治疗高血脂！双功能RNAi疗法临床结果积极；靶向EGFR突变的小分子疗法公布肺癌临床结果…… | 一周盘点

发布时间：2026-09-20来源：药明康德

本期看点：

1. Arrowhead Pharmaceuticals公布双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的1/2a期中期顶线数据。此次披露的脂质指标显示，低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白的平均最大降幅分别为54%、73%、61%和50%。

2. BlossomHill Therapeutics公布BH-30643治疗EGFR C797S阳性非小细胞肺癌的1/2期更新数据。在40例可评估患者中，公司报告的客观缓解率为45%，疾病控制率为88%。

ARO-DIMER-PA：公布混合型高脂血症1/2a期中期数据

Arrowhead Pharmaceuticals公布双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的1/2a期中期顶线数据。单次给药剂量递增已完成至400 mg；在受试者中，血清PCSK9和APOC3的平均最大降幅分别为72%和88%。

ARO-DIMER-PA是一种双功能RNA干扰分子，旨在同时沉默肝细胞中的PCSK9和APOC3基因表达。此次披露的脂质指标中，低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B的平均最大降幅分别为54%、73%、61%和50%。研究计划最多纳入78例混合型高脂血症成人，目前仍在评估多次给药。

现阶段结果主要来自单次给药的早期研究，常见治疗期间不良事件为注射部位不良事件和头痛，未报告与药物相关的严重不良事件；长期安全性、作用持续时间及心血管结局仍需后续研究验证。

BH-30643：公布耐药非小细胞肺癌1/2期更新数据

BlossomHill Therapeutics公布口服小分子BH-30643在SOLARA 1/2期研究中的更新数据。此次披露的数据来自既往EGFR抑制剂治疗后出现耐药、携带EGFR C797S突变且伴或不伴T790M突变的非小细胞肺癌患者。

分析显示，在40例可评估患者中，18例达到部分缓解，包括16例经确认和2例尚待确认的部分缓解；客观缓解率为45%（95% CI：29%–62%），疾病控制率为88%。截至8月10日的随访中，25例患者仍在接受治疗，中位随访时间为6.9个月。

BH-30643是一款具有脑组织穿透能力的非共价大环EGFR抑制剂，对突变型EGFR具有选择性，拟用于应对EGFR靶向治疗后的获得性耐药。公司称，该药引起治疗相关减量或停药的比例较低，并计划于2027年开展针对EGFR C797S阳性非小细胞肺癌的2期研究。现有结果来自单臂早期研究，仍需在更大样本和更长随访中验证。

TT125-802：完成耐药非小细胞肺癌1期研究

TOLREMO Therapeutics公布选择性CBP/p300溴结构域抑制剂TT125-802的1期最终结果。TT125-802通过抑制CBP/p300相关转录调控，拟干预与靶向治疗耐药相关的转录适应机制。该项单药研究共纳入45例晚期实体瘤患者，其中包括24例非小细胞肺癌患者，并确定60 mg每日一次为推荐剂量。

在24例非小细胞肺癌患者中，10例出现肿瘤缩小，包括3例经确认的部分缓解，分别见于一线EGFR抑制剂原发耐药、KRAS G12C抑制剂获得性耐药以及SOX2扩增的鳞状非小细胞肺癌患者。在全部45例患者中，98%的治疗相关不良事件为1级或2级，常见事件包括味觉异常和低级别高血糖；研究中未观察到血小板减少。公司计划在后续研究中评估TT125-802与靶向疗法联合使用。

CRB-913：公布肥胖1b期顶线结果

Corbus Pharmaceuticals公布口服小分子CRB-913治疗肥胖的CANYON-1研究顶线结果。CRB-913是一款外周限制性CB1反向激动剂，设计目标是在降低中枢暴露的同时调节与能量代谢相关的外周CB1信号。

该项双盲、安慰剂对照、剂量探索1b期研究在15个研究中心纳入254例无糖尿病的肥胖成人。受试者随机接受目标剂量为20 mg、40 mg或60 mg的CRB-913，或安慰剂，每日一次；CRB-913各组均从20 mg起始，较高剂量组按方案逐步加量，患者接受治疗12周并随访4周。

