“First-in-class”降脂药物获欧盟批准；强强联合开发靶向放射性疗法，Telix拟与ITM合并…… | 产业新闻

“First-in-class”降脂药物获欧盟批准

NewAmsterdam Pharma与Menarini Group今日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ubeslo（obicetrapib）单药及其与依折麦布的固定剂量复方Evlarco（obicetrapib/依折麦布），用于治疗原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常的成人患者，其中原发性高胆固醇血症包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和非家族性高胆固醇血症。新闻稿指出，这是obicetrapib在全球获得的首项监管批准。

此次批准主要基于3期BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM研究结果。其中，BROADWAY和BROOKLYN研究评估在现有降脂治疗基础上加用obicetrapib的疗效和安全性，TANDEM研究则评估obicetrapib与依折麦布固定剂量复方的疗效和安全性。研究数据显示，与安慰剂相比，obicetrapib单药治疗组的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平最高降低约40%，obicetrapib联合依折麦布治疗组的LDL-C水平降低约50%，总体耐受性与安慰剂相当。

Obicetrapib是一款每日一次口服的胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂，可通过抑制CETP介导的脂质转运降低LDL-C水平。NewAmsterdam目前还在推进多项3期研究，包括心血管结局研究PREVAIL，以及REMBRANDT和RUBENS研究。其中，PREVAIL研究旨在评估obicetrapib对主要不良心血管事件（MACE）的影响，已完成患者入组，共有超过9500例患者接受随机分组。

根据双方此前达成的许可协议，Menarini拥有obicetrapib单药及其与依折麦布固定剂量复方在欧洲的独家商业化权利，并负责该地区的监管事务和商业化。

Telix拟与ITM合并，开发靶向放射性疗法

Telix Pharmaceuticals与ITM Isotope Technologies Munich今日宣布，双方已签署战略合并协议，Telix拟收购ITM的全部股权。交易完成后，Telix有望进一步整合放射性同位素供应、药物研发及生产能力，为其放射性药物管线的后续开发和商业化提供支持。

ITM是一家专注于医用放射性同位素生产和放射性药物开发的公司，其生产能力覆盖镥-177、锕-225和铽-161等治疗性放射性同位素，并建立了覆盖65个以上国家与地区的全球供应网络。

在研发管线方面，ITM的核心项目ITM-11（¹⁷⁷Lu-edotreotide）是一款靶向生长抑素受体（SSTR）的镥-177标记放射性药物，正在开发用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。该药已完成3期临床试验COMPETE，另一项适应症拓展3期研究COMPOSE也已完成患者入组，预计于2027年上半年进行中期分析。新闻稿指出，如果ITM-11获得监管批准，该项目有望推动Telix进一步拓展治疗性放射性药物业务。

Aqneursa新适应症获FDA批准，用于治疗罕见遗传病患者的共济失调

美国FDA日前宣布，批准IntraBio开发的口服混悬剂Aqneursa（levacetylleucine）新增适应症，用于治疗体重至少15公斤的共济失调-毛细血管扩张症（A-T）成人及儿童患者的共济失调。FDA指出，这是首款获批用于治疗A-T患者共济失调的药物。Aqneursa此前已于2024年获得FDA批准，用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC）成人及儿童患者的神经系统症状。

此次批准主要基于关键性3期临床试验IB1001-303的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、双周期交叉研究，共纳入73例4~50岁、经遗传学确诊的A-T患者。受试者随机接受Aqneursa后转为安慰剂治疗，或先接受安慰剂再转为Aqneursa治疗，每个治疗周期均为12周。73例患者中，26例为成人，47例为儿童，共有70例患者完成研究。

研究结果显示，与安慰剂相比，Aqneursa组在研究预设的主要疗效终点——共济失调评估与分级量表（SARA）评分方面取得统计学显著改善，组间治疗差异为-1.9分（95% CI：-2.7～-1.1；p<0.001）。FDA审评采用的主要疗效分析基于功能性共济失调评估与分级量表（fSARA），结果显示，Aqneursa组与安慰剂组的平均治疗差异为-0.6分（95% CI：-0.9～-0.2；p<0.001）。fSARA主要评估患者的步态、坐姿、站姿及言语障碍，评分越低代表共济失调症状越轻。

安全性方面，研究中未报告治疗相关严重不良事件或死亡事件，也没有患者因治疗相关不良事件停药。Aqneursa治疗A-T患者最常见的不良反应包括跌倒、皮肤撕裂伤和尿路感染。

A-T是一种由ATM基因突变引起的罕见遗传性神经退行性疾病，通常在儿童早期出现症状。患者可表现为进行性运动协调能力丧失、平衡障碍和言语障碍，同时可能伴有免疫功能缺陷及癌症风险升高。Aqneursa是一款经化学修饰的氨基酸药物，其治疗A-T的具体分子靶点尚不明确。此次获批为A-T患者提供了针对共济失调症状的新治疗选择。