“医药界诺贝尔奖”揭晓！突破血脑屏障的新药获奖

日前，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了素有“医药界诺贝尔奖”之称的2026年盖伦奖（Prix Galien USA Awards）获奖名单。该奖项旨在表彰为改善人类健康作出杰出贡献的科学创新，被认为是医药和生物技术行业的重要荣誉之一。

2026年盖伦奖涵盖最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）、最佳医药产品奖（Best Pharmaceutical Product）、最佳孤儿药/罕见病产品奖（Best Product for Rare/Orphan Diseases）、最佳医疗技术产品奖（Best Medical Technology）、最佳初创公司奖（Best Startup）等8个奖项。

今年的获奖成果包括专门设计用于穿越血脑屏障并获得FDA批准的生物制品、治疗前列腺癌的靶向放射性配体疗法，以及通过抽血筛查结直肠癌的创新检测技术。以下是部分获奖产品和公司的详细介绍。

最佳生物技术产品奖：Avlayah，Denali Therapeutics

Avlayah（tividenofusp alfa）是一款创新酶替代疗法，于2026年3月获得美国FDA加速批准，用于治疗亨特综合征（又称黏多糖贮积症II型，MPS II）患儿的神经系统症状。Denali Therapeutics的新闻稿指出，这是首款专门设计用于穿越血脑屏障并获得FDA批准的生物制品，也是近20年来首款获得FDA批准的亨特综合征新疗法。

亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起。这种酶的缺失会导致糖胺聚糖（GAG）无法正常降解，并在全身组织中逐渐积累，造成多器官损伤。部分患者还会出现进行性认知障碍、听力下降及运动功能退化等神经系统症状。传统酶替代疗法虽然能够改善部分外周组织的疾病表现，但由于大分子药物难以穿越血脑屏障，对中枢神经系统症状的治疗存在明显局限。

Avlayah利用Denali Therapeutics开发的酶转运载体技术，将IDS与能够结合转铁蛋白受体（TfR）的工程化Fc片段相连接，借助受体介导的跨胞转运机制，使治疗性酶能够穿越血脑屏障，进入中枢神经系统。

在支持其获批的1/2期临床研究中，接受Avlayah治疗的患者在第24周时，脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平较基线平均降低91%。其中，93%（41/44）的患者脑脊液HS水平降至未患亨特综合征人群的参考范围。

Avlayah此次获得的是基于替代生物标志物的加速批准，其对神经系统症状的临床改善作用仍需进一步验证。目前，Denali Therapeutics正在开展全球2/3期COMPASS研究，以确认该疗法的临床获益。

最佳医药产品奖：Pluvicto，诺华（Novartis）

Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性配体疗法，于2022年首次获得美国FDA批准，用于治疗特定的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。

Pluvicto通过能够结合PSMA的靶向配体，将放射性核素镥-177（¹⁷⁷Lu）递送至表达PSMA的肿瘤细胞。药物与靶细胞结合后，镥-177释放的β射线可损伤肿瘤细胞及邻近细胞的DNA，抑制其增殖，并诱导细胞死亡。

Pluvicto最初主要用于已经接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）及紫杉烷类化疗的患者。2025年3月，美国FDA批准Pluvicto扩大适应症，用于既往接受过ARPI治疗、适宜推迟接受紫杉烷类化疗的PSMA阳性mCRPC患者，使部分患者能够在接受紫杉烷类化疗之前使用这一疗法。根据诺华新闻稿，此次适应症扩展使符合Pluvicto治疗条件的患者群体扩大至原来的约3倍。

这一批准基于3期PSMAfore临床试验结果。研究主要分析显示，与更换另一种雄激素受体通路抑制剂的活性对照组相比，Pluvicto组患者的影像学进展或死亡风险降低59%（HR=0.41，95% CI：0.29～0.56）。更新后的探索性分析显示，Pluvicto组和活性对照组的中位影像学无进展生存期（rPFS）分别为11.6个月和5.6个月。不过，研究的最终总生存期分析未达到统计学显著差异。