分析显示，第12周时，20 mg、40 mg和60 mg组相较基线的最小二乘平均体重降幅分别为2.8%、3.3%和5.0%，安慰剂组为0.0%，各剂量组与安慰剂组比较均达到统计学显著性。CRB-913总体耐受性良好，未报告严重或重度精神不良事件；常见精神不良事件为轻度易激惹，胃肠道事件均为轻度或中度。公司预计在2027年上半年启动2期单药研究。

JBI-802：公布骨髓增殖性肿瘤1/2期初步数据

Jubilant Therapeutics首次公布口服LSD1/HDAC6双重抑制剂JBI-802治疗骨髓增殖性肿瘤的1/2期临床初步数据。剂量递增部分共报告12例患者，覆盖原发性血小板增多症、真性红细胞增多症、骨髓纤维化及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤。

9例可评估血小板变化的原发性血小板增多症或真性红细胞增多症患者均出现血小板计数下降，降幅为36%–91%。在15 mg剂量组，3例患者在治疗开始后30天内的血小板降幅分别为75%、72%和81%。

5 mg、7 mg和15 mg剂量组未观察到研究者判断的剂量限制性毒性；20 mg组发生1例剂量限制性血小板减少，经方案规定的减量后得到控制。报告的12起治疗伴发不良事件中，10起为1级或2级，2起为≥3级，未有患者因血小板减少或治疗相关不良事件停药。

参考资料：

[1] BlossomHill Therapeutics Presents Updated Data from Ongoing Phase 1/2 SOLARA Trial Demonstrating Encouraging Anti-Tumor Activity of OMNI-EGFR™ Inhibitor BH-30643 in EGFR C797S-Positive NSCLC at IASLC 2026 World Conference on Lung Cancer. Retrieved September 18, 2026, from

[2] TOLREMO therapeutics Completes Phase I Study of TT125-802 and Presents Final Clinical Data at World Conference on Lung Cancer 2026. Retrieved September 18, 2026, from

[3] Arrowhead Pharmaceuticals Announces Interim Topline Clinical Data for the First Dual-Functional RNAi Therapeutic for the Treatment of Mixed Hyperlipidemia. Retrieved September 18, 2026, from

[4] Corbus Pharmaceuticals Announces Positive Topline Data from CANYON-1 Study of Daily Oral CRB-913 for the Treatment of Obesity. Retrieved September 18, 2026, from

[5] Jubilant Therapeutics Announces First Preliminary Clinical Data from Ongoing Phase 1/2 Study of JBI-802 in Patients with Myeloproliferative Neoplasms at SOHO 2026. Retrieved September 18, 2026, from

[6] OncoC4 Receives FDA Fast Track Designation for Cesalatamig, an Investigational PD-1/VEGF Bispecific Antibody. Retrieved September 18, 2026, from

[7] Avacta Achieves Clinical Proof of Mechanism for the Next Generation of pre|CISION® Medicines with AVA6103 (FAP-Exd) in the Phase 1 FOCUS-01 Trial. Retrieved September 18, 2026, from

[8] One04 Therapeutics launches on encouraging CPV-104 Phase 1 interim results and plans to expand clinical development to include kidney diseases and dry AMD. Retrieved September 18, 2026, from

[9] IASO Bio's CD20-Targeted In Vivo CAR-T Therapy IASO208 Receives FDA IND Clearance. Retrieved September 18, 2026, from

[10] TuHURA Biosciences Receives FDA Study May Proceed Notice and IND Clearance for the Evaluation of its TBS-2025 VISTA-Inhibiting Antibody in Molecularly Defined Subsets of AML and Other Blood-Related Cancers. Retrieved September 18, 2026, from

[11] Acelot Announces Initiation of Dosing in Phase Ia Clinical Trial of ACE-2223, a First-in-Class Oral Small Molecule Targeting Aggregated TDP-43 in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Retrieved September 18, 2026, from

[12] Santa Ana Bio Announces First Subjects Dosed in Phase 1 Study of SAB01 to Treat Autoimmune Inflammatory Diseases. Retrieved September 18, 2026, from

[13] SMSbiotech Receives FDA Study May Proceed Notification for First U.S. IND-Cleared Inhaled Stem Cell Therapy in COPD. Retrieved September 18, 2026, from

[14] Kestrel Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for KST-6051, a Potential Best-in-Class Pan-KRAS Inhibitor, in the Treatment of KRAS-Mutant Advanced Solid Tumors. Retrieved September 18, 2026, from

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