长效GLP-2类似物获CHMP推荐批准；阿斯利康酶替代疗法获FDA优先审评资格…… | 产业新闻

长效GLP-2类似物获CHMP积极意见

Zealand Pharma今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布积极意见，建议批准长效胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物Zeydovio（glepaglutide）用于治疗成人短肠综合征（SBS）。欧盟委员会（EC）预计将在约67天内对上市许可申请作出最终决定。

此次积极意见主要基于3期EASE-1研究结果，并获得长期扩展研究EASE-2和EASE-3的中期结果以及机制研究EASE-4的数据支持。EASE-1是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入106例伴肠衰竭、每周至少3天依赖肠外支持（PS）的SBS患者，受试者随机接受glepaglutide 10 mg每周一次、每周两次或安慰剂治疗。主要终点为第24周时每周PS容量较基线的变化值。

第24周时，每周两次glepaglutide组每周PS容量较基线减少5.13 L，安慰剂组减少2.85 L（p=0.0039）。每周两次glepaglutide组65.7%的患者达到临床应答，即每周PS容量至少降低20%，安慰剂组为38.9%。此外，每周两次glepaglutide组有5例患者完全停止PS并实现肠内自主。迄今临床研究中，glepaglutide总体安全性和耐受性良好。

Glepaglutide是一款长效GLP-2类似物，旨在通过改善肠道功能，减少或消除SBS患者对PS的需求。该药具有较长半衰期，可通过即用型自动注射器每周两次皮下注射。

HPP酶替代疗法获FDA优先审评

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，旗下Alexion为efzimfotase alfa提交的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA受理并授予优先审评，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。

这一BLA主要基于efzimfotase alfa的3项3期研究，包括在既往未接受Strensiq（asfotase alfa）治疗的青少年和成人患者中开展的HICKORY研究、在既往未接受Strensiq治疗的儿童患者中开展的MULBERRY研究，以及在既往接受过Strensiq治疗的儿童患者中开展的CHESTNUT研究。Efzimfotase alfa在3项3期研究中总体耐受性良好。

其中，MULBERRY是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入29例2岁至不足12岁的HPP儿童患者。第25周时，efzimfotase alfa组影像学总体变化印象（RGI-C）评分中位数为1.67，安慰剂组为0，组间中位差为1.67（95% CI：0.66～2.00；p=0.0003）；研究还达到以佝偻病严重程度评分（RSS）评估的关键次要骨骼健康终点。CHESTNUT研究则显示，既往接受过治疗的儿童转换至efzimfotase alfa后，骨骼健康总体得到维持。

Efzimfotase alfa是一款在研酶替代疗法（ERT），旨在补充HPP患者缺乏的碱性磷酸酶（ALP）活性，从而针对疾病的根本病因发挥作用。该药采用每两周一次皮下注射给药。新闻稿指出，如果获批，efzimfotase alfa有望成为首款不受疾病起病年龄限制、同时针对HPP骨骼异常和功能障碍的治疗选择。

PARP抑制剂一线维持治疗获CHMP积极意见

英派药业（IMPACT Therapeutics）与Pharmanovia今日联合宣布，CHMP已发布积极意见，建议批准Sepalna（senaparib，塞纳帕利）单药用于晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者，在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。

此次积极意见主要基于关键性3期FLAMES研究结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，评估senaparib作为一线维持单药治疗用于接受一线含铂化疗后达到完全或部分缓解的晚期卵巢癌患者的疗效和安全性。研究纳入患者不以BRCA突变状态进行筛选，并对不同同源重组状态的患者进行了分析。

预设中期分析显示，senaparib组中位无进展生存期（PFS）尚未达到，安慰剂组为13.6个月（HR=0.43，95% CI：0.32～0.58；p<0.0001）。无论BRCA突变状态如何，研究均观察到PFS获益，并在不同同源重组亚组中保持一致。

Senaparib是一款PARP抑制剂，通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复发挥抗肿瘤作用。该药已于2025年1月在中国获批，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者一线含铂化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。2026年7月，英派药业与Pharmanovia达成独家合作，后者获得senaparib在欧洲等66个国家和地区的独家生产、开发及商业化权益。