医药工业“十五五”规划发布；395万美元/针，又一款基因疗法获批

发布时间：2026-09-18来源：氨基观察

今天聚焦的医药产业核心事件包括：工信部等十部门联合发布《医药工业发展“十五五”规划》、药明合联授权WuXiTecan-2载荷连接子平台予Ona Therapeutics、华东医药牵手美柏生物独家合作ECM胶原蛋白MB007、金斯瑞接入礼来AI药物发现平台Lilly TuneLab、德睿智药发布生命科学基座模型体系Intera；百利天恒500万美元入股美国Connexus、联亚药业启动创业板IPO拟募资9.5亿元；甘李药业GLR1075获批临床、恒瑞SHR-1139获批临床、立方制药塞来昔布盐酸曲马多片临床申请受理、云顶新耀维适平境内生产转移获优先审评、礼来RET抑制剂塞普替尼新剂型在华获批、英矽智能Cell封面论文开源AI长寿工具包；Orbis与诺和诺德达成高达14亿美元口服大环药物合作、Ultragenyx基因疗法FAYUVI获FDA完全批准（395万美元/针）等。

◍市场速递政策 · 产业动态

9/18医药工业“十五五”规划发布：首创新型药占全球1/4、重磅炸弹不少于5个写进目标

9月18日，工信部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，提出到2030年一系列预期性指标：规模以上医药工业企业营业收入不少于3.5万亿元、首创新型药（FIC）占全球比例不少于25%、创新药产业规模年均增速不少于20%、年营业收入超百亿元医药工业企业达50家、全球年销售额超10亿美元品种不少于5个、创新医疗器械累计上市不少于200个等。规划将“增强原始创新能力”置于重点任务首位，明确聚焦重大传染病、慢病、罕见病及儿童用药，强化抗体及重组蛋白、新一代偶联药物、细胞与基因治疗、新型疫苗四大方向，并专章部署精准诊疗与AI制药。规划落地正值2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间——大会披露今年以来我国已批准上市创新药59个（其中13个为新机制、新靶点），1—8月全国生物医药BD交易113起、总金额近1200亿美元，上海以37起居全国首位。

解读：“十五五”规划首次把“FIC占全球1/4”“重磅炸弹不少于5个”量化为国家目标，信号明确：中国医药创新正从“fast-follow规模优势”切换到“原始创新体系竞争”。规划把抗体偶联、细胞基因治疗、精准诊疗、AI制药并列为核心增长极，意味着未来五年资源将向首创靶点、颠覆性技术集中；而对“出海”的表述从单纯授权升级为“共同研发、共同商业化、国际多中心临床”，也倒逼药企补齐全球注册与商业化闭环能力。

9/17药明合联授权WuXiTecan-2载荷连接子平台予Ona：ADC技术出海再落一子

9月17日，药明合联（WuXi XDC，2268.HK）宣布与Ona Therapeutics就自主研发的WuXiTecan-2载荷连接子技术达成授权合作，授予后者在全球范围内针对单一特定靶点ADC候选药物的独家开发权。Ona Therapeutics是一家聚焦同类首创ADC的全球生物科技公司，将结合其自研FIC靶点与WuXiTecan-2平台推进新一代ADC研发；交易对价包括首付款、研发/注册/销售里程碑付款及上市后的分级销售特许权使用费，药明合联还将为该合作ADC提供CMC开发及生产服务。这是双方继2024年首次合作后的再度携手，WuXiTecan-2凭借亲水连接子显著提升ADC稳定性的技术优势，短短六个月内已完成两项对外授权。

解读：药明合联在六个月内连续完成两项WuXiTecan-2平台对外授权，验证了中国CDMO/CRDMO的“技术平台”正在成为可独立变现的硬资产，而非仅依附于生产订单。在ADC全球研发热潮下，载荷-连接子这种“卖铲子”的生意兼具高毛利与强黏性——客户绑定越深，后续CMC生产订单越稳。这背后是本土生物偶联产业链从“代工”向“技术授权+一体化赋能”跃迁的清晰路径。

