其纳入监管决策过程，以提高透明度。CPC 还要求赋予DHCoE作为DHTs 事务正式跨中心协调机构的权限，要求FDA 在推动该领域的全球协调方面发挥领导作用。此外，CPC 还要求FDA 支持负担最轻的申报机制，例如允许对DHTs 采用主文件（Master File）申报方式。

CPC 表示：“这将使第三方供应商能够针对DHT 和人工智能（AI）工具的性能、验证及生命周期管理，建立集中化并与风险相称的文档体系，申办方随后可在多个项目中参考这些文档，特别是在第三方仅开发临床试验专用产品同时因此无需寻求FDA 许可/批准的情况下。当专有信息限制了第三方开发者直接向多个申办方全面披露基础方法的能力时，这种方法尤为宝贵，原因在于这会导致效率低下并可能阻碍采用。这有助于减少重复提交，促进更高效的审查，并恰当地划分产品申办方与外部技术开发者之间的责任。这样的做法，既支持DHTs和AI 工具的可扩展应用，同时也确保FDA 能对支持监管决策的关键信息保持适当的监督。”

生物技术创新组织（BIO）

生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization，BIO）表示，其成员一致认为，采用DHT 面临的最大障碍包括：针对DHT 衍生的终点指标，其证据要求尚不明确；验证与确认要求不明确；以及在药物研发中针对DHT 应用选择合适的监管路径存在困难。FDA 各中心之间缺乏一致性、FDA 关于DHT 审查的内部流程不透明，以及公开信息匮乏，一直成为BIO 成员面临的主要挑战。

BIO 建议建立及时的监管机构与利益相关方沟通机制，包括正式和非正式渠道，如优先安排面对面会议、设定透明的反馈时限，以及协调各中心之间的意见统一。BIO 成员强调需要实用的工具，如分级风险模板、案例研究、决策树和示例，以支持一致的实施。

BIO 认为证据模板是必不可少的实用工具，能够实现符合目的的开发，并促进DHT 在临床研究中更一致、更可预期的整合。

BIO 还要求进一步明确申办方应如何处理缺失或不完整数据、在临床试验期间如何管理软件和固件更新、如何建立复合或多模式终点，以及如何确定在不同使用场景、人群和设备版本之间何时可以重复使用或衔接证据。BIO 认为，FDA 必须重视公平性和可及性问题，以确保DHTs 在不同人群中都能可靠运行，同时不会加剧数字鸿沟。