放射性偶联药物在肿瘤成像诊断和治疗领域均展现出广阔的应用前景。这类药物的设计涉及多个功能模块，通常由靶向配体、连接子、螯合剂和放射性同位素组成。其研发与生产过程需要多学科的专业技术支持。药明康德综合性的放射性药物发现平台整合了多肽发现和放射性药物开发能力，提供包括多肽合成、螯合剂合成、放射性标记、成像、药理学研究和监管申报支持等完善的服务。一体化平台让多个团队并行攻坚、高度协作，帮助合作伙伴快速推动放射性偶联药物项目，节省宝贵的开发时间。

最佳孤儿药/罕见病产品奖：Revuforj，Syndax Pharmaceuticals

Revuforj（revumenib）是一款口服、选择性menin抑制剂，于2024年11月首次获得美国FDA批准，用于治疗1岁及以上携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病患者。

部分急性白血病由特定基因异常驱动，其中KMT2A基因易位和NPM1基因突变会导致白血病相关基因表达异常，并阻碍正常血细胞分化。Menin是一种参与基因表达调控的蛋白，与KMT2A蛋白的相互作用在这些白血病的发生和进展过程中发挥重要作用。

Revuforj通过阻断menin与KMT2A相关蛋白的相互作用，干扰白血病细胞赖以生存的异常基因表达程序，促进白血病细胞分化，为携带特定基因改变的患者提供了新的靶向治疗选择。

Revuforj的首次获批基于AUGMENT-101临床研究结果。在104名接受疗效评估的携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者中，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率总和为21.2%（95% CI：13.8%～30.3%），中位缓解持续时间为6.4个月。

2025年10月，Revuforj又获得FDA批准，用于治疗1岁及以上、携带易感NPM1突变、且缺乏满意替代治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。支持这一新增适应症的AUGMENT-101研究数据显示，Revuforj的CR+CRh率为23.1%（95% CI：13.5%～35.2%），中位缓解持续时间达到4.5个月。

最佳医疗技术产品奖：Shield血液检测，Guardant Health

Shield是由Guardant Health开发的一款血液检测技术，旨在通过分析血液中的游离DNA（cfDNA），帮助筛查结直肠癌。

2024年7月，Shield获得美国FDA批准，用于45岁及以上、具有结直肠癌平均患病风险的成年人常规筛查。Guardant Health新闻稿指出，这是首款获FDA批准、可作为结直肠癌主要筛查选择的血液检测产品。

结直肠癌是全球常见的恶性肿瘤之一。尽管结肠镜检查能够发现癌症及癌前病变，但部分人群可能因为检查前的肠道准备、检查过程的不便或对侵入性操作的顾虑，而未能按推荐接受筛查。

Shield提供了一种更便捷的选择：受检者仅需接受常规抽血，无需进行专门的肠道准备。检测样本随后被送至实验室，通过分析血液中循环游离DNA（cfDNA）的甲基化等分子特征，识别与结直肠癌相关的信号。Shield最初获FDA批准时的检测方案还涉及体细胞突变和DNA片段化特征分析，2026年7月，FDA批准了其采用仅基于甲基化的检测流程的技术变更。

Shield的FDA批准主要基于ECLIPSE研究。这项大规模研究招募了超过2万名参与者，其中7861人的数据被纳入主要性能分析。结果显示，Shield检测结直肠癌的灵敏度约为83%，对不存在晚期肿瘤性病变者的特异性约为90%。Shield筛查结果呈阳性的受检者仍需进一步接受结肠镜检查。

最佳初创公司奖

今年的最佳初创公司奖分别由医疗技术/数字健康领域的Science Corporation，以及生物技术领域的Strand Therapeutics获得。

Science Corporation

Science Corporation是一家专注于神经工程和脑机接口技术的公司，致力于利用创新医疗设备恢复因疾病或损伤而丧失的神经功能。

该公司开发的PRIMA视网膜植入系统旨在帮助因年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地图样萎缩（GA）而失去中央视力的患者恢复部分功能性视力。

