别再卷IND速度了，小核酸的命门在“上游两厘米”

小核酸，正在从“第三次浪潮”走进“产业化硬仗”。

2025年，全球首款siRNA慢病大单品英克司兰（Leqvio）销售额11.98亿美元，同比+57%，正式迈入重磅炸弹行列。

2026年，拐点更清晰：

• 2026上半年，Amvuttra销售额19.02亿美元，同比+137%；英克司兰9.32亿美元，同比+68%

• 2026年Q1，全球已上市小核酸药物合计营收超22亿美元，同比约+45%

• 中国小核酸在研管线超120种，占全球近500条管线约24%

• 2026年Q1，中国小核酸License-out交易合计超71亿美元

资本在抢、MNC在买、港股在接、医保在放。
但行业眼里全是“重磅靶点”和“IND速度”，却没人认真看一眼——

不是序列不行，是“源头”先出了问题

小核酸常被描述得很优雅：碱基互补、敲降mRNA、一针管半年。但走到临床和商业化阶段，塌方式问题往往出在更前面：

① 靶基因寻找：找错靶点，后面全废

• 表型关联 ≠ 因果靶点

• 缺乏人类遗传学证据，临床转化率直接打折

• 靶点验证不充分 → 后期脱靶、无效、获益弱

⛔ 困境：源头错配 + 遗传证据薄弱

② 固相合成与试剂：序列对了，数据却复现不了

小核酸主流仍是固相亚磷酰胺合成法，步骤多、循环多，每一步都吃试剂纯度：

• 溶剂/单体纯度波动 → 偶联效率漂移

• 批间差异 → 序列长度分布变宽、硫代异构体偏移

• 放大后杂质谱变化 → 临床前“漂亮数据”，临床供样直接翻车

• CDE《化学合成寡核苷酸药物指导原则》：报告限0.2%、鉴定限1.0%、界定限1.5%（复杂杂质可基于定量限调整）

⛔ 困境：批间波动 + 杂质不可控 + CMC前置不足

2026年之后，竞争锚点转移了

过去比谁先报IND，现在比三件事：

• 靶点有没有遗传学+功能学双验证

• 早期序列数据能不能批间可重复、可放大、可审计

• 上游原料是不是自主可控、GMP前置、杂质谱清晰

靶基因筛选方法学 × 合成试剂稳定性
= 小核酸“底层突围”的双加速器。

这场直播，专治“源头焦虑”

你能带走什么？

• 靶基因高通量筛选的实操路径与踩坑案例

• 从“候选序列”到“可信数据”的方法学闭环

• 固相合成中溶剂、单体、试剂的关键控制点

• 批间一致性如何前置影响CMC与商业化成本

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开播提醒不错过

👉 11月18日 19:00
小核酸的“底层突围”
靶点发现 × 合成试剂，一次讲透上游

上海凌江实业发展有限公司成立2003年，是一家专注于生物医药上游原料领域的创新型企业，致力于为制药客户提供全品类小核酸合成溶剂和关键原料以及高品质的高纯溶剂。公司于2026年在山东日照莒县新建了60亩生产厂房车间，打造符合国际标准的智能制造基地，助力医药产业的安全高效发展。