国内首个！驯鹿生物IASO208 FDA IND获批

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驯鹿生物9月16日宣布，其基于自研InTelliCAR™平台开发的靶向CD20 in vivo CAR-T产品IASO208，新药临床试验申请获美国FDA默示许可。这是中国首个获FDA IND许可的慢病毒载体体内CAR-T产品，基于中国研究者发起的临床试验数据直接推进Ib期临床，拟用于复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者。

关于体内CAR-T

体内CAR-T（in vivo CAR-T）将载体直接输入患者体内，让T细胞在体内完成基因修饰和扩增，省去单采、体外培养、质控和回输全流程。理论上，体内CAR-T可以将治疗周期从数周压缩到数小时，将成本从数十万美元降至数万美元甚至更低，从"定制化细胞药物"转向"即用型注射液"。IASO208注射液正是这一技术路线的代表产品，采用无复制能力、自身失活型的第三代慢病毒载体，以COCV-G工程化病毒包膜选择性结合并转导体内T细胞，携带第二代人源化CD20 CAR序列。

驯鹿生物的中国IIT研究已完成11例患者给药，早期数据显示出良好的耐受性和积极的抗肿瘤活性。患者无需经受单采和清淋处理，仅接受单次静脉给药，意味着治疗场景有望从血液科移植病房下沉到普通肿瘤内科，甚至门诊给药。

全球赛道升温

体内CAR-T已成为2026年细胞治疗领域最火热的方向，MNC和Biotech纷纷布局。强生旗下杨森与Sana Biotech达成30亿美元合作，开发基于fusosome技术的体内CAR-T；礼来和AbbVie也通过投资和BD切入这一赛道。AstraZeneca旗下EsoBiotec的ESOT-01（多发性骨髓瘤）已进入I期临床，Kelonia Therapeutics的KLN-1010在18例可评估患者中ORR达100%，且MRD阴性率100%。

技术路线层面，目前形成了多条方向的竞争。

慢病毒载体路线以驯鹿生物IASO208和AstraZeneca/EsoBiotec为代表，优势是可以整合到T细胞基因组实现持久表达，潜在疗效更深；LNP-mRNA路线以BioNTech、Moderna和部分早期公司为代表，优势是瞬时表达、安全性可控，但疗效持久性存疑；还有 fusosome/类病毒颗粒等新型递送技术，由Sana等公司推动。

安全性是体内CAR-T最大的未知数。传统自体CAR-T的CRS和ICANS来自体外扩增的CAR-T细胞回输后的爆发式扩增，而体内CAR-T的扩增过程发生在体内，动力学更加不可控。此外，慢病毒载体的脱靶转导、插入突变风险以及对其他免疫细胞的影响，都需要更多临床数据来验证。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是国内细胞治疗领域较为特殊的一家公司。成立于2017年，核心产品伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已在中国获批用于复发/难治性多发性骨髓瘤，并在香港、澳门、新加坡、日本等多个市场推进商业化或注册申报。2025年9月完成C2轮融资2.15亿元，2023年C1轮融资近5亿元，投资方包括国鑫投资、倚锋资本、高瓴资本等机构。管线层面，驯鹿生物布局了10款已上市及在研产品，涵盖3款自体CAR-T、5款体内CAR-T和1款抗体药物，形成了"自体验证+体内下一代"的双线结构。

图：公司管线

IASO208获批FDA IND的意义，不止是又一个中国创新药出海的故事。它标志着中国细胞治疗企业开始在下一代技术路线上与全球玩家站在同一起跑线。此前中国CAR-T出海更多是自体产品的技术授权——驯鹿自身就与Sana Therapeutics、Cabaletta Bio、Umoja Biopharma有合作，累计对外授权金额超过20亿美元。而体内CAR-T是全新的技术赛道，全球尚无产品获批，谁能率先拿出有说服力的临床数据，谁就有机会定义下一代标准治疗。

InTelliCAR™平台的价值也不仅限于IASO208一个产品。驯鹿生物已基于该平台在血液瘤、自身免疫疾病和实体瘤领域布局多款体内CAR-T在研产品，多款进入IND-enabling阶段。如果IASO208在美国临床中持续验证平台的安全性和有效性，后续管线将获得估值和开发速度的双重加成，甚至可能吸引新的全球BD合作。

资料来源：公司官网