PRIMA系统由一枚约2 mm×2 mm的无线光伏芯片、配备摄像头和红外投影模块的特殊眼镜，以及外部图像处理设备组成。医生将微型芯片植入患者视网膜下方，眼镜则负责捕捉外界图像，并将处理后的视觉信息以近红外光的形式投射至芯片。芯片将接收到的光信号转换为电刺激，激活视网膜中仍然保留功能的神经细胞，使视觉信息能够沿原有神经通路传递至大脑。

2025年在线发表于《新英格兰医学杂志》的PRIMAvera临床研究显示，38名接受植入的患者中，有32人在术后完成了12个月的随访评估。其中，26名患者（81%）获得了具有临床意义的视力改善。

2026年7月，Science Corporation宣布PRIMA系统获得欧洲CE认证，获准在30个欧洲国家商业化。

Strand Therapeutics

Strand Therapeutics是一家由麻省理工学院（MIT）合成生物学研究人员创立的生物技术公司，专注于开发可编程mRNA疗法。

传统mRNA疗法通常利用递送系统将mRNA送入细胞，使其表达特定蛋白。Strand Therapeutics希望进一步提高这种治疗方式的精准性：通过在mRNA中引入合成生物学设计的基因调控元件，利用细胞内的特定分子信号调控治疗性蛋白的表达。

该公司开发的STX-001是一款采用脂质纳米颗粒（LNP）递送的自复制mRNA疗法，旨在通过肿瘤内注射，使肿瘤局部表达白细胞介素12（IL-12），激活抗肿瘤免疫反应。

IL-12是一种具有强效免疫激活作用的细胞因子，但其全身给药可能引发严重毒性，限制了临床应用。Strand Therapeutics希望通过在肿瘤局部表达IL-12，在激活抗肿瘤免疫反应的同时，尝试降低全身性毒性。

在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Strand Therapeutics公布了STX-001的初步1期临床数据。截至数据截止日期，共有14名患者入组，其中7名完成了治疗后的肿瘤评估。在5名黑色素瘤患者中，3名患者的未注射病灶出现缩小，其中包括1名获得确认的完全缓解患者和1名部分缓解患者。由于样本量较小，相关结果仍需后续研究验证。

该公司正在进一步开发具有更强组织选择性的mRNA疗法。2026年10月，Strand Therapeutics宣布其在研药物STX-003的ASCENT-1研究已完成首批患者给药。

除肿瘤免疫疗法外，Strand Therapeutics还在探索利用环状RNA技术，在体内生成嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的治疗策略，其在研项目STX-005旨在治疗血液系统恶性肿瘤及自身免疫性疾病。

参考资料：

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2. Denali Therapeutics Announces U.S. FDA Approval of AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) for Treatment of Hunter Syndrome (MPS II). Retrieved October 30, 2026, from

3. FDA approves Novartis radioligand therapy Pluvicto® for earlier use before chemotherapy in PSMA-positive metastatic castration-resistant prostate cancer. Retrieved October 30, 2026, from

4. FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute leukemia with a KMT2A translocation. Retrieved October 30, 2026, from

5. FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible NPM1 mutation. Retrieved October 30, 2026, from

6. Shield – P230009. Retrieved October 30, 2026, from

7. Colorectal Cancer Screening: Where Does the Shield Liquid Biopsy Fit In? Retrieved October 30, 2026, from

8. Science Corp. Announces European Commercial Launch of PRIMA, the Only Treatment to Restore Functional Central Vision to Patients with Geographic Atrophy Caused by Age-Related Macular Degeneration, a Leading Cause of Blindness. Retrieved October 30, 2026, from

9. Subretinal Photovoltaic Implant to Restore Vision in Geographic Atrophy Due to AMD. Retrieved October 30, 2026, from

10. Phase I dose escalation trial of STX-001, an LNP-encapsulated self-replicating mRNA expressing IL-12, in patients (pts) with advanced solid tumors. Retrieved October 30, 2026, from

11. Strand Therapeutics Doses First Patients with STX-003, a Systemic Programmable mRNA Therapy Designed for Tumor-Selective Activation. Retrieved October 30, 2026, from

12. Pipeline | First-in-Class mRNA Therapies - Strand Signal. Retrieved October 30, 2026, from

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