肾病ASO疗法3期研究达到主要终点；治疗哮喘，三联吸入疗法获欧盟批准…… | 产业新闻

IgA肾病ASO疗法3期研究达到主要终点

罗氏（Roche）与Ionis Pharmaceuticals今日联合宣布，靶向mRNA的反义寡核苷酸（ASO）疗法sefaxersen治疗原发性IgA肾病（IgAN）的3期IMAgINATION研究取得积极预设中期分析结果。研究达到主要终点：与安慰剂相比，sefaxersen在第37周显著降低24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）。双方计划在即将召开的医学会议上公布详细数据，并将中期分析结果与监管机构分享。

IMAgINATION是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入459例具有较高疾病进展风险的原发性IgAN成人患者。患者按1：1随机接受sefaxersen或安慰剂皮下注射治疗105周。研究主要终点为第37周UPCR较基线的变化；研究将继续以盲法开展至第105周，通过估算肾小球滤过率（eGFR）评估肾功能变化。

预设中期分析显示，与安慰剂相比，sefaxersen在第37周实现了具有统计学显著性和临床意义的蛋白尿降低。安全性方面，sefaxersen的安全性和耐受性特征与此前公布的数据一致，未发现新的安全性信号。

Sefaxersen是一款靶向肝脏的在研ASO，通过靶向编码补体因子B的mRNA，减少补体因子B在肝脏中的产生，从而持续抑制补体旁路途径。补体旁路途径异常激活被认为是IgAN相关肾脏损伤的重要驱动因素之一。该药设计为每月一次皮下注射，并可由患者自行给药。

Sefaxersen最初由Ionis发现和开发，罗氏已获得该药用于补体介导疾病的许可。IgAN是一种慢性、进行性自身免疫性肾脏疾病，长期疾病进展可能导致肾功能持续下降。

三联吸入疗法获欧盟批准用于哮喘

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准固定剂量三联吸入疗法Trixeo Aerosphere（budesonide/glycopyrronium/formoterol fumarate dihydrate），作为维持治疗用于12岁及以上、接受中剂量吸入性糖皮质激素（ICS）和长效β2受体激动剂（LABA）联合治疗仍控制不佳的哮喘患者。新闻稿指出，Trixeo是欧盟首款获批用于12岁及以上患者、且不受既往急性发作史限制的三联吸入疗法。

此次批准主要基于3期KALOS和LOGOS研究的积极结果。两项研究采用重复验证设计，均为随机、双盲、双模拟、平行组、多中心3期研究，共随机入组约4300例哮喘患者，比较Trixeo与ICS/LABA双联疗法的疗效和安全性。单项研究的主要肺功能终点为24周内晨间给药前谷值第一秒用力呼气容积（FEV1）较基线的变化；两项研究汇总分析的主要终点为与ICS/LABA双联治疗相比的重度哮喘年急性发作率。

研究结果显示，与活性对照组相比，Trixeo显著改善患者肺功能。在KALOS和LOGOS汇总分析中，Trixeo还显著降低重度哮喘年急性发作率，该分析覆盖包括此前一年没有发生哮喘急性发作在内的广泛患者人群。两项研究未发现新的安全性或耐受性信号。相关结果已于2026年2月发表于《柳叶刀·呼吸医学》。

Trixeo将ICS、LABA和长效毒蕈碱受体拮抗剂（LAMA）三类药物整合于单一吸入器中，包含布地奈德、富马酸福莫特罗和格隆溴铵三种活性成分。该产品以Breztri Aerosphere商品名在美国、日本等市场用于哮喘治疗，同时也已在全球90多个国家和地区获批用于成人慢性阻塞性肺疾病（COPD）。

APOL1抑制剂公布2b期研究积极结果

Vertex Pharmaceuticals日前公布口服APOL1抑制剂inaxaplin治疗APOL1介导的肾脏疾病（AMKD）的2b期AMPLIFIED研究积极结果。研究分别评估了inaxaplin用于伴中等程度蛋白尿的AMKD患者，以及合并2型糖尿病的AMKD患者。与此同时，Vertex宣布关键性2/3期AMPLITUDE研究已完成患者入组，预计于2027年初公布中期分析结果。

AMPLIFIED是一项2b期研究，共有41例患者接受治疗。其中队列1纳入23例伴中等程度蛋白尿的AMKD患者，队列2纳入18例同时患有2型糖尿病和蛋白尿的AMKD患者。两组患者均在优化标准治疗基础上接受每日一次45 mg inaxaplin治疗13周。研究主要终点为各队列第13周尿白蛋白/肌酐比值（UACR）较基线的平均百分比变化。

结果显示，在伴中等程度蛋白尿的AMKD患者中，第13周UACR较基线平均降低42.7%；在合并2型糖尿病的AMKD患者中，UACR较基线平均降低17.3%。在两个队列中，inaxaplin总体安全性和耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件，所有不良事件均为轻度或中度。

Inaxaplin是一款在研口服小分子APOL1抑制剂，旨在靶向由APOL1基因变异引起的肾脏疾病机制。Vertex目前正在关键性AMPLITUDE研究中评估inaxaplin用于AMKD患者的疗效和安全性。该研究已完成入组，预计2027年初获得中期分析结果；公司表示，如果结果积极，相关数据可能支持其在美国寻求加速批准。

参考资料：

[1] Positive interim data shows Roche’s sefaxersen significantly reduces proteinuria in people with IgA nephropathy (IgAN). Retrieved September 23, 2026, from

[2] Ionis announces positive interim data from partner Roche’s Phase 3 IMAgINATION study in IgA nephropathy (IgAN). Retrieved September 23, 2026, from

[3] Trixeo approved in the EU for the maintenance treatment of asthma. Retrieved September 23, 2026, from

[4] Vertex Announces Positive Results From Phase 2b AMPLIFIED Study of Inaxaplin in Additional Populations of People With APOL1-Mediated Kidney Disease (AMKD) and Completion of Enrollment in the Phase 2/3 AMPLITUDE Trial. Retrieved September 23, 2026, from