9/17华东医药牵手美柏生物独家合作MB007：押注ECM胶原蛋白再生医学赛道

9月17日，华东医药宣布其全资子公司欣可丽美学（杭州）医疗科技有限公司与北京美柏医药生物技术发展有限公司及湖南美柏生物医药有限公司签署战略合作协议，就细胞外基质（ECM）胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作。MB007是美柏生物基于ECM源胶原蛋白开发的再生医学产品，此次合作将依托华东医药在医美与消费医疗领域的商业化网络，加速该产品在国内的市场导入。

解读：华东医药在“医药工业+医美消费”双轮驱动下，持续通过外部合作补强再生医学与胶原蛋白管线。ECM源胶原蛋白相较传统动物源/重组胶原蛋白在结构与生物活性上更具优势，契合当下医美与组织修复的高景气需求；该合作延续了华东“以渠道换技术、以轻资产方式扩品类”的一贯打法，但产品最终放量仍取决于临床证据与终端教育进度。

9/17金斯瑞接入礼来AI药物发现平台Lilly TuneLab：湿实验成为AI制药“验证底座”

9月17日，金斯瑞生物科技（1548.HK）宣布与礼来公司的AI/机器学习药物发现协作平台Lilly TuneLab达成合作。根据协议，金斯瑞将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务，助力其快速生成实验数据，将AI预测转化为生物学验证数据，加速候选药物评估；消息公布当日金斯瑞股价放量大涨超14%。

解读：当AI制药的竞争从“谁的模型更强”转向“谁的数据更真”，湿实验产能正成为稀缺的验证底座。金斯瑞以基因合成、蛋白与细胞实验能力接入礼来全球AI发现平台，本质是用“真实验证数据”为AI预测闭环——这印证了行业共识：上游算力、中游大模型、下游高质量湿实验验证正共同构成AI制药的新基建，而手握实验产能的中国CRO/CDMO有望在这一分工中切走关键一环。

9/18德睿智药发布生命科学基座模型体系Intera：AI制药从“筛选工具”走向“结构理解”

9月18日，临床阶段AI驱动新药研发公司德睿智药（MindRank）正式发布生命科学基座模型体系Intera（Intelligence Era），并公布InteraFold系列首个模型InteraFold-Chem技术报告。InteraFold-Chem聚焦蛋白质与小分子的结合构象预测，在评测中结合构象预测成功率为54.4%，高于Protenix-v2（48.5%）、Chai-1、Boltz-2等对照模型；配体RMSD中位数1.426Å、复合物lDDT 0.924，三项指标均居参评模型最优。公司计划2026年第四季度推出InteraFold-Chem在线服务，并陆续上线抗体–抗原（InteraFold-Ab）、多肽–蛋白质（InteraFold-Peptide）复合物结构预测模型。德睿智药过去5年围绕GPCR等靶点及分子胶、别构调控、双靶点等方向，已获7个PCC、2条临床管线，自研口服小分子GLP-1RA MDR-001立项到Ⅲ期启动约4.5年。

解读：当AI制药从“预测哪个分子更好”转向“理解分子如何与作用靶点结合”，结构预测正成为大模型能力的胜负手。德睿智药以InteraFold-Chem切入蛋白质–小分子结合构象预测，并规划抗体、多肽等多模态结构模型，本质是把“结构理解”做成可复用的研发基础设施。值得关注的是，这类基座模型的价值不只在论文指标，更在能否与真实湿实验、临床数据形成反馈闭环——德睿智药依托自身临床管线反哺模型迭代的路径，正是AI4S从“模型漂亮”走向“研发可用”的关键一跃。在寻明生科等同行竞速生物基座模型的当下，国产AI制药正从单点工具迈向体系化平台之争。

◍资本信息融资 · IPO · 股权变动

9/18百利天恒500万美元入股美国Connexus：前瞻性布局抗肿瘤小分子

9月18日，百利天恒公告，其全资子公司盘古资本拟以500万美元认购美国创新药企Connexus Therapeutics 388.1万股A轮优先股；交易完成后，盘古资本将持有Connexus 7.91%股权，对应投后估值6321万美元。Connexus专注于肿瘤领域小分子药物研发，目前所有在研项目均处于临床前阶段；此次投资旨在拓展百利天恒在前沿抗肿瘤药物领域的早期布局。

解读：在BL-B01D1（iza-bren）等核心ADC管线进入全球注册与商业化兑现期后，百利天恒出手以小额股权方式前瞻性卡位海外早期抗肿瘤小分子资产，是典型的“用商业化现金流反哺前沿探索”的资本配置思路。7.91%的少数股权既保留了技术瞭望与潜在引进主动权，又不背负重资产研发风险，与国内头部药企“自主研发+全球权益投资”双线并进的趋势一致。

9/17联亚药业启动创业板IPO拟募资9.5亿元：口服缓控释制剂出口龙头冲刺A股

9月17日，南通联亚药业股份有限公司披露招股意向书及相关文件，启动深交所创业板IPO程序，中国国际金融股份有限公司担任保荐人，拟公开发行约1.34亿股（占发行后总股本15%），初步询价日为9月22日、申购日为9月28日，拟募集资金9.50亿元用于产业化基地、研发中心、药物研发及补流。截至2026年3月末，公司已有48个自主研发产品获美国FDA批准，口服缓控释制剂获FDA批准数量居国内第一。

解读：联亚药业以“美国ANDA批量获批+中国产业化”的独特定位，在口服缓控释这一高壁垒细分赛道建立起差异化护城河。9.5亿元募资投向产能与研发，意味着公司正从“出海代工/仿制”向“自主可控的复杂制剂平台”升级；在国产复杂制剂进口替代与中美双报加速的背景下，这类具备真实海外注册与质量体系背书的企业，正获得资本市场重新审视。

◍医药动态国内药企 · 临床与申报

9/18甘李药业GLR1075注射液获临床批准：切入肝硬化腹水低白蛋白血症

9月18日，甘李药业（603087.SH）公告，公司收到国家药监局下发的关于在研药品GLR1075注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展肝硬化腹水低白蛋白血症的临床试验。GLR1075是甘李在代谢与肝病领域布局的创新生物药，下一阶段将按药品注册相关规定开展临床试验，待成功后按法定程序申报生产。

解读：甘李药业以胰岛素及类似物见长，GLR1075获批临床标志着其向肝病/代谢并发症等相邻治疗领域的管线外延。肝硬化腹水低白蛋白血症临床刚需大、现有对症手段有限，若GLR1075能改善白蛋白代谢失衡，将打开胰岛素主业之外的第二成长曲线；但早期资产距商业化尚远，价值兑现仍需临床数据验证。

9/18恒瑞医药SHR-1139注射液获临床批准：溃疡性结肠炎迎潜在FIC生物药

9月18日，恒瑞医药（600276.SH）公告，其子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药监局关于SHR-1139注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意开展溃疡性结肠炎的临床试验。SHR-1139是恒瑞自主研发的治疗用生物制品，预期可通过抑制炎症反应和维持上皮屏障等机制协同增效；经查询，目前国内外尚无同类药物获批上市，公司累计研发投入约7128万元。

解读：在自免与炎症领域，恒瑞正沿“小分子+生物药”双线快速补位。SHR-1139作为潜在全球首创的溃疡性结肠炎生物药，切入的是患者基数大、现有疗法应答不足的赛道；“国内外尚无同类获批”的稀缺性标签若能转化为临床优效，将强化恒瑞在自免黄金赛道的差异化竞争力，也延续了其“高强度研发投入→密集临床获批”的管线造血节奏。

9/18立方制药塞来昔布盐酸曲马多片临床申请受理：国内首家申报急性疼痛复方

9月18日，立方制药（003020.SZ）公告，公司收到国家药监局下发的塞来昔布盐酸曲马多片药品注册临床试验申请《受理通知书》，拟定适应症为治疗成人短期中度至重度急性躯体性疼痛。该药规格为塞来昔布56mg、盐酸曲马多44mg，原研药2021年在美国获批上市、国内尚未上市，立方制药为国内首家申报临床企业。

解读：复方镇痛是应对阿片类滥用风险、提升多机制协同镇痛的主流方向。塞来昔布（NSAID）与曲马多（弱阿片）固定剂量复方，兼顾抗炎与中枢镇痛、降低单药剂量与副作用，原研美国已上市而国内尚空，立方制药抢跑首家临床，有望在术后/急性疼痛细分市场卡位首仿/改良型优势；但复方药的临床终点设计与安全性评价要求较高，获批节奏存在不确定性。

9/17云顶新耀维适平境内生产转移获NMPA受理：高端制剂本土化提速

9月17日，云顶新耀宣布，国家药监局药审中心已受理维适平®（精氨酸艾曲莫德片，VELSIPITY®）由境外转移至境内生产的药品上市注册申请，并纳入优先审评审批程序。维适平®是一款口服小分子免疫抑制剂，境内本地化生产有望于2027年正式投产，将显著提升该品种在国内的供应稳定性与可及性。

解读：在“供应链安全+成本优化”双重驱动下，进口创新药本土化生产正从个案走向常态。云顶新耀将维适平®转为境内生产，既是对国内患者用药可及性的实质保障，也折射出License-in模式进入“引进—本地化—规模化”的深水区——真正的护城河不再只是引进权，而是把海外资产在国内的注册、生产与商业化全链条跑通的能力。

9/18礼来RET抑制剂塞普替尼新剂型在华获批：片剂提升RET靶点用药便利性

9月18日，国家药监局（NMPA）官网显示，礼来（Eli Lilly）的塞普替尼片（selpercatinib）获批上市。塞普替尼为强效、高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，其胶囊剂于2020年5月首次获FDA批准，成为全球首个高选择性RET抑制剂；2022年10月胶囊剂在华获批，用于RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌等。本次片剂剂型在华获批，将为RET基因改变肿瘤患者提供更便利的口服给药选择。据LIBRETTO-121研究（评估塞普替尼治疗携带RET基因改变的儿科晚期实体瘤或原发神经系统肿瘤），中位随访30个月，可评估患者（n=36）客观缓解率（ORR）达36%，24个月缓解持续时间（DOR）率100%、无进展生存（PFS）率86%。

解读：塞普替尼是全球首个高选择性RET抑制剂，礼来从胶囊到片剂的剂型升级，本质是用更优给药体验巩固其在RET靶点的先发优势——片剂相较胶囊在吞咽依从性、剂量灵活性与供应弹性上更具优势，对需长期服药的肿瘤慢病化管理尤为关键。在RET融合NSCLC、髓样癌等细分赛道，高选择性RET抑制剂正逐步替代卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂成为标准疗法；对标竞品如Blueprint的pralsetinib（Gavreto），剂型差异正成为差异化竞争的新维度。这也折射出跨国药企在华“新剂型/新适应症”密集落地、持续深耕罕见与精准肿瘤靶点的策略。

9/18英矽智能Cell封面论文开源AI长寿工具包：从“发现药物”走向“定义衰老”

9月18日，英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）宣布，其与Liquid AI、巴克衰老研究所、哈佛医学院及布莱根妇女医院联合完成的研究入选Cell当期封面（影响因子66.85）。该研究首次向全球开源一套AI长寿研究工具包：LongevityBench（首个评估AI衰老生物学推理能力的开放基准测试，覆盖临床、遗传、表观、转录、蛋白组五大模态）、Longevity-LLMs（基于临床与多组学衰老数据微调的5款6亿–90亿参数轻量开源大模型，评测表现达或超OpenAI、Google等16个前沿通用模型，其中L-Qwen3.5-9B综合得分最高）、Longevity Claw（可自主规划多步工作流、整合专业工具并提名潜在靶点的开源智能体平台，已提名328个抗衰老候选靶点、富集度达参考集5.6倍）。

解读：继9月Nature Biotechnology发表rentosertib IIa期“生物学年龄逆转”证据后，英矽智能再以Cell封面把AI制药的能力边界从“发现候选分子”上探到“定义与量化衰老本身”。值得关注的是，轻量专用模型在LongevityBench上反超参数规模更大的通用大模型，再次印证“领域数据+深度优化”可跑赢“单纯堆规模”。开源基准测试与智能体平台，正把AI4S的竞争从闭源模型比拼，推向“可复现、可评测、可共建”的科研基础设施之争；而靶点提名能否走完湿实验验证闭环，才是这类长寿AI真正落地的分水岭。

◍海外药闻全球视野 · 跨境动态

9/17Orbis与诺和诺德达成14亿美元合作：口服大环药物改写代谢赛道给药方式

9月17日，丹麦生物科技公司Orbis Medicines宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）达成高达14亿美元的战略合作与许可协议，共同发现并开发用于心血管代谢疾病的下一代口服大环（macrocycle）药物。Orbis将获得最高14亿美元的首付款、研发及商业里程碑付款，以及未来产品销售的分级特许权使用费；诺和诺德还将对Orbis进行战略投资。合作依托Orbis专有的nGen平台（融合生成式AI与高通量合成），设计具有口服生物利用度的大环分子，目标是以口服制剂替代当前需注射的生物疗法。

解读：在GLP-1口服化的全球竞赛中，大环药物被视为连接“生物药效力”与“小分子口服便利”的关键分子形态。诺和诺德在已推出口服GLP-1的基础上，再押注Orbis的AI驱动大环发现平台，意图把注射类代谢疗法全面“口服化”；而Orbis同时获礼来（Novo主要竞敌）注资、又与Novo结盟的格局，恰恰说明大药企正通过少数股权投资+多平台合作的方式，广撒网锁定下一代给药技术。这桩交易也再次印证：AI赋能的分子发现，已从叙事真正进入一线BD交易的核心条款。

9/17Ultragenyx基因疗法FAYUVI获FDA完全批准：395万美元/针成全球第二高价药

9月17日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA对FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，研发代号UX111）给予标准完全批准，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA，Sanfilippo综合征A型）儿童患者。FAYUVI是FDA批准的首款Sanfilippo A型疗法，也是Ultragenyx第二款获批基因疗法。UX111为一款体内AAV9基因疗法，通过一次性静脉输注将功能性SGSH基因递送至细胞，替代缺失的氨基磺酸酯酶、减少硫酸乙酰肝素（HS）在中枢神经系统的蓄积。获批基于关键性Transpher A试验及长期随访（最长近8年）：改良意向治疗人群（N=17）24–60月龄Bayley-III认知原始分较外部自然史队列（N=27）高出23.5分（p<0.0001）。Ultragenyx将定价为395万美元/针，仅次于Lenmeldy（425万美元），为全球价格第二高的药物；摩根大通预计其全球峰值销售额约2亿–2.5亿美元。

解读：一次性基因疗法正把“超罕见病”定价推向前所未有的高度——FAYUVI以395万美元/针成为全球第二高价药，背后是Sanfilippo A型仅3000–5000例商业可及人群、且为“首个获批疗法”的极强定价权。AAV9体内基因疗法从RMAT/快速通道走向标准完全批准，也标志这类一次性治愈性疗法正从加速批准迈向确证性临床获益获监管全面认可。对产业而言，超罕见病基因疗法的商业逻辑已从“卖药”转向“以终身价值定价的单次交易”；而对支付方，如何为这类天价一次性疗法建立分期付款、按疗效付费等创新支付机制，将成为放量的真正瓶颈